Destacado
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"Viendo" la proteína huntingtina tóxica en personas con EH
Las nuevas moléculas nos permiten "ver" acúmulos de proteína huntingtina tóxica en el cerebro de las personas con EH con el tiempo. El estudio de estos acúmulos nos ayuda a comprender mejor cómo progresa la EH o cómo los tratamientos pueden retrasar
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Diálogo real: preguntas y respuestas con Roche sobre GENERATION-HD1
El equipo de HDBuzz se sentó (virtualmente) para una sesión de preguntas y respuestas en profundidad con el equipo de Roche para responder preguntas sobre tominersen y la reciente suspensión del estudio GENERATION-HD1
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Analizando las recientes noticias sobre terapia génica
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.
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¿Es la sangre la clave para probar antes tratamientos en pacientes con EH?
Un nuevo estudio realizado por investigadores de Johns Hopkins describe una forma no invasiva de rastrear la progresión de la enfermedad de Huntington. Esto podría usarse incluso antes de que los pacientes comiencen a mostrar síntomas para ayudar a p
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
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Los científicos identifican con precisión cómo funciona la pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington
Nuevos estudios señalan con precisión cómo actúa el fármaco pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington
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Detalles sobre el primer ensayo clínico con terapia génica
UniQure da detalles clave de su prueba para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de "inyección única".
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Novedades sobre el primer estudio de reducción de la Huntingtina
Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina
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Avances en los ensayos con 'silenciamiento del gen' en la enfermedad de Huntington
Ensayo con HTTRx para reducir la proteína huntingtina; reclutamiento finalizado y con planes de extensión
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Apaga el editor del genoma cuando hayas terminado
La edición del genoma CRISPR acaba de recibir un apagado. Cortamos el bombo para explorar la tecnología en EH