modificadores de la enfermedad
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Conferencia de la Fundación de Enfermedades Hereditarias (HDF) 2022 – Día 1
Lea las actualizaciones de los ensayos clínicos y la investigación científica sobre la enfermedad de Huntington del día 1 del Simposio Bienal HDF Milton Wexler 2022 #HDF2022
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Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.
Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.
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Despegamos: ¡los primeros humanos tratados con silenciadores del gen de la EH!
Gran noticia: los primeros pacientes con EH tratados con silenciadores del gen
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¿Las altas dosis de creatina "retrasan el comienzo" de la enfermedad de Huntington?
Un nuevo estudio afirma que la creatina en altas dosis "retrasa el comienzo de la EH". ¿Esperanza o desilusión?
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Prana Biotech publica los resultados del estudio con PBT2 en modelos animales de enfermedad de Huntington
Prana Biotechnology ha publicado los datos que indican que su fármaco PBT2 es eficaz en modelos animales de EH
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El silenciamiento del gen con ASO llega más lejos y dura más tiempo
Silenciar el gen de la EH utilizando ASOs alcanza más extensión, dura más y es seguro ¿Para cuándo estudios con human
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Trasplante de médula ósea en la enfermedad de Huntington
El trasplante de médula ósea protege al ratón con EH, lo que sugiere que el sistema inmune puede ser un buen objetivo
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Nuevos experimentos clarifican el papel de SIRT1 en la EH – ¿o no?
Varios laboratorios sugieren que la activación de la proteína SIRT1 puede ser beneficioso en la EH, pero no está clar
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Doble éxito del silenciamiento del gen de la huntingtina con ARNi
2 buenas noticias para el silenciamiento del gen de la EH con ARNi: es seguro tras 6 meses y cómo tratar más extensió
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El tratamiento con melatonina ha sido un éxito en ratones con EH
La melatonina retrasa el comienzo de la EH y aumenta la supervivencia en ratones EH – ¿podría hacer lo mismo en human