Destacado
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Desembalaje de la reciente promoción de la terapia génica
Voyager Therapeutics está cambiando hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y alejándose de un ensayo clínico de EH planificado. Pero esto podría conducir a fármacos menos invasivos a largo plazo, y muchas otras empresas están trabajando en terapias génicas para la EH.
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¿Podría la sangre ser la clave para probar tratamientos en fases más tempranas en pacientes con EH?
Un nuevo estudio realizado por investigadores de Johns Hopkins describe una forma no invasiva de rastrear la progresión de la enfermedad de Huntington. Esto podría utilizarse incluso antes de que los pacientes empiecen a mostrar síntomas para ayudar a probar tratamientos en las primeras fases de la enfermedad.
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
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Científicos identifican con precisión cómo funciona la pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington
Nuevos estudios señalan con precisión cómo funciona el fármaco pridopidina en modelos de la enfermedad de Huntington
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Surgen detalles del primer ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Huntington
UniQure anuncia detalles clave de su ensayo previsto para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de ‘una sola inyección’.
Por Dr Anna Pfalzer -
Novedades sobre el primer estudio de reducción de la Huntingtina
Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina
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Una actualización confirma que el ensayo de ‘silenciamiento génico’ de la enfermedad de Huntington va por buen camino
Ionis afirma que su ensayo de HTTRx, destinado a reducir la proteína huntingtina, está totalmente reclutado y planea ampliarlo
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Desactive el editor del genoma cuando haya terminado
La edición del genoma CRISPR ahora tiene un interruptor de apagado. Analizamos la tecnología en la EH sin exageraciones
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¡Éxito! Un fármaco ASO reduce los niveles de proteína mutante en pacientes con la enfermedad de Huntington
¡Noticias increíbles de Ionis y Roche! El fármaco HTTRx reduce con éxito la proteína huntingtina dañina en el líquido cefalorraquídeo
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La FDA aprueba un nuevo fármaco para los síntomas de la enfermedad de Huntington
La deutetrabenazina se convierte en el primer fármaco nuevo en una década autorizado por la FDA para los síntomas de la enfermedad de Huntington