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Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.
8 min de lectura
Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.
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Tristes noticias de Novartis: dosificación suspendida en el ensayo VIBRANT-HD de branaplam
7 min de lectura
HDBuzz se entristece al compartir la noticia de que el ensayo VIBRANT-HD del fármaco oral para reducir la huntingtina, branaplam, se ha suspendido temporalmente por la seguridad de los participantes.
Por Dr Leora Fox -
El ensayo KINECT-HD muestra que la valbenazina mejora los movimientos involuntarios en la enfermedad de Huntington
7 min de lectura
En una muy necesaria buena noticia para la comunidad de la enfermedad de Huntington, el ensayo KINECT-HD de Neurocrine Bioscience demostró que el tratamiento con valbenazina redujo significativamente los movimientos involuntarios llamados corea
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“Ver” la proteína huntingtina tóxica en personas con EH
8 min de lectura
Nuevas herramientas nos permiten “ver” acumulaciones de proteína huntingtina tóxica que se acumulan en el cerebro de las personas con la enfermedad de Huntington con el tiempo. El seguimiento de estas acumulaciones podría ayudarnos a comprender mejor cómo progresa la EH o cómo los tratamientos podrían ralentizar o detener la EH.
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Diálogo real: preguntas y respuestas con Roche sobre GENERATION-HD1
18 min de lectura
El equipo de HDBuzz se sentó (virtualmente) para una sesión de preguntas y respuestas en profundidad con el equipo de Roche para responder preguntas sobre tominersen y la reciente suspensión del estudio GENERATION-HD1
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Desembalaje de la reciente promoción de la terapia génica
10 min de lectura
Voyager Therapeutics está cambiando hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y alejándose de un ensayo clínico de EH planificado. Pero esto podría conducir a fármacos menos invasivos a largo plazo, y muchas otras empresas están trabajando en terapias génicas para la EH.
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¿Podría la sangre ser la clave para probar tratamientos en fases más tempranas en pacientes con EH?
5 min de lectura
Un nuevo estudio realizado por investigadores de Johns Hopkins describe una forma no invasiva de rastrear la progresión de la enfermedad de Huntington. Esto podría utilizarse incluso antes de que los pacientes empiecen a mostrar síntomas para ayudar a probar tratamientos en las primeras fases de la enfermedad.
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
5 min de lectura
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
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Científicos identifican con precisión cómo funciona la pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington
6 min de lectura
Nuevos estudios señalan con precisión cómo funciona el fármaco pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington
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Surgen detalles del primer ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Huntington
8 min de lectura
UniQure anuncia detalles clave de su ensayo previsto para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de ‘una sola inyección’.
Por Dr Anna Pfalzer