Se ha publicado un nuevo artículo con más información sobre este tema: Sin sorpresas en los resultados publicados del estudio HART de Huntexil para la enfermedad de Huntington

Ed WildPor Professor Ed Wild Editado por Dr Jeff Carroll Traducido por Asunción Martínez

Los resultados del estudio MermailHD en el que se probaba el Huntexil para mejorar los movimientos en la EH han sido publicados en un artículo científico en la revista Lancet Neurology. A pesar de que los titulares son contradictorios es necesario realizar un nuevo estudio antes de que el Huntexil pueda ser aprobado para su utilización en pacientes.

Huntexil y los trastornos del movimiento

Huntexil es el nombre comercial del ACR16, que también es conocido como pridopidine. Este fármaco fue desarrollado por la compañía farmacológica Neurosearch, una empresa danesa, y pretende Huntexil ser un nuevo tratamiento para mejorar los síntomas de la enfermedad de Huntington.

Se está diseñando un nuevo estudio con Huntexil, pero de momento hay otros fármacos para mejorar muchos de los síntomas de la EH. La fisioterapia puede ser también de gran ayuda para mejorar los movimientos.
Se está diseñando un nuevo estudio con Huntexil, pero de momento hay otros fármacos para mejorar muchos de los síntomas de la EH. La fisioterapia puede ser también de gran ayuda para mejorar los movimientos.

El objetivo del Huntexil es el movimiento, o los síntomas “motores” de la EH. A diferencia de los medicamentos existentes, el Huntexil no es sólo está dirigido a mejorar los movimientos involuntarios (el “corea” y la “distonía”), sino a mejorar la función motora en general incluyendo el equilibrio y el control voluntario.

NeuroSearch llevó a cabo dos ensayos clínicos con Huntexil - el estudio MermaiHD en Europa y en el estudio HART en los EE.UU.. Los resultados de estos ensayos han sido presentados en comunicados de prensa y en varias conferencias científicas, y ya hemos escrito antes sobre ellos en HDBuzz.

Es importante destacar que Huntexil es un fármaco para el control de los síntomas y no hay ninguna razón que indique que modifica la enfermedad de Huntington - no hay nada que sugiera que puede prevenir o retrasar la progresión de la enfermedad.

¿Cuál es la noticia?

Huntexil vuelve a ser noticia esta semana, porque han salido una serie de titulares contradictorios como “La pridopidine resulta prometedora en un estudio” y “El fármaco decepciona en Huntington”. Entonces, ¿qué sucedió realmente?

La respuesta simple es: no mucho. Estos titulares no se refieren a un nuevo estudio, o a ningún dato nuevo. Han sido provocada por la publicación oficial de los resultados del estudio MermaiHD en la revista The Lancet Neurology.

¿Qué dice el artículo?

El artículo de The Lancet Neurology, dice más o menos lo que esperábamos por las presentaciones que ha realizado anteriormente NeuroSearch de los datos del estudio MermaiHD. La conclusión es que el fármaco no alcanzó el “objetivo primario” - considerado como el punto de referencia del éxito - que se había establecido de antemano.

Este fracaso es la razón por la que la FDA en Estados Unidos, y la EMA en Europa, denegaron la aprobación del Huntexil para su uso en pacientes, insistiendo en que es necesario un nuevo estudio que demuestre que se consigue alcanzar el objetivo primario antes de considerar de nuevo su aprobación.

«En lo fundamental, la situación continúa igual para el Huntexil. »

Se hicieron muchas mediciones diferentes y hay un par de aspectos que puede que la pridopidine pueda mejorar. Con la dosis más alta probada mejoraron discretamente algunos aspectos motores de los pacientes. Y el fármaco era bastante seguro y no mostró efectos secundarios. Gracias a estos hallazgos, NeuroSearch está insistiendo en realizar un nuevo estudio.

¿Por qué la confusión?

La confusión en los titulares de este artículo pone de relieve un problema común en la ciencia - la tendencia de las fuentes de noticias a querer presentar un mensaje muy simple, cuando la ciencia rara vez es sencillo.

Como siempre, animamos a los lectores a buscar detrás de los titulares y no depender de una sola fuente de noticias. Nuestro artículo “diez reglas de oro” da consejos para encontrar la verdad tras el bombo.

¿Y ahora qué?

Así que, realmente la situación no ha cambiado para el Huntexil. En todo caso, el artículo de The Lancet Neurology ofrece garantías de que el estudio MermaiHD estaba bien realizado, el fármaco sigue siendo interesante y es bien tolerado.

Pero un nuevo estudio - que actualmente está siendo diseñado por NeuroSearch - seguirá siendo necesario si Huntexil pretende convertirse en un tratamiento aprobado para la enfermedad de Huntington. Les informaremos sobre el nuevo estudio una vez que los detalles salgan a la luz.

Mientras tanto, ya hay medicamentos disponibles que son ampliamente utilizados para mejorar los síntomas del movimiento - como la tetrabenazina, la olanzapina, la risperidona y la sulpirida. Y la fisioterapia y el ejercicio pueden también marcar grandes diferencias. Así que si usted está preocupado por los problemas de control de movimiento, hable con un experto en EH.

Los autores no tienen ningún conflicto de intereses que declarar Más información sobre nuestra política de privacidad en las Preguntas frecuentes