La Universidad de Nueva Orleans NO ha descubierto una cura para la enfermedad de Huntington
La ciencia detrás de un extraordinario comunicado de prensa que afirma haber descubierto ‘Una forma de retrasar los síntomas de la EH’
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Un reciente comunicado de prensa de la Universidad de Nueva Orleans (UNO) afirma que sus investigadores han descubierto una «forma de retrasar los síntomas de la mortal enfermedad de Huntington». Música para los oídos de los familiares de personas con EH en todas partes. Pero, ¿está la ciencia a la altura de las expectativas? La respuesta corta, lamentablemente, es no.
La ciencia
La ciencia detrás del comunicado de prensa se centra en la proteína Rhes. Las dos últimas letras de su nombre significan ‘Enriquecida en el cuerpo estriado’ (Enriched in the Striatum), porque la parte del cerebro donde se encuentra la mayor parte de Rhes se llama cuerpo estriado.
Da la casualidad de que el cuerpo estriado es también donde las neuronas mueren prematuramente en la enfermedad de Huntington. Por esa razón, y porque está involucrado en decirle a las células qué proteínas deben eliminar, Rhes ha atraído el interés de los investigadores que intentan comprender la EH y desarrollar tratamientos.
Algunas investigaciones anteriores han sugerido que la proteína Rhes podría ser un ‘cómplice’ de la proteína huntingtina mutante al dañar las neuronas. Sin embargo, el panorama no estaba claro, ya que otros han descubierto que podría tener algunos efectos protectores. Así que Rhes sigue siendo un pequeño enigma.
Dirigidos por el Dr. Gerald LaHoste, investigadores de la UNO produjeron algunos ratones especiales mediante ingeniería genética y cruces. Querían ver si a los ratones que producen la dañina proteína huntingtina mutante les iba mejor o peor si también producían menos de la cantidad normal de Rhes.
Los ‘ratones EH’ deficientes en Rhes se criaron con éxito y se observaron durante seis meses a través de una serie de pruebas. Los ratones deficientes en Rhes seguían enfermando y desarrollando problemas de movimiento, pero lo hacían más lentamente que los ‘ratones EH’ que producían una cantidad normal de Rhes. La diferencia representaba aproximadamente dos meses de declive.
Esta mejora en los síntomas de movimiento de los ratones es alentadora, pero no era toda la historia. Al igual que los pacientes con EH, los cerebros de estos ‘ratones EH’ se encogen. Resulta que hacer que los ratones sean deficientes en Rhes, por sí solo,
Este podría ser un comienzo alentador para un largo viaje, pero la cantidad de trabajo para pasar de un experimento de manipulación genética como este a un fármaco para ayudar a los pacientes humanos es enorme, y llevará muchos años, con el potencial de fracaso en cada etapa, especialmente al dar el salto de los ratones a los humanos.
Hay muchas razones por las que los resultados en animales a menudo no se traducen en pacientes. Aquí, vale la pena señalar que los ratones en este trabajo producen solo un pequeño fragmento de la proteína huntingtina, lo que los convierte en un modelo menos preciso de la EH humana que algunos otros ratones que podrían haberse utilizado. Y el retraso del 16% en los síntomas, aunque es mejor que nada, ciertamente no es la mayor mejora que se ha visto con una manipulación genética.
El comunicado de prensa
Los comunicados de prensa son un arma de doble filo. Son una forma útil de dar a conocer los avances en la investigación. Pero con demasiada frecuencia, están escritos de manera que llaman la atención, pero exageran los hallazgos científicos publicados.
Para decirlo amablemente, tenemos importantes reservas sobre el comunicado de prensa que la UNO eligió publicar para anunciar este trabajo. Contiene una serie de afirmaciones que podrían aumentar las esperanzas de las personas en un progreso futuro que es muy poco probable que se cumpla.
Puede haber muchas razones para esto, y para que quede claro, no estamos diciendo que nadie se haya propuesto deliberadamente engañar. Pero la ‘sobreventa’ es algo de lo que los científicos y las universidades deben protegerse.
«Retrasar los síntomas de la EH»
“Este comunicado de prensa es un ejemplo sorprendente de cómo una redacción irreflexiva puede inflar demasiado las expectativas”
Comenzando por la parte superior, el titular afirma que los investigadores han descubierto una «Forma de retrasar los síntomas de la mortal enfermedad de Huntington».
Como ahora sabemos, lo que realmente han descubierto es una manipulación genética artificial que hace que los ratones sean menos susceptibles a los efectos de la mutación de la EH, pero que también tengan cerebros encogidos. Si bien es cierto que los síntomas se retrasaron,
¿Realmente importa un poco de redacción creativa de titulares? Sí, y aquí está el por qué.
Para conseguir nuevos fármacos para la EH para los pacientes, necesitamos ensayos de fármacos, que generalmente requieren cientos de pacientes voluntarios, procedentes de una población de personas ocupadas que luchan por vivir vidas normales. La enfermedad de Huntington es bastante rara, y actualmente solo alrededor del 20% de las personas en riesgo de EH eligen hacerse la prueba. Por lo tanto, el grupo de voluntarios que nos ayudan físicamente a desarrollar fármacos es bastante pequeño, y confiamos en la buena voluntad y la fe de las personas en el establecimiento científico.
Cada vez que alguien lee un titular que promociona buenas noticias para las familias con EH, y luego se siente decepcionado cuando la ciencia no cumple lo que prometía el titular, existe el riesgo de que perdamos un voluntario, lo que aleja un poco más la llegada de tratamientos eficaces. Esa es una tragedia absoluta, y una que se evita fácilmente mediante un compromiso público responsable.
«¿El primer tratamiento?»
A continuación, el autor principal del artículo, el Dr. LaHoste, dice: «Creo que estos hallazgos son importantes porque pueden conducir al desarrollo del primer tratamiento para esta horrible enfermedad». Pero la vía Rhes es un recién llegado a la lista de objetivos para el desarrollo de fármacos para la enfermedad de Huntington, y la brecha entre la manipulación de un objetivo genéticamente como lo hizo el equipo de LaHoste aquí, y una píldora tomada por los pacientes, tarda muchos años en cerrarse.
Por lo tanto, la declaración de LaHoste bien puede sobreestimar el potencial de este trabajo. Pero al mismo tiempo, subestima el progreso en el desarrollo de fármacos que ha realizado la comunidad mundial de investigación de la EH
De hecho, los tratamientos experimentales como el silenciamiento del gen de la huntingtina están tan avanzados que esperamos que los ensayos en humanos en pacientes con la enfermedad de Huntington comiencen en el próximo año más o menos, tratamientos con las mayores esperanzas de éxito que jamás hayamos visto.
Por lo tanto, si bien es teóricamente posible que los fármacos dirigidos a Rhes sean los primeros tratamientos para retrasar la EH, hay muchos otros enfoques que están más cerca del éxito.
¿Por qué están las estatinas ahí?
Una declaración en el comunicado de prensa es particularmente desconcertante. Dice: «Según sus hallazgos, creen que una clase de fármacos para reducir el colesterol, llamados estatinas, podría ralentizar en gran medida los síntomas de la enfermedad de Huntington en humanos». Lo extraño aquí es que ni el colesterol ni las estatinas se mencionan en el artículo de investigación real. Además, no conocemos ninguna conexión entre Rhes y las estatinas.
Por lo tanto, esta declaración parece no estar justificada por el trabajo científico informado, y tiene el potencial de causar una gran confusión entre los pacientes y los familiares. Para que quede claro, no hay evidencia de que tomar fármacos con estatinas sea útil para la EH, de ningún trabajo realizado en animales, humanos o cualquier otra cosa.
¡Los ratones no son personas!
Un poco más abajo, el comunicado de prensa cae en una trampa común. Al informar sobre el retraso en la aparición de los síntomas en los ratones alterados genéticamente, dice: «En relación con la vida útil de estos ratones, el retraso se traduce en unos cinco años en humanos».
En nuestra opinión, esto es algo muy imprudente de sugerir. Incluso el propio artículo de investigación original de LaHoste advierte que «es difícil comparar la vida útil entre especies», y cualquiera que siga la investigación de la EH sabe que, hasta ahora, de los muchos fármacos que han beneficiado a los modelos de ratón de la EH, ninguno ha producido ningún beneficio en pacientes humanos.
Predecir los beneficios humanos del trabajo con ratones, especialmente en términos tan específicos, corre el riesgo de crear falsas esperanzas, seguidas de una verdadera decepción.
¿Qué podemos aprender de esto?
En general, lo que tenemos aquí es un estudio bastante simple que informa de un beneficio modesto de la manipulación genética de ratones modelo de EH, junto con un efecto secundario potencialmente preocupante. Proporciona cierto apoyo para el estudio adicional de Rhes en la enfermedad de Huntington, pero está muy lejos de ser de beneficio directo para los pacientes con EH. El trabajo en la vía Rhes continúa en varios laboratorios y si hay un gran avance, se lo haremos saber.
Pero el comunicado de prensa que acompañó a la publicación del artículo es un ejemplo sorprendente de cómo, incluso si nadie involucrado tiene la intención de hacer daño, las expectativas pueden ser infladas en exceso por la exageración, arriesgando el daño a nuestros esfuerzos para avanzar en la investigación a través de la participación de los familiares de la EH.
Sobre todo, instamos a los científicos y a los profesionales de los medios de comunicación a que actúen con cautela y responsabilidad al preparar los comunicados de prensa para el público. La Oficina de Comunicaciones de la UNO no respondió a nuestra solicitud de comentarios sobre este comunicado.
Para ayudarle a distinguir la esperanza de la exageración al leer los comunicados de prensa en el futuro, consulte nuestro artículo ‘Diez reglas de oro para leer una noticia científica’.
