Conferencia de terapéutica de 2012: una retrospectiva

En este informe especial, revisamos la Conferencia anual de terapéutica de la enfermedad de Huntington de 2012, la mayor reunión del año de investigadores de fármacos para la EH. Nos impresionaron algunos temas importantes. El rápido avance de los fármacos diseñados para la EH, la aparición de un enfoque de «biología de sistemas» para considerar la enfermedad en su totalidad y la creciente comprensión que está surgiendo para ayudarnos a diseñar y llevar a cabo ensayos que tengan un gran impacto en la EH.

El desierto montañoso de Palm Springs proporcionó un telón de fondo espectacular para la Conferencia de terapéutica de la enfermedad de Huntington de 2012. Organizada por CHDI, el mayor financiador e impulsor de la investigación de la EH a nivel mundial, la Conferencia acoge a muchos de los principales investigadores de la EH del mundo, reuniéndolos para discutir las últimas investigaciones y formar valiosas colaboraciones para compartir su experiencia.

Biología de sistemas

La Conferencia comenzó con un tema inusual: un enfoque en la Biología de Sistemas. Ese es un término abstracto para la simple idea de que nada en biología ocurre de forma aislada. Como muchas personas que han cuidado a un paciente con EH saben, cada síntoma afecta a todos los demás síntomas, de formas complejas e impredecibles. La Biología de Sistemas es la aplicación de esta idea de que todo está conectado, a nuestros estudios de la EH, desde las moléculas y las células hasta las comunidades.

Las computadoras y la tecnología ahora pueden ayudar a los científicos a estudiar muchas más cosas de las que el cerebro humano puede considerar a la vez. Como ejemplo práctico, se está volviendo tan fácil secuenciar el genoma completo de alguien como probar o medir los cambios en un gen. Generar grandes cantidades de datos es cada vez más fácil; lo difícil es convertir estos datos en información útil. ¿Cómo utilizamos toda la información que podemos recopilar para comprender mejor la EH? O, ¿cómo convertimos las ideas en sabiduría?

De esto se trata la Biología de Sistemas, y CHDI se ha lanzado al campo a lo grande. Han contratado a un nuevo vicepresidente, Keith Elliston, cuyo trabajo es fomentar el enfoque de la Biología de Sistemas para aprovechar al máximo el trabajo de los científicos de la EH. HDBuzz consiguió una entrevista con Elliston; estad atentos a ella en un futuro artículo.

CHDI incluso le ha dado un lavado de cara a su logotipo para marcar la ocasión. Simon Noble reveló el nuevo logotipo: un árbol hecho de círculos interconectados, que refleja la opinión de CHDI de que los átomos, los genes, las células y las personas están fundamentalmente vinculados en la búsqueda de tratamientos eficaces para la EH.

El enfoque de la Biología de Sistemas se esbozó en una serie de charlas iniciadas por Lee Hood (Instituto de Biología de Sistemas, Seattle). Hood ha pasado décadas aplicando la tecnología a las enfermedades humanas, y su organización se ha interesado recientemente en la EH a lo grande. Como ejemplo del tipo de trabajo que ahora es posible, el equipo de Hood está secuenciando los genomas completos de múltiples familias con EH, buscando cambios muy raros en el ADN que afecten a la edad en que comienzan los síntomas de la EH. La idea es que, si podemos entender por qué algunas personas tienen un inicio tardío o temprano, podríamos identificar nuevas dianas para el desarrollo de fármacos.

Basándose en este tema, Jim Gusella reflexionó sobre su trabajo para identificar los genes que afectan a la progresión de la EH. El equipo de Gusella recientemente reunió y volvió a analizar gran cantidad de datos utilizando técnicas estadísticas modernas para reevaluar si los «modificadores genéticos» previamente informados resistían el escrutinio. Gusella planea aplicar métodos de análisis utilizando la interconexión de los genes, para sacar el máximo provecho de los grandes estudios genéticos que están en curso.

Hanchuan Peng (Instituto Médico Howard Hughes) demostró un ejemplo impresionante de cómo la Biología de Sistemas puede mejorar nuestra comprensión. Utilizando tecnología de vanguardia, ha producido mapas 3D increíblemente detallados de gusanos llamados C. elegans que se utilizan comúnmente en la investigación genética. Este tipo de mapas nos ayudarán a avanzar a un nivel en el que las enfermedades o los tratamientos puedan examinarse en términos de cómo afectan a redes enteras de células.

Silenciamiento génico

El silenciamiento génico es una idea simple con mucha promesa como tratamiento para la enfermedad de Huntington. Los fármacos de silenciamiento génico, con nombres como ARN de interferencia y ASO, están hechos a medida para adherirse a la molécula mensajera que se produce a partir del gen de la EH. Una vez que el fármaco se adhiere a la molécula mensajera, se reduce la producción de la proteína mutante. La esperanza es que esto permita que las neuronas afectadas por la EH se recuperen.

Hasta ahora, todas las pruebas de los ensayos en animales apuntan a que los fármacos de silenciamiento génico son eficaces y lo suficientemente seguros como para avanzar a los ensayos clínicos en humanos. Ahora, al menos cuatro equipos están planeando ensayos para probar diferentes fármacos de silenciamiento génico en pacientes con EH. Las Conferencias de terapéutica han discutido el silenciamiento génico antes, pero esto fue diferente: aquí, se habló de los aspectos prácticos de llevar los fármacos a los ensayos en humanos de forma rápida y segura, y de anticipar y evitar posibles escollos.

Frank Bennett habló en nombre de Isis Pharmaceuticals, una empresa que se especializa en fármacos de silenciamiento génico llamados ASO. Un ASO es una molécula similar al ADN con una sola hebra en lugar de dos. Los ASO se propagan bastante bien por el cerebro, por lo que Isis está planeando inyectar el fármaco en el líquido de la base de la columna vertebral. Eso puede sonar espantoso, pero recuerde que la alternativa es inyectar fármacos en el cerebro. Bennett informó de que Isis ya ha administrado fármacos ASO de silenciamiento génico a más de 2.000 pacientes con diversas enfermedades, un historial que ofrece cierta tranquilidad.

Bennett habló sobre el desarrollo del fármaco ASO de silenciamiento génico de Isis para la enfermedad de Huntington. Un ensayo de infusión del fármaco ASO en el líquido cefalorraquídeo de monos demostró que llegaba a varias regiones del cerebro, especialmente a la corteza (que es la superficie arrugada del cerebro). La sustancia profunda del cerebro que se ve afectada al principio de la EH, el cuerpo estriado, recibió una dosis menor del fármaco, pero solo los ensayos en humanos nos dirán si es suficiente para marcar la diferencia. Afortunadamente, el fármaco fue bien tolerado y no causó ningún daño evidente, un paso crucial en el camino hacia los ensayos en pacientes.

El enfoque actual de Isis se centra en los fármacos que silencian ambas copias del gen de la EH que todos tenemos. Eso es más fácil de hacer y más fácil de probar, por lo que tiene sentido empezar con ese enfoque. Pero Isis también está trabajando en fármacos que se dirigen solo al gen mutante, dejando intacta la copia «normal». Han criado ratones especiales con EH para ayudarles a probar estos fármacos de silenciamiento «específicos para el alelo».

Neil Aronin, de la Universidad de Massachusetts, ofreció una actualización esclarecedora sobre algunos de los retos que está trabajando para superar en el área de los fármacos de silenciamiento génico. Aronin está particularmente interesado en los fármacos específicos para el alelo que se dirigen solo al gen mutante. Al igual que otros grupos que trabajan en el silenciamiento génico, el equipo de Aronin ha comenzado a centrarse en los aspectos prácticos de la realización de ensayos en humanos. Ha reclutado a un colega neurocirujano para que pruebe algo nuevo e inusual: realizar una cirugía cerebral en una oveja. Las ovejas tienen cerebros casi tan grandes como los cerebros humanos, por lo que son ideales para perfeccionar las técnicas de escaneo y cirugía que serán necesarias para administrar fármacos de silenciamiento génico a los pacientes.

Aronin también está pensando cuidadosamente en minimizar los posibles efectos secundarios de los fármacos de silenciamiento génico. Utilizando piezas gigantes de Lego, demostró cómo la molécula del fármaco podría descomponerse en trozos más pequeños, cada uno de los cuales podría seguir siendo capaz de unirse a una molécula mensajera, posiblemente desactivando otros genes que preferiríamos no tocar. Mejorar nuestro conocimiento de cómo las células descomponen los fármacos de silenciamiento génico nos ayudará a diseñar fármacos que minimicen estos efectos «fuera de la diana».

Algunos de los resultados más avanzados hasta ahora en el silenciamiento génico de la EH fueron publicados recientemente por el equipo de tres vías de la empresa de tecnología médica Medtronic, el fabricante de fármacos de ARN de interferencia Alnylam y los investigadores de la Universidad de Kentucky. Bill Kaemmerer, de Medtronic, informó de que ya se encuentra en la fase de planificación avanzada un ensayo clínico de su fármaco y método de administración en pacientes.

Kaemmerer habló sobre el reto de averiguar si el fármaco ha funcionado en los pacientes, un asunto nada sencillo porque la EH causa cambios lentamente, a lo largo de los años. Si tenemos suerte, veremos mejoras en las mediciones clínicas. Pero eso no está garantizado, incluso si el fármaco funciona. Así que necesitamos un plan de respaldo.

Las mediciones de biomarcadores cerebrales podrían ayudar: sustancias químicas liberadas cuando las neuronas no funcionan correctamente o mueren. Si el tratamiento altera los niveles de estas sustancias químicas biomarcadoras, podría dar una pista sobre si el fármaco está funcionando. Medtronic está proponiendo utilizar varios biomarcadores posibles para ayudar a llevar a cabo sus ensayos.

Steve Zhang (Sangamo BioSciences) habló sobre un enfoque de «próxima generación» para el silenciamiento génico utilizando fármacos de dedo de zinc. Se trata de fármacos de diseño que pueden unirse directamente a secuencias elegidas en nuestro ADN. Los fármacos de dedo de zinc podrían impedir directamente que se leyera el gen de la EH, o incluso, en un futuro lejano, llevar a cabo la «edición del genoma» para eliminar el gen defectuoso por completo. Estas técnicas están todavía muy lejos, pero es genial saber que estas emocionantes tecnologías se están aplicando a la EH para que, con suerte, veamos una mejora continua en nuestra capacidad para atacar la enfermedad.

Vecinos de al lado

Todo el mundo tiene grandes esperanzas en el silenciamiento génico, pero tenemos que tener cuidado de no poner todos los huevos en la misma cesta. Es posible que los fármacos de silenciamiento génico por sí solos no sean suficientes para detener la EH por completo, y la mayoría de los investigadores creen que pueden ser necesarios varios tratamientos, dirigidos a diferentes aspectos de la EH. Por lo tanto, la sesión sobre las dianas «ascendentes» y «descendentes» fue importante.

Con esto, nos referimos a los «vecinos de al lado» justo antes y después de que se produzca la proteína huntingtina. El primer paso para fabricar una proteína es crear una «molécula mensajera» de ARN, utilizando el gen de la EH como plantilla. Este proceso de fabricación de ARN es el vecino «ascendente». El vecino del lado «descendente» es lo que ocurre después de que se fabrica la proteína: se añaden etiquetas químicas que alteran la forma en que se manipula la proteína en las células. Ese proceso se llama modificación postraduccional.

¿Por qué centrarse en estos vecinos de al lado? Están cerca de la propia proteína mutante, por lo que pequeños cambios en estos procesos podrían ser capaces de marcar una gran diferencia en los muchos efectos negativos de la proteína.

Melissa Moore (Universidad de Massachusetts) explicó cómo podría ser posible explotar la maquinaria de fabricación de ARN de las células para tratar la EH. Los fármacos que se dirigen directamente al ARN no se pueden tomar en forma de píldora y requieren cirugía para introducirlos en el cerebro. La ventaja de dirigirse a las máquinas de fabricación de ARN, en lugar de al propio ARN, es que podrían funcionar los fármacos de «molécula pequeña», el tipo de sustancia química que podría tomarse como una píldora.

En la práctica, podemos acabar dirigiéndonos tanto al mensaje de ARN como a la maquinaria de fabricación de ARN. Por ejemplo, se ha descubierto recientemente que una proteína llamada SPT4 participa en la lectura de repeticiones largas de CAG en nuestro ADN. Un fármaco dirigido a SPT4 podría ser capaz de mejorar la acción de un fármaco de silenciamiento génico, para ayudarle a atacar la copia mutante del gen. Los fármacos que actúan sobre la maquinaria de fabricación de ARN de las células ya se están probando en enfermedades como la fibrosis quística y ahora se están estudiando enfoques similares en la EH.

Naoko Tanese (Universidad de Nueva York) habló de un nuevo e intrigante papel de la proteína huntingtina. La huntingtina tiene muchas funciones, y se están descubriendo otras nuevas todo el tiempo. El equipo de Tanese descubrió que la huntingtina se relaciona con varias moléculas mensajeras de ARN, lo que plantea la posibilidad de que una de las funciones de la huntingtina sea «transportar» el ARN alrededor de las células. Añadiendo otra capa de intriga, parece que la huntingtina podría incluso transportar su propia molécula mensajera de ARN. La comprensión de las funciones básicas de la huntingtina es importante a medida que nos acercamos a la etapa de alteración de la producción y la función de la huntingtina en los pacientes.

Pasando al vecino «descendente» de al lado, Lisa Ellerby revisó la variedad de «etiquetas» que se pueden añadir a varias partes de la proteína huntingtina. Diferentes máquinas moleculares llamadas enzimas añaden y eliminan cada etiqueta, dependiendo de la situación en la que se encuentre la célula.

¿Cómo sabemos qué etiquetas, y qué enzimas, son las más importantes? Marcy MacDonald, del Hospital General de Massachusetts, propuso que podríamos ser capaces de explotar la naturaleza inusual de la mutación de la EH para ayudarnos a decidir. Sabemos que la proteína huntingtina mutante se vuelve más tóxica si contiene más bloques de construcción de glutamina, cada uno de los cuales corresponde a un «CAG» en el gen de la EH. MacDonald ha producido proteínas huntingtina que contienen diferentes cantidades de glutamina. Las modificaciones que se encuentran en las proteínas más largas podrían ser las más importantes en las que centrarse.

Dimitri Krainc (también del Hospital General de Massachusetts) ofreció una actualización sobre un tipo de modificación postraduccional, llamada acetilación. Pegar una etiqueta de «acetilo» en la proteína huntingtina indica a las células que se deshagan de ella disolviéndola. Una enzima llamada HDAC4 elimina las etiquetas de acetilo, por lo que esperaríamos que la reducción de la actividad de HDAC4 fuera buena. Cuando el equipo de Krainc crió células sin HDAC4, encontraron indicios de que la eliminación de la huntingtina aumentaba.

Una enzima HDAC, la sirtuina-1, es el centro de atención de un ensayo farmacológico actual en la EH. Selisistat, un fármaco que disminuye la actividad de la sirtuina-1, se está probando en Europa en un ensayo llamado PADDINGTON. El equipo de Krainc ha descubierto que el fármaco actúa sobre la sirtuina-1 para aumentar el etiquetado con acetilo, como se esperaba. Los resultados publicados de la primera fase del ensayo esperamos que nos digan más.

Lo pequeño es hermoso

Los investigadores de fármacos están un poco obsesionados con las moléculas pequeñas. Las sustancias químicas grandes o complejas no suelen ser buenos fármacos, porque suelen ser inestables y tienen dificultades para entrar en el cerebro. Por lo tanto, el fármaco ideal es una molécula pequeña que alcance una diana elegida. Los desarrolladores de fármacos realizan muchos ajustes químicos para maximizar las propiedades deseables y reducir los efectos secundarios.

Una diana en la que el desarrollo de fármacos ha avanzado significativamente en el último año es la inhibición de la fosfodiesterasa (PDE). Vahri Beaumont, de CHDI, y Chris Schmidt, de Pfizer, presentaron conjuntamente los resultados de su colaboración. El año pasado oímos hablar de las sinapsis, las conexiones químicas que transmiten señales entre las neuronas, y de las enzimas PDE que descomponen las moléculas de señalización en el lado más alejado de las sinapsis. Sabemos que la función sináptica falla en la EH, y que esto parece estar relacionado con el funcionamiento de las enzimas PDE. Debido a que las conexiones son de suma importancia en el cerebro, se espera que la restauración de la función sináptica pueda mejorar los síntomas de la EH, y si tenemos suerte, también podría ralentizar el proceso degenerativo.

Existen muchas enzimas PDE, y un estudio cuidadoso ha identificado PDE9 y PDE10 como las más involucradas en la EH, y las más susceptibles de ser posibles objetivos para fármacos. A través del estudio de cortes de cerebro de ratón con EH vivos, podemos identificar un comportamiento eléctrico anormal. Beaumont informó que el uso de fármacos para inhibir PDE 9 y 10 restauró las propiedades eléctricas favorables en estos cortes de cerebro. Resulta tentador que esto incluyera mejoras en las funciones a largo plazo que se cree que subyacen al aprendizaje y la memoria.

Schmidt anunció el plan cuidadosamente elaborado de Pfizer para avanzar en los inhibidores de PDE a ensayos en humanos. PDE10, el objetivo más prometedor, es el candidato prioritario. Primero, Pfizer llevará a cabo estudios en animales que analicen la seguridad y la eficacia del fármaco. No podemos cortar los cerebros de las personas y pegarles electrodos, por lo que necesitaremos biomarcadores para tener una idea temprana de si el fármaco está haciendo lo que queremos. Este es el mismo principio que mencionamos anteriormente para los ensayos de silenciamiento génico. Para Pfizer, esto significa desarrollar nuevas técnicas de imagen cerebral para observar el funcionamiento de las sinapsis en humanos.

El cronograma de Pfizer para su inhibidor de PDE10 incluye estudios en humanos a finales de 2012 y un ensayo más amplio de 6 meses previsto para 2013-14. «No se trata de precipitarse de cabeza en un ensayo… sino de un experimento clínico», dijo Schmidt, «así que, tanto si tiene éxito como si fracasa, aprenderemos mucho».

Los inhibidores de KMO fueron una de las grandes historias de la terapéutica de la EH de 2011. KMO es una enzima que altera el equilibrio entre una sustancia química que protege las neuronas (Kyna) y otra que las daña (Quin). Se informó de que un fármaco desarrollado por el grupo de Paul Muchowski, JM6, reducía la actividad de KMO y permitía que los ratones con EH vivieran más tiempo. Ladislav Mrzljak presentó el principal candidato a inhibidor de KMO de CHDI: CHDI-246. Este fármaco de diseño tiene propiedades favorables y, hasta ahora, parece producir cambios saludables en la química cerebral, y parece seguro. Curiosamente, al igual que JM6, CHDI-246 no entra realmente en el cerebro. En cambio, parece producir efectos positivos al inhibir la KMO en las células sanguíneas. Este es un enfoque nuevo e innovador para el desarrollo de fármacos cerebrales, pero si funciona, es probable que se imponga.

CHDI está ahora avanzando con las pruebas de CHDI-246 en tres modelos diferentes de EH en roedores. Eso es más riguroso de lo que muchos fármacos pasan, pero creemos que es crucial probar los fármacos de esta manera, para asegurarse de que solo los mejores lleguen a los costosos y largos ensayos en humanos.

Otro gigante farmacéutico, Novartis, acaba de completar un ensayo en humanos en la EH. Graham Bilbe describió cómo su fármaco, Mavoglurant, bloquea los receptores de glutamato en el cerebro y está destinado como tratamiento para los síntomas de la EH, especialmente los movimientos no deseados. Los resultados del ensayo deberían anunciarse pronto. Una lección importante aquí es el tiempo que se tarda en convertir una idea en un fármaco: la idea de bloquear los receptores de glutamato comenzó hace décadas y, tras años de intenso trabajo, solo ahora se está probando en pacientes.

Hacerlo bien a la primera

Con todos estos fármacos a punto de ser probados, es crucial que la próxima generación de ensayos en humanos para la EH sea inteligente y eficiente. Probar fármacos es increíblemente caro, por lo que es esencial hacerlo bien a la primera. Afortunadamente, esta ha sido un área de la investigación de la EH en la que se han hecho progresos reales, y creemos que ahora estamos listos para probar los fármacos que esperan entre bastidores.

Al frente de los esfuerzos de CHDI en los ensayos clínicos está Christina Sampaio. Como ex jefa de la Agencia Europea de Medicamentos, Sampaio aporta una gran experiencia en la prueba de fármacos y en su aprobación, ¡y sus poderes están ahora enfocados, como un láser, en la enfermedad de Huntington! Sampaio, que no tiene reparos en expresar opiniones controvertidas, afirmó que tenemos que abandonar los enfoques que no han dado resultados en el pasado. Necesitamos realizar ensayos inteligentes, en lugar de ensayos grandes o largos, sugirió.

Sampaio también reflexionó sobre el hecho de que los nuevos tratamientos probablemente se probarían primero en personas con síntomas de EH, donde es posible juzgar el éxito. Los tratamientos que funcionen se probarán entonces para ver si pueden prevenir el desarrollo de los síntomas. Se hizo eco de la idea anterior de que podrían ser necesarios múltiples tratamientos con diferentes efectos para abordar la EH.

Marcando el final de una era y el comienzo de una nueva, Sarah Tabrizi (University College London) anunció los datos finales de 3 años del estudio internacional TRACK-HD. TRACK-HD tenía como objetivo identificar la mejor combinación de mediciones para probar fármacos en diferentes etapas de la EH: los biomarcadores que mencionamos anteriormente. Tabrizi demostró cómo el conjunto de herramientas TRACK-HD podría utilizarse para decidir cuántas personas se necesitarían para un ensayo de cualquier fármaco, y qué biomarcadores serían los mejores para probarlo.

TRACK-HD identificó cambios cerebrales mucho antes del diagnóstico oficial de los síntomas de la EH. Eso puede sonar preocupante, pero también puede verse como algo bueno, porque sugiere que el cerebro es realmente bueno compensando los daños. Como dijo Tabrizi, «hay mucho que podemos rescatar».

Con esto en mente, Tabrizi anunció un nuevo estudio, TrackOn-HD, destinado a investigar estos cambios funcionales en el cerebro con EH antes de que aparezcan los signos de la enfermedad, para ayudarnos a entender cómo compensa el cerebro y, con suerte, darnos biomarcadores para los ensayos en la EH ‘premanifiesta’.

Pensamiento global

Hablar de ‘inicio’ de los síntomas de la EH preparó el escenario para que Mark Guttman (Centro de Trastornos del Movimiento, Ontario) abriera un debate sobre cómo se define la enfermedad de Huntington. ¿Está la EH presente desde el nacimiento, comienza cuando un neurólogo la diagnostica, o existe un ‘espectro’ de síntomas que aparece gradualmente a lo largo de muchos años? Este es un tema importante, porque un diagnóstico de ‘inicio’ se utiliza comúnmente para informar decisiones importantes como el trabajo y la planificación familiar, y también controla la entrada a los ensayos clínicos y la aprobación de nuevos fármacos.

El área es probablemente menos controvertida de lo que se podría pensar por las fuertes opiniones que se escuchan a menudo. Tanto los pacientes como los médicos son conscientes de los cambios ‘suaves’ que preceden a un diagnóstico ‘oficial’ de EH. Así que quizás todo lo que se necesita es ponerse de acuerdo en un mejor lenguaje para describirlos. Se ha iniciado una discusión con la comunidad global, destinada a averiguar esta área.

Con su charla de clausura, Michael Hayden (Universidad de Columbia Británica) miró hacia el futuro. Cifras recientes han sugerido que la EH puede ser el doble de común de lo que se pensaba. Combine esto con una población que envejece y el producto final, afirma Hayden, es que la EH se convertirá en una enfermedad relativamente común con la mayoría de los casos ocurriendo en los ancianos, algo en lo que los planificadores de la atención médica tendrán que pensar. Mientras tanto, los estudios de Hayden sobre muestras de esperma para averiguar con qué frecuencia aumentan o disminuyen los recuentos de CAG es probable que mejoren la fiabilidad del asesoramiento genético para las personas en riesgo de EH.

Una nueva era

Teníamos grandes esperanzas en la Conferencia de Terapéutica de 2012, y no nos decepcionó. Está comenzando una nueva era en el desarrollo de fármacos para la enfermedad de Huntington, con una serie de terapias a punto de ser probadas en pacientes que han sido hechas a medida para la EH, utilizando el conocimiento minuciosamente adquirido desde que se descubrió la mutación de la EH hace casi veinte años. Esto nos sitúa en un lugar muy diferente al que estábamos hace tan solo cinco años.

No solo tenemos los fármacos para probar -y más en la tubería- sino que también tenemos una idea clara de cómo probarlos, gracias a estudios como TRACK-HD. Los próximos ensayos clínicos deberían estar bien dirigidos, ser inteligentes y eficientes. No hay garantía de que ningún tratamiento experimental funcione, pero podemos estar seguros de que los ensayos, y los fármacos que están probando, serán lo mejor posible.

En términos de detalles, mantengan los oídos y los ojos abiertos para las noticias de los fármacos inhibidores de la PDE y los ensayos de silenciamiento génico en los próximos meses y años. Dondequiera que esté leyendo este artículo es donde podrá encontrar lo último en el mundo de la investigación de terapias para la EH.

Saber más

• Nuestro último artículo sobre el silenciamiento génico
• Nuestro artículo sobre SPT4 y la idea de la maquinaria de fabricación de ARN como objetivo farmacológico
• Nuestro artículo sobre Sirtuin-1
• Nuestro artículo sobre los fármacos de dedo de zinc
• Nuestro artículo sobre la inhibición de KMO
• Nuestro artículo sobre Track-HD
• CHDI Foundation, organizadores de la Conferencia de Terapéutica