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Noticias decepcionantes de Novartis sobre branaplam y el ensayo VIBRANT-HD
Novartis ha anunciado que está finalizando el desarrollo del fármaco branaplam para la enfermedad de Huntington. Aquí, revisamos las últimas noticias y su impacto en la comunidad EH.
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uniQure recibe luz verde para reanudar las pruebas de terapia génica para la EH
Tras una pausa de 3 meses en la inscripción debido a preocupaciones sobre los efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su ensayo de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo previsto, con nuevas medidas de seguridad implementadas.
Por Dr Leora Fox -
Novedades sobre el ensayo PIVOT-HD de PTC Therapeutics
La semana pasada, PTC Therapeutics publicó un comunicado en el que informaba de que se había interrumpido la captación de participantes en el brazo estadounidense del ensayo PIVOT-HD. En este artículo, expondremos exactamente lo que se sabe y lo que significa este anuncio.
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Impulso hacia adelante para Roche y Wave según las últimas noticias sobre ensayos para reducir la huntingtina
Dos compañías que desarrollan medicamentos para la enfermedad de Huntington anunciaron noticias sobre sus medicamentos para reducir la huntingtina. Hablemos de la historia y las advertencias que rodean estas noticias esperanzadoras.
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Centrándose en las fibrillas; los científicos nos dan una idea de los cúmulos de proteína huntingtina
Los científicos han utilizado potentes microscopios para observar fragmentos pegajosos de la proteína de la enfermedad de Huntington, arrojando luz sobre estas estructuras que se cree que impulsan la enfermedad
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Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.
Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.
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Tristes noticias de Novartis: dosificación suspendida en el ensayo VIBRANT-HD de branaplam
HDBuzz se entristece al compartir la noticia de que el ensayo VIBRANT-HD del fármaco oral para reducir la huntingtina, branaplam, se ha suspendido temporalmente por la seguridad de los participantes.
Por Dr Leora Fox -
El ensayo KINECT-HD muestra que la valbenazina mejora los movimientos involuntarios en la enfermedad de Huntington
En una muy necesaria buena noticia para la comunidad de la enfermedad de Huntington, el ensayo KINECT-HD de Neurocrine Bioscience demostró que el tratamiento con valbenazina redujo significativamente los movimientos involuntarios llamados corea
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“Ver” la proteína huntingtina tóxica en personas con EH
Nuevas herramientas nos permiten “ver” acumulaciones de proteína huntingtina tóxica que se acumulan en el cerebro de las personas con la enfermedad de Huntington con el tiempo. El seguimiento de estas acumulaciones podría ayudarnos a comprender mejor cómo progresa la EH o cómo los tratamientos podrían ralentizar o detener la EH.
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Diálogo real: preguntas y respuestas con Roche sobre GENERATION-HD1
El equipo de HDBuzz se sentó (virtualmente) para una sesión de preguntas y respuestas en profundidad con el equipo de Roche para responder preguntas sobre tominersen y la reciente suspensión del estudio GENERATION-HD1