A lo largo de los últimos años la CHDI, Inc. se ha convertido en la mayor fuente de financiación para el desarrollo de tratamientos para la EH. Su reunión anual sobre terapias en Palm Springs, California, reúne a compañías farmacológicas, de biotecnología e investigadores con el fin de que compartan los últimos y más novedosos hallazgos y de que perfilen un camino hacia la cura. HDBuzz estará informando en directo desde la reunión y ¡nos gustaría que nos enviaras tus preguntas!

CHDI

Puede que muchas personas de la comunidad EH nunca hayan oído hablar de la CHDI Inc. Esto seguramente cambiará porque CHDI y las familias que padecen EH comparten el mismo fin. CHDI manifiesta en su página web que su pretensión es “encontrar y desarrollar rápidamente fármacos que retrasen o ralenticen la enfermedad de Huntington”. Esta es una aspiración que todos tenemos.

Pero, ¿qué es CHDI y qué papel desempeña dentro del campo de la investigación?

CHDI es una compañía de “biotecnología virtual”. Esto significa que tiene un número de investigadores trabajando a tiempo completo en la EH. Pero en vez de trabajar personalmente en cada uno de los proyectos y de manera secuencial, cada investigador de la CHDI dirige una serie de proyectos externos a la vez. Trabajan con laboratorios universitarios así como con organizaciones comerciales que llevan a cabo investigación mediante un contrato contractual. Así, CHDI es capaz de realizar una cantidad enorme de investigación básica para su pequeño tamaño.

Reunión Anual sobre Terapias

Durante los últimos 6 años CHDI ha organizado una conferencia para reunir durante 4 días a los mejores profesionales en el campo de la investigación de la EH con la intención de que compartan y discutan cómo hacer que las terapias sean una realidad.

Hay muchas reuniones académicas pero la reunión de la CHDI es una experiencia única. CHDI ha establecido relaciones con están a caballo entre el mundo de la investigación académica y clínica así como la parte comercial del desarrollo de fármacos.

Es muy raro conseguir tan extensa variedad de expertos en una única reunión y esto facilita colaboraciones únicas entre investigadores académicos y organizaciones comerciales. Dado que la misión de CHDI está tan clara, siempre mantiene toda su atención centrada en los pacientes y cómo convertir las ideas en tratamientos.

Este año promete importantes actualizaciones de muchos investigadores. Durante toda una mañana habrá presentaciones centradas en estrategias para reducir los niveles de la proteína huntingtina. Una de estas estrategias es el “silencimiento” del gen con siRNA, un camino en el que muchas personas de la comunidad Huntington tiene puestas sus ilusiones. En otras sesiones se presentan los esfuerzos por entender los problemas energéticos observados en la EH, con el fin de utilizar factores de crecimiento como terapia y otras áreas de investigación muy interesantes.

El “embudo"de la investigación

El desarrollo de fármacos es un largo proceso. Comienza cuando un investigador hace alguna observación que ayuda a comprender la enfermedad. El convertir dicha observación en un fármaco requiere un complicada serie pasos.

Primero hay que descubrir las moléculas capaces de modificar dicho proceso. Normalmente esto se lleva a cabo en células aisladas. A continuación hay que probar el fármaco con modelos animales de la enfermedad, comenzando con los más sencillos como la mosca de la fruta y siguiendo con otros más complejos como el ratón.

«Si tuvieras la oportunidad de sentarte junto a las personas que dirigen gran parte de la investigación sobre la EH, ¿qué te gustaría preguntarles? »

Si el fármaco funciona, hay que comprobar su toxicidad para asegurar que no tenga efectos secundarios graves. Por último, si es seguro y eficaz en animales, ha de ser probado en humanos.

Normalmente las organizaciones que desarrollan fármacos trabajan con varios al mismo tiempo. Hablamos de un "embudo” de fármacos para referirnos a este proceso - algunos se encuentran en la fase más inicial y otros en la fase final. CHDI tiene su propio “embudo” de fármacos en desarrollo y la reunión de este año incluye conferencias con títulos tan sugerentes como “Programas Internos de la CHDI en sus últimas fases de desarrollo”.

¿Preguntas para la CHDI? ¡Envíanoslas!

A HDBuzz se le ha concedido la exclusiva de entrevistar a los altos directivos de CHDI durante la reunión de este año. Nos sentaremos con Robert Pacifici, el jefe de investigación de CHDI, así como con el Vicepresidente de Biología (Ignacio Muñoz-Sanjuan) y de Química (Celia Domínguez). Esperamos que esta sea una oportunidad única para los pacientes y las familias con EH para tener noticias sobre CHDI y su trabajo en el desarrollo de fármacos.

Nos gustaría recibir tus comentarios. Si tuvieras la oportunidad de sentarte junto a las personas que están dirigiendo gran cantidad de la investigación sobre la EH, ¿qué te gustaría saber? ¿Tienes preguntar relativas a la situación actual de algún área de investigación en particular?

Envíanos tus preguntas a: CHDI2011@HDBuzz.net y nosotros se las haremos a la directiva de CHDI. Esta es tu oportunidad de hacer preguntas sobre la situación actual y futura de la investigación en la EH a las personas que la dirigen. ¡Haz que se escuche tu voz!

HDBuzz, en directo desde Palm Springs

Cada noche los editores y escritores de HDBuzz enviarán un artículo diario a HDBuzz.net, donde se recoja la más rabiosa actualidad sobre la investigación, en lenguaje coloquial.

Cuando la reunión toque a su fin enviaremos otro artículo informando sobre la entrevista con el director de la CHDI.