modificadores de la enfermedad
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Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
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Conferencia de la Fundación de Enfermedades Hereditarias (HDF) 2022 – Día 1
Lea las actualizaciones de los ensayos clínicos y la investigación científica sobre la enfermedad de Huntington del día 1 del Simposio Bienal HDF Milton Wexler 2022 #HDF2022
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Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.
Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.
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¡Despegue: Los primeros humanos tratados con fármacos de silenciamiento génico para la EH!
Anuncio importante: Primeros pacientes con EH tratados con fármacos de silenciamiento génico
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¿Las altas dosis de creatina "retrasan el comienzo" de la enfermedad de Huntington?
Un nuevo estudio afirma que la creatina en altas dosis "retrasa el comienzo de la EH". ¿Esperanza o desilusión?
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Prana Biotech publica datos sobre el modelo animal de la enfermedad de Huntington para PBT2
Prana Biotechnology ha publicado datos que demuestran que su fármaco, PBT2, es eficaz en modelos animales de EH
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El silenciamiento del gen ASO llega más lejos y dura más
El silenciamiento del gen Huntingtin mediante fármacos ASO llega más lejos, dura más y es seguro. ¿Pronto ensayos en humanos?
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Trasplante de médula ósea en la enfermedad de Huntington
El trasplante de médula ósea protege a los ratones HD de algunos síntomas, lo que sugiere que el sistema inmunitario puede ser un objetivo importante
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¿Nuevos experimentos aclaran el papel de la SIRT1 en la EH, o no?
El trabajo de varios laboratorios sugiere que la activación de una proteína llamada SIRT1 podría ayudar con la EH, pero el panorama aún es confuso
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Doble éxito para el silenciamiento génico del ARN de interferencia de la huntingtina
2 buenas noticias para el silenciamiento génico del ARN de interferencia en la EH: es seguro durante seis meses y hay una forma de tratar áreas cerebrales más grandes