Desarrollo de fármacos
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Conferencia sobre terapeútica de la enfermedad de Huntington 2024 – Día 1
Consulte las actualizaciones de investigación del día 1 de la Conferencia sobre Terapéutica de la EH de 2024 #HDTC2024
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Medicamentos basados en CRISPR: un gran salto para la humanidad
Casgevy es el primer medicamento basado en CRISPR que ha sido aprobado, prácticamente cura la anemia de células falciformes y está allanando el camino para medicamentos similares dirigidos a otras enfermedades. ¿Será la EH la siguiente?
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La FDA ha aprobado un fármaco para el tratamiento de los síntomas motores en la EH
La FDA aprobó la valbenacina, también conocida como INGREZZA, como tratamiento para los síntomas de motores de la enfermedad de Huntington.
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Noticias decepcionantes de Novartis sobre branaplam y el ensayo VIBRANT-HD
Novartis ha anunciado que está finalizando el desarrollo del fármaco branaplam para la enfermedad de Huntington. Aquí, revisamos las últimas noticias y su impacto en la comunidad EH.
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Analizando las recientes noticias sobre terapia génica
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
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Desvelando el lado oscuro de la reparación de ADN para diseñar tratamientos para la EH
Un gen llamado MSH3 ayuda a reparar nuestro ADD, pero puede equivocarse y extender las repeticiones CAG en la EH. Los investigadores has desvelado nueva información sobre cómo se controla la actividad de MSH3, abriendo la puerta a nuevas terapias.
By Emma Bunting -
Un estudio en jóvenes adultos con la EH define el momento preciso: sin síntomas y con cambios medibles
Los cambios relacionados con la EH pueden ocurrir muchos años antes de la aparición de síntomas, pero ¿cuán pronto? Un equipo de investigadores se ha dispuesto a determinarlo con un estudio exhaustivo en jóvenes adultos de la EH sin síntomas.
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¿Qué significa COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?
Actualización de COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo impacta en la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
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Se describe una nueva y emocionante herramienta de reducción de huntingtina
Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.