modelo de ratón
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¿Podría reconfigurar los “frenos” del cerebro mejorar el movimiento en la enfermedad de Huntington?
6 min de lectura
Los científicos descubrieron que un tipo específico de célula cerebral se vuelve inusualmente inactivo en la enfermedad de Huntington. Al restaurar la actividad de estas células en ratones, lograron reequilibrar los circuitos cerebrales y mejorar el movimiento.
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Tomando un atajo: nuevas rutas para las terapias de reducción de la huntingtina
6 min de lectura
Una nueva investigación señala a la HTT1a, una forma tóxica y acortada de la huntingtina, como un factor clave de la enfermedad y un objetivo terapéutico prometedor en la EH.
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Poda de precisión con PROTAC: eliminación selectiva de la huntingtina tóxica
6 min de lectura
Los PROTAC actúan como una herramienta de poda de precisión, eliminando la proteína huntingtina tóxica mientras dejan intacta la forma sana. En células y ratones con EH, esta limpieza selectiva mejoró la salud y frenó las características de la enfermedad.
Por Chloe Langridge -
Sellando el hueco: un argumento a favor de una reparación del ADN más lenta e inteligente
6 min de lectura
Tu cuerpo ensambla el ADN como un equipo de trabajadores que colocan y unen un patrón de baldosas. Un estudio reciente muestra que un asistente especial podría ralentizar la expansión somática de CAG y retrasar el inicio de la EH.
Por Dr Chris Kay -
Arreglando la receta: reducir una porción de huntingtina
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En un artículo reciente, los científicos se centraron en un pequeño fragmento dañino del mensaje de huntingtina (HTT1a) en ratones con EH. Esto redujo los cúmulos de proteína tóxica y retrasó los cambios genéticos, más que al centrarse en HTT de longitud completa.
Por Jenniluyn Nguyen -
Etiquetar la basura: recambio de huntingtina tóxica
5 min de lectura
Un estudio reciente sugiere que reforzar el propio sistema de limpieza del cerebro podría ralentizar la enfermedad de Huntington.
Por Devon Pendlebury -
Yendo al grano con CRISPR
6 min de lectura
Un nuevo estudio utiliza tijeras genéticas de «autodesconexión» para atacar la causa raíz de la enfermedad de Huntington en ratones, incluso después de que comiencen los síntomas.
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Eliminación para ganar: cómo la expansión de CAG impulsa la enfermedad
9 min de lectura
Un artículo reciente vincula la expansión de repeticiones CAG con cambios generalizados en el ARN, especialmente en las células cerebrales vulnerables a la EH. La “eliminación” de ciertos genes de reparación del ADN que se descontrolan en la EH puede tener efectos positivos en las características de la EH en ratones.
Por Dr Leora Fox -
Buscando el equilibrio: ¿cómo compensa la proteína huntingtina en la EH?
7 min de lectura
Se analizan la causa y el efecto de varias formas de la proteína HTT. Encuentran que tanto la HTT expandida como la no expandida contribuyen a la comunicación de las células cerebrales y que el cerebro tiene una capacidad asombrosa para compensar
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Se describe una nueva e interesante herramienta para reducir la huntingtina
8 min de lectura
Nuevo e interesante trabajo de reducción de la huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation utilizando «dedos de zinc» para detener la expresión del gen de la huntingtina mutante. Más detalles sobre esta nueva e interesante técnica aquí.