modelo de ratón
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Eliminación para ganar: cómo la expansión de CAG impulsa la enfermedad
Un artículo reciente vincula la expansión de repeticiones CAG con cambios generalizados en el ARN, especialmente en las células cerebrales vulnerables a la EH. La “eliminación” de ciertos genes de reparación del ADN que se descontrolan en la EH puede tener efectos positivos en las características de la EH en ratones.
Por Dr Leora Fox -
Buscando el equilibrio: ¿cómo compensa la proteína huntingtina en la EH?
Se analizan la causa y el efecto de varias formas de la proteína HTT. Encuentran que tanto la HTT expandida como la no expandida contribuyen a la comunicación de las células cerebrales y que el cerebro tiene una capacidad asombrosa para compensar
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Se describe una nueva y emocionante herramienta de reducción de huntingtina
Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
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¿Podrían las "esposas" moleculares reducir la proteína que causa la enfermedad de Huntington?
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas para llavar a la proteína huntingtina mutada a una máquina de eliminación de basura celular
Por Dr Tamara Maiuri -
Estudiando todo el genoma para encontrar nuevos objetivos farmacológicos para la EH
Los científicos analizan TODO el genoma para encontrar nuevos objetivos terapéuticos potenciales para la EH. Este ambicioso estudio proporciona una gran cantidad de datos para investigadores de la EH
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La exposición temprana a la proteína de la EH podría causar síntomas a largo plazo
Un nuevo estudio indica que el gen mutado de la EH podría causar daños durante el desarrollo embrional
Por Mr. Shawn Minnig -
Un paso adelante en la edición de genes: CRISPR-Cas9 y EH
Las técnicas CRISPR-Cas9 en desarrollo se pueden usar para editar el gen de la EH en un cerebro vivo de ratón
Por Dr Leora Fox -
Los beneficios de la migración aplicados a la enfermedad de Huntington
La EH impide que las neuronas migren en el cerebro en desarrollo, pero quizá podríamos ayudarlas
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Nuevos hallazgos devuelven protagonismo al BDNF
Algunos hallazgos inesperados sugieren nuevas formas de abordar un viejo objetivo en la EH
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Los ratones HD proporcionan un fallo útil
¿Pueden ser útiles los ensayos de fármacos que fracasan? Un estudio en ratones HD proporciona evidencia sólida de un enfoque que no ayuda con la EH