Silenciamiento del gen
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Se describe una nueva y emocionante herramienta de reducción de huntingtina
Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
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Roche proporciona más detalles sobre su estudio de reducción de huntingtina
El ensayo GENERATION-HD1 probará si RG6042, anteriormente Ionis-HTTRx, ralentiza la progresión de la enfermedad de Huntington
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Detalles sobre el primer ensayo clínico con terapia génica
UniQure da detalles clave de su prueba para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de "inyección única".
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Estudiando todo el genoma para encontrar nuevos objetivos farmacológicos para la EH
Los científicos analizan TODO el genoma para encontrar nuevos objetivos terapéuticos potenciales para la EH. Este ambicioso estudio proporciona una gran cantidad de datos para investigadores de la EH
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Novedades sobre el primer estudio de reducción de la Huntingtina
Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina
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Una de las primeras funciones para el gen de la enfermedad de Huntington – pero no creas todos los titulares
Un sorprendente nuevo estudio arroja luz sobre el papel del gen EH en el desarrollo temprano. ¿Deberíamos preocuparnos?
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Avances en los ensayos con 'silenciamiento del gen' en la enfermedad de Huntington
Ensayo con HTTRx para reducir la proteína huntingtina; reclutamiento finalizado y con planes de extensión
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¡Éxito! Los fármacos ASO reducen los niveles de proteína mutada en pacientes con enfermedad de Huntington
¡Noticias increíbles de Ionis y Roche! El HTTRx reduce con éxito la proteína huntingtina en líquido espinal
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Nuevas funciones de la huntingtina: eliminando la proteína sana para entender su función
Según un nuevo estudio, la eliminación de la huntingtina normal en adultos puede afectar a la función cerebral
By Dr Leora Fox -
Despegamos: ¡los primeros humanos tratados con silenciadores del gen de la EH!
Gran noticia: los primeros pacientes con EH tratados con silenciadores del gen