Desarrollo de fármacos
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UniQure y la FDA ya no están de acuerdo sobre el proceso de aprobación de AMT-130
En un nuevo comunicado de prensa, uniQure compartió que la FDA ya no está de acuerdo con su enfoque para avanzar en AMT-130, específicamente el uso de un grupo de control externo. El camino a seguir es incierto, pero uniQure sigue comprometida con la comunidad de EH.
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Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
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El control de las máquinas de exploración del ADN frena la expansión de las repeticiones CAG
Un nuevo estudio identifica pequeñas moléculas dirigidas a una máquina de reparación del ADN, lo que abre una vía potencial para retrasar la aparición de la enfermedad de Huntington.
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Premio HDBuzz 2025: Cuando la Huntingtina Buena Desaparece: Un paso hacia el diseño de tratamientos seguros para la EH
¡Estamos orgullosos de anunciar a Gravity Guignard como ganadora del Premio HDBuzz 2025! Un nuevo estudio apunta a una de las razones por las que los ensayos anteriores sobre la EH podrían haber fracasado. ¿La buena noticia? Esto muestra el camino hacia fármacos más seguros, acercándonos a terapias eficaces.
Por Gravity Guignard -
Conferencia sobre terapeútica de la enfermedad de Huntington 2024 – Día 1
Consulte las actualizaciones de investigación del día 1 de la Conferencia sobre Terapéutica de la EH de 2024 #HDTC2024
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Medicamentos basados en CRISPR: un gran salto para la humanidad
Casgevy es el primer medicamento basado en CRISPR que ha sido aprobado, prácticamente cura la anemia de células falciformes y está allanando el camino para medicamentos similares dirigidos a otras enfermedades. ¿Será la EH la siguiente?
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La FDA ha aprobado un fármaco para el tratamiento de los síntomas motores en la EH
La FDA aprobó la valbenacina, también conocida como INGREZZA, como tratamiento para los síntomas de motores de la enfermedad de Huntington.
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Noticias decepcionantes de Novartis sobre branaplam y el ensayo VIBRANT-HD
Novartis ha anunciado que está finalizando el desarrollo del fármaco branaplam para la enfermedad de Huntington. Aquí, revisamos las últimas noticias y su impacto en la comunidad EH.
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Analizando las recientes noticias sobre terapia génica
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?