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Anuncio de los resultados de la fase 1 del fármaco SKY-0515 de Skyhawk
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Experimentos emocionantes en «ciencia abierta» por investigadores de la enfermedad de Huntington
Científicos valientes abren sus cuadernos para ayudar a impulsar la investigación de la EH, con el riesgo de ser «descubiertos».
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Ovejas que guían al rebaño: metabolismo y biomarcadores en la EH
Las ovejas pueden ayudarnos a identificar biomarcadores de la EH y a reconocer los cambios metabólicos que se producen antes de que se desarrollen los síntomas.
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La estructura de la proteína que causa la enfermedad de Huntington, revelada
La estructura de la proteína huntingtina ahora está clara gracias a la crio-microscopía electrónica. Esto es algo importante
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Nuevo interés en un viejo objetivo
Resultados prometedores en ratones brindan un optimismo renovado para los antagonistas de mGluR5
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Una proteína de reparación del ADN modifica la estabilidad de los tramos largos de CAG en el gen de la enfermedad de Huntington
La reparación del ADN es un proceso fundamental para las células, pero los errores en este proceso podrían explicar la ‘inestabilidad de repetición’ en la EH
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Una actualización confirma que el ensayo de ‘silenciamiento génico’ de la enfermedad de Huntington va por buen camino
Ionis afirma que su ensayo de HTTRx, destinado a reducir la proteína huntingtina, está totalmente reclutado y planea ampliarlo
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La huntingtina agarra un martillo: reparación del ADN en la EH
Un estudio reciente sugiere que la huntingtina ayuda a reparar el ADN dañado, bajo la dirección de una proteína de reparación genética llamada ATM.
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Desactive el editor del genoma cuando haya terminado
La edición del genoma CRISPR ahora tiene un interruptor de apagado. Analizamos la tecnología en la EH sin exageraciones
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Una nueva forma de pensar en los ensayos para prevenir la enfermedad de Huntington
¿Podemos probar fármacos para retrasar o prevenir la aparición de la enfermedad de Huntington? Una nueva investigación sugiere que es posible
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¡Éxito! Un fármaco ASO reduce los niveles de proteína mutante en pacientes con la enfermedad de Huntington
¡Noticias increíbles de Ionis y Roche! El fármaco HTTRx reduce con éxito la proteína huntingtina dañina en el líquido cefalorraquídeo