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Anuncio de los resultados de la fase 1 del fármaco SKY-0515 de Skyhawk
Últimas noticias
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Desembalaje de la reciente promoción de la terapia génica
Voyager Therapeutics está cambiando hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y alejándose de un ensayo clínico de EH planificado. Pero esto podría conducir a fármacos menos invasivos a largo plazo, y muchas otras empresas están trabajando en terapias génicas para la EH.
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¿Podría la sangre ser la clave para probar tratamientos en fases más tempranas en pacientes con EH?
Un nuevo estudio realizado por investigadores de Johns Hopkins describe una forma no invasiva de rastrear la progresión de la enfermedad de Huntington. Esto podría utilizarse incluso antes de que los pacientes empiecen a mostrar síntomas para ayudar a probar tratamientos en las primeras fases de la enfermedad.
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
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Científicos identifican con precisión cómo funciona la pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington
Nuevos estudios señalan con precisión cómo funciona el fármaco pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington
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Desvelando el lado oscuro de la reparación de ADN para diseñar tratamientos para la EH
Un gen llamado MSH3 ayuda a reparar nuestro ADD, pero puede equivocarse y extender las repeticiones CAG en la EH. Los investigadores has desvelado nueva información sobre cómo se controla la actividad de MSH3, abriendo la puerta a nuevas terapias.
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Se recomienda precaución en el uso de la tecnología de edición genética CRISPR
Una serie reciente de estudios sobre el método de edición genética CRISPR ha suscitado preocupación sobre la idoneidad de esta tecnología para el tratamiento de enfermedades genéticas como la enfermedad de Huntington
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Cambiando trabajos: convirtiendo otros tipos celulares en neuronas
Debido a que la EH causa pérdida neuronal, algunos investigadores exploran formas de reemplazarlas. En ratones de la EH, los científicos han mostrado hace poco que las células de soporte del cerebro (glía) pueden ser reconvertidas en nuevas neuronas
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El estudio HD Young Adult define el punto óptimo: sin síntomas con cambios medibles
Sabemos que los cambios relacionados con la EH pueden ocurrir muchos años antes de la aparición de los síntomas, pero ¿cuán pronto comienzan esos cambios? Un equipo de investigadores se propuso determinarlo con un nuevo estudio exhaustivo en adultos jóvenes con EH premanifiesta.
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¿Qué significa la COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?
Actualización sobre la COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo afecta a la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
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Novedades en el diseño del ensayo clínico de reducción de huntingtina de Roche
Roche anuncia novedades en el estudio GENERATION HD1 después de revisar la fase de extensión abierta de ASO