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Anuncio de los resultados de la fase 1 del fármaco SKY-0515 de Skyhawk
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El montaje del director: cómo las repeticiones CAG cambian la edición de los mensajes genéticos
Científicos en Massachusetts han avanzado recientemente en nuestra comprensión de cómo las secuencias repetitivas en el ADN pueden interrumpir la creación y edición de moléculas mensajeras genéticas en las células, y cómo esto podría conducir a la producción de proteínas dañinas.
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Conferencia sobre terapeútica de la enfermedad de Huntington 2024 – Día 1
Consulte las actualizaciones de investigación del día 1 de la Conferencia sobre Terapéutica de la EH de 2024 #HDTC2024
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Fármacos basados en CRISPR: un gran paso para la humanidad
Casgevy es el primer fármaco basado en CRISPR que supera el proceso de aprobación, prácticamente cura la anemia falciforme y está allanando el camino para fármacos similares dirigidos a otras enfermedades. ¿Será la enfermedad de Huntington la siguiente?
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La FDA aprueba un fármaco para tratar los síntomas motores de la EH
La FDA ha aprobado valbenazina, también conocido como INGREZZA, como tratamiento para los síntomas motores de la enfermedad de Huntington
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Buscando el equilibrio: ¿cómo compensa la proteína huntingtina en la EH?
Se analizan la causa y el efecto de varias formas de la proteína HTT. Encuentran que tanto la HTT expandida como la no expandida contribuyen a la comunicación de las células cerebrales y que el cerebro tiene una capacidad asombrosa para compensar
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En marcha el estudio GENERATION HD2 de fase II de Roche
Roche publicó una carta a la comunidad a principios de 2023 para comunicar que su ensayo clínico de fase II para estudiar el fármaco reductor de huntingtina, tominersen, ya está en marcha. En este artículo, resumimos las últimas noticias sobre este fármaco reductor de huntingtina.
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Noticias decepcionantes de Novartis sobre branaplam y el ensayo VIBRANT-HD
Novartis ha anunciado que está finalizando el desarrollo del fármaco branaplam para la enfermedad de Huntington. Aquí, revisamos las últimas noticias y su impacto en la comunidad EH.
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uniQure recibe luz verde para reanudar las pruebas de terapia génica para la EH
Tras una pausa de 3 meses en la inscripción debido a preocupaciones sobre los efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su ensayo de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo previsto, con nuevas medidas de seguridad implementadas.
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Novedades sobre el ensayo PIVOT-HD de PTC Therapeutics
La semana pasada, PTC Therapeutics publicó un comunicado en el que informaba de que se había interrumpido la captación de participantes en el brazo estadounidense del ensayo PIVOT-HD. En este artículo, expondremos exactamente lo que se sabe y lo que significa este anuncio.