modelo animal
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Buscando el equilibrio: ¿cómo compensa la proteína huntingtina en la EH?
Se analizan la causa y el efecto de varias formas de la proteína HTT. Encuentran que tanto la HTT expandida como la no expandida contribuyen a la comunicación de las células cerebrales y que el cerebro tiene una capacidad asombrosa para compensar
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Revisión de la terapia vitamínica para la EH
Se está planificando un ensayo clínico de biotina y tiamina en dosis altas para el tratamiento de la EH en España. Este ensayo se basa en estudios que relacionan la EH con otra enf. de los ganglios basales sensible a la biotina y la tiamina (BTBGD).
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Se describe una nueva y emocionante herramienta de reducción de huntingtina
Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
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¿Podrían las "esposas" moleculares reducir la proteína que causa la enfermedad de Huntington?
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas para llavar a la proteína huntingtina mutada a una máquina de eliminación de basura celular
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Primero Dolly y ahora Piglet; confirmado un nuevo modelo knock-in de cerdo para la enfermedad de Huntington
Por primera vez en la investigación de la EH, se ha creado un modelo animal en cerdos con 2 técnicas de edición de ADN de última generación.
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Una proteína de reparación del ADN modifica la estabilidad de largos fragmentos de CAG en el gen de la enfermedad de Huntington
La reparación del ADN es crucial, pero errores en este proceso pueden originar inestabilidad genética en la EH
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Nuevas funciones de la huntingtina: eliminando la proteína sana para entender su función
Según un nuevo estudio, la eliminación de la huntingtina normal en adultos puede afectar a la función cerebral
By Dr Leora Fox -
La exposición temprana a la proteína de la EH podría causar síntomas a largo plazo
Un nuevo estudio indica que el gen mutado de la EH podría causar daños durante el desarrollo embrional