modelo de ratón
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Eliminación para ganar: cómo la expansión de CAG impulsa la enfermedad
Un artículo reciente vincula la expansión de repeticiones CAG con cambios generalizados en el ARN, especialmente en las células cerebrales vulnerables a la EH. La “eliminación” de ciertos genes de reparación del ADN que se descontrolan en la EH puede tener efectos positivos en las características de la EH en ratones.
Por Dr Leora Fox -
Buscando el equilibrio: ¿cómo compensa la proteína huntingtina en la EH?
Se analizan la causa y el efecto de varias formas de la proteína HTT. Encuentran que tanto la HTT expandida como la no expandida contribuyen a la comunicación de las células cerebrales y que el cerebro tiene una capacidad asombrosa para compensar
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Se describe una nueva e interesante herramienta para reducir la huntingtina
Nuevo e interesante trabajo de reducción de la huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation utilizando «dedos de zinc» para detener la expresión del gen de la huntingtina mutante. Más detalles sobre esta nueva e interesante técnica aquí.
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¿Podrían unas esposas moleculares reducir la proteína que causa la enfermedad de Huntington?
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas de fármacos para llevar la proteína huntingtina mutante a una máquina de eliminación de residuos celulares
Por Dr Tamara Maiuri -
Análisis de todo el genoma en busca de nuevas dianas farmacológicas para la EH
Los científicos analizan TODO el genoma para encontrar nuevas dianas terapéuticas potenciales para la EH. Este ambicioso estudio proporciona una gran cantidad de datos para los investigadores de la EH
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La exposición temprana a la proteína de la EH puede causar síntomas de por vida
Un sorprendente estudio nuevo en ratones sugiere que el gen mutante de la EH puede causar parte de su daño durante el desarrollo embrionario
Por Mr. Shawn Minnig -
Un paso adelante para la edición genética: CRISPR-Cas9 y la EH
Las técnicas de CRISPR-Cas9 en evolución ahora se pueden utilizar para editar el gen de la EH en el cerebro de un ratón vivo.
Por Dr Leora Fox -
Las ventajas de la migración, destacadas en la enfermedad de Huntington
¿Es la EH una enfermedad del desarrollo? La EH detiene la migración de las neuronas en el cerebro en desarrollo, pero tal vez podamos volver a ponerlas en marcha
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Nuevos resultados centran la atención en las terapias con BDNF
Algunos hallazgos inesperados sugieren nuevas formas de apuntar a un viejo objetivo en la EH
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Los ratones HD proporcionan un fallo útil
¿Pueden ser útiles los ensayos de fármacos que fracasan? Un estudio en ratones HD proporciona evidencia sólida de un enfoque que no ayuda con la EH