Silenciamiento del gen
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Se describe una nueva e interesante herramienta para reducir la huntingtina
Nuevo e interesante trabajo de reducción de la huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation utilizando «dedos de zinc» para detener la expresión del gen de la huntingtina mutante. Más detalles sobre esta nueva e interesante técnica aquí.
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Roche anuncia detalles de su estudio ‘fundamental’ para reducir la huntingtina
El ensayo GENERATION-HD1 probará si el RG6042, antes Ionis-HTTRx, ralentiza la progresión de la enfermedad de Huntington
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Análisis de todo el genoma en busca de nuevas dianas farmacológicas para la EH
Los científicos analizan TODO el genoma para encontrar nuevas dianas terapéuticas potenciales para la EH. Este ambicioso estudio proporciona una gran cantidad de datos para los investigadores de la EH
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Surgen detalles del primer ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Huntington
UniQure anuncia detalles clave de su ensayo previsto para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de ‘una sola inyección’.
Por Dr Anna Pfalzer -
Novedades sobre el primer estudio de reducción de la Huntingtina
Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina
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Una función temprana del gen de la enfermedad de Huntington, pero no se crea todo lo que dicen los titulares
Un sorprendente artículo nuevo arroja luz sobre el papel del gen de la EH en las primeras etapas del desarrollo. ¿Deberíamos preocuparnos?
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Una actualización confirma que el ensayo de ‘silenciamiento génico’ de la enfermedad de Huntington va por buen camino
Ionis afirma que su ensayo de HTTRx, destinado a reducir la proteína huntingtina, está totalmente reclutado y planea ampliarlo
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¡Éxito! Un fármaco ASO reduce los niveles de proteína mutante en pacientes con la enfermedad de Huntington
¡Noticias increíbles de Ionis y Roche! El fármaco HTTRx reduce con éxito la proteína huntingtina dañina en el líquido cefalorraquídeo
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Nuevas funciones de la huntingtina: eliminando la proteína sana para entender su función
Según un nuevo estudio, la eliminación de la huntingtina normal en adultos puede afectar a la función cerebral
Por Dr Leora Fox -
¡Despegue: Los primeros humanos tratados con fármacos de silenciamiento génico para la EH!
Anuncio importante: Primeros pacientes con EH tratados con fármacos de silenciamiento génico