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Australia abre la puerta a SKY-0515: Skyhawk busca la aprobación provisional de su fármaco oral para la EH
Últimas noticias
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El futuro de uniQure: la FDA exige más datos para la terapia génica AMT-130
⏱️ 10 min de lectura | La FDA quiere más datos antes de aprobar el AMT-130 para la enfermedad de Huntington en EE. UU. En marzo de 2026, uniQure compartió en una actualización que los datos actuales de la Fase 1/2 no eran suficientes para la agencia. Podría ser necesario un nuevo ensayo aleatorizado y…
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El ensayo de Vico se ajusta a una dosificación dos veces al año, y EE. UU. es el siguiente
⏱️ 6 min de lectura | El fármaco VO659 de Vico Therapeutics para la enfermedad de Huntington se está probando ahora solo dos veces al año, y la FDA ha dado luz verde para que los ensayos en EE. UU. comiencen a finales de este año.
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Febrero de 2026: Este mes en la investigación de la enfermedad de Huntington
⏱️ 8 min de lectura | Resumen de la investigación sobre la EH de febrero de 2026: datos publicados del ensayo de branaplam; nuevos conocimientos sobre la genética de la «zona gris» de la EH; además de gusanos, circuitos cerebrales, seguimiento ocular y el peso psicológico oculto de vivir en riesgo.
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Una ventana a los ojos: uso de biomarcadores oculares para seguir la progresión de la enfermedad de Huntington
Una nueva revisión de la Universidad de Cambridge explora los biomarcadores oculares en la EH, incluidos los escáneres de retina y el seguimiento de los movimientos oculares.
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Un fallo en el superordenador
⏱️ 8 min de lectura | Tu cerebro es un superordenador avanzado. Pero en la EH, un procesador central empieza a funcionar mal. Un grupo de investigación de la UCLA ha examinado de cerca para visualizar los circuitos específicos que se descontrolan, y cómo se ven diferentes en la EH.
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Divididos entre dos mundos: los desafíos psicológicos de las personas en riesgo de padecer la enfermedad de Huntington
⏱️ 7 min de lectura | Vivir con el riesgo de padecer la enfermedad de Huntington impone una carga psicológica enorme. Un pequeño estudio basado en entrevistas a 12 personas en situación de riesgo profundizó en cómo estas personas afrontan el día a día.
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Por escrito: el fármaco oral branaplam redujo la huntingtina, pero las preocupaciones de seguridad detuvieron su desarrollo
⏱️ Lectura de 10 min | Ya se han publicado en una revista revisada por pares los resultados del ensayo VIBRANT-HD. Este ensayo evaluó el fármaco oral branaplam, que redujo la HTT, pero presentó graves problemas de seguridad, lo que finalmente detuvo el ensayo.
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Un fallo en la puntada revela por qué importan los patrones de la secuencia de ADN en la enfermedad de Huntington
Dos personas con el mismo número de repeticiones CAG pueden tener trayectorias de EH muy diferentes. Un nuevo estudio en personas con 36-42 repeticiones muestra que los patrones de la secuencia de ADN desempeñan un papel clave en el inicio y la progresión de los síntomas.
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Gusanos al rescate: Separando lo bueno, lo malo y el huntingtin apelmazado
⏱️ 7 min de lectura | Un equipo de investigadores desarrolló una plataforma sencilla para probar la toxicidad de diferentes tipos de agregados de proteína HTT utilizando un modelo de gusano de laboratorio. Demostraron que ciertos tipos de agregados son perjudiciales para los gusanos, mientras que otros no.
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Enero de 2026: Este mes en la investigación de la enfermedad de Huntington
⏱️ 9 min de lectura | Resumen de la investigación sobre la EH de enero de 2026: SKY-0515 muestra datos de seguridad prometedores, la defensa de la comunidad ayuda a asegurar una reunión crítica de la FDA para AMT-130, además de nuevos conocimientos sobre el sueño, las vacunas y el manejo de los síntomas. ¡Lee…