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El control de las máquinas de exploración del ADN frena la expansión de las repeticiones CAG
Latest News
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Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.
Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.
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Tristes noticias de Novartis: dosificación suspendida en el ensayo VIBRANT-HD de branaplam
HDBuzz se entristece al compartir la noticia de que el ensayo VIBRANT-HD del fármaco oral para reducir la huntingtina, branaplam, se ha suspendido temporalmente por la seguridad de los participantes.
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Revisión de la terapia vitamínica para la EH
Se está planificando un ensayo clínico de biotina y tiamina en dosis altas para el tratamiento de la EH en España. Este ensayo se basa en estudios que relacionan la EH con otra enf. de los ganglios basales sensible a la biotina y la tiamina (BTBGD).
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El estudio KINECT-HD muestra que la valbenacina mejora los movimientos involuntarios en la enfermedad de Huntington
En una muy necesaria buena noticia para la comunidad de la enfermedad de Huntington, el ensayo KINECT-HD de Neurocrine Bioscience mostró que el tratamiento con valbenazina redujo significativamente los movimientos involuntarios llamados corea.
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"Viendo" la proteína huntingtina tóxica en personas con EH
Las nuevas moléculas nos permiten "ver" acúmulos de proteína huntingtina tóxica en el cerebro de las personas con EH con el tiempo. El estudio de estos acúmulos nos ayuda a comprender mejor cómo progresa la EH o cómo los tratamientos pueden retrasar
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Actualizaciones de la reunión de EHDN 2021
El mes pasado, HDBuzz asistió a la reunión "on-line" del Grupo Europeo de la Enfermedad de Huntington (EHDN). Lea nuestro resumen de las últimas actualizaciones de ensayos clínicos.
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Diálogo real: preguntas y respuestas con Roche sobre GENERATION-HD1
El equipo de HDBuzz se sentó (virtualmente) para una sesión de preguntas y respuestas en profundidad con el equipo de Roche para responder preguntas sobre tominersen y la reciente suspensión del estudio GENERATION-HD1
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Analizando las recientes noticias sobre terapia génica
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.
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¿Es la sangre la clave para probar antes tratamientos en pacientes con EH?
Un nuevo estudio realizado por investigadores de Johns Hopkins describe una forma no invasiva de rastrear la progresión de la enfermedad de Huntington. Esto podría usarse incluso antes de que los pacientes comiencen a mostrar síntomas para ayudar a p
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?