Sin sorpresas en los resultados publicados del estudio HART de Huntexil para la enfermedad de Huntington
Ya se han publicado los datos del estudio HART de Huntexil para los síntomas de la EH, pero aún necesitamos un nuevo ensayo más amplio
Un nuevo artículo en la revista Movement Disorders informa sobre los hallazgos del estudio HART de pridopidina, también conocido como Huntexil, un nuevo fármaco destinado a mejorar los movimientos en personas con la enfermedad de Huntington. Desafortunadamente, esta publicación no cambia mucho: todavía se necesita un nuevo ensayo más amplio antes de que sepamos si Huntexil funciona.
Pridopidina, también conocida como Huntexil
Huntexil es un fármaco experimental que, se espera, pueda ser beneficioso para mejorar los problemas de movimiento que experimentan las personas con la enfermedad de Huntington. Se cree que actúa estabilizando el comportamiento del neurotransmisor dopamina. También conocido por su nombre químico pridopidina, Huntexil fue desarrollado por la empresa danesa NeuroSearch y adquirido por el gigante farmacéutico israelí Teva en 2012. Anunciada poco después de que el Dr. Michael Hayden asumiera el cargo de Director Científico en 2012, la adquisición de Huntexil representó un nuevo compromiso con la investigación de la EH por parte de Teva.
HART
El ensayo HART precede a la participación de Teva, y fue uno de los dos grandes ensayos realizados por NeuroSearch antes de que vendieran el fármaco. HART involucró a 227 voluntarios con la enfermedad de Huntington y se llevó a cabo en los EE. UU. entre 2008 y 2010. Los resultados del estudio son bastante conocidos, ya que se han anunciado en varias conferencias científicas y en comunicados de prensa, y también hemos escrito sobre ellos aquí en HDBuzz.
La razón por la que Huntexil ha levantado cabeza ahora es que los hallazgos acaban de publicarse en la revista científica Movement Disorders, después de un retraso bastante largo de tres años.
Los voluntarios recibieron una de las tres dosis diferentes de Huntexil, o una tableta simulada de ‘placebo’, durante tres meses. El fármaco fue seguro y bien tolerado, aunque un paciente con una dosis media experimentó convulsiones.
Los resultados se analizaron de acuerdo con un plan que se había establecido de antemano. Eso es importante para evitar la trampa de ‘pescar’ resultados positivos y solo presentar aquellos que resultan ser favorables. Según el análisis preestablecido, Huntexil no mejoró los movimientos de los voluntarios en ninguna dosis. Se acercó en un par de medidas ‘secundarias’, pero esencialmente el ensayo fue negativo.
El contexto más amplio
“Este nuevo artículo no contiene ninguna sorpresa, y no cambia lo que debe suceder a continuación para que Huntexil obtenga la licencia”.
Si bien es bueno que los datos de HART se publiquen ahora, este nuevo artículo no contiene ninguna sorpresa, y no cambia lo que debe suceder a continuación para que Huntexil obtenga la licencia.
HART es uno de los dos grandes estudios de Huntexil llevados a cabo por NeuroSearch. Los resultados del estudio más amplio, MermaiHD, se publicaron en 2011 y, de nuevo, el fármaco no alcanzó el nivel de éxito preestablecido para declarar el resultado positivo.
Cuando los resultados combinados de ambos ensayos se presentaron a los reguladores europeos y estadounidenses, la EMA y la FDA, se le dijo a NeuroSearch que necesitaría realizar un tercer ensayo grande que cumpliera con las pruebas preestablecidas para el éxito, con el fin de obtener una licencia para el fármaco. Una pregunta era si los ensayos habían utilizado dosis suficientemente altas de Huntexil para obtener el mayor efecto.
Teva ha anunciado su intención de «diseñar y completar nuevos estudios clínicos de Huntexil», por lo que esperamos con interés el anuncio de dicho ensayo en un futuro próximo.
