Mejorar el reclutamiento para ensayos clínicos de la enfermedad de Huntington a través de la educación de pacientes y familiares
¿Cómo podemos mejorar el reclutamiento en los ensayos clínicos de la enfermedad de Huntington? ¡Hablar directamente con las familias funciona!
Precaución: Traducción automática – Posibilidad de errores
Para difundir lo antes posible las noticias sobre la investigación de la EH y las actualizaciones de los ensayos al mayor número de personas posible, este artículo ha sido traducido automáticamente por IA y aún no ha sido revisado por un editor humano. Aunque nos esforzamos por ofrecer información precisa y accesible, las traducciones de la IA pueden contener errores gramaticales, interpretaciones erróneas o frases poco claras.Para obtener la información más fiable, consulta la versión original en inglés o vuelve más tarde para ver la traducción totalmente editada por humanos. Si detectas problemas importantes o si eres hablante nativo de este idioma y te gustaría ayudar a mejorar la precisión de las traducciones, no dudes en ponerte en contacto con nosotros en editors@hdbuzz.net.
Se están llevando a cabo ensayos de nuevos tratamientos para la enfermedad de Huntington, pero demostrar si un fármaco funciona requiere muchos voluntarios adecuados. Sorprendentemente, encontrar suficientes voluntarios suele ser difícil. Ahora, un grupo de profesionales de la EH ha demostrado que la educación y la divulgación a los pacientes de la comunidad funcionan bien para impulsar el reclutamiento.
El progreso hacia tratamientos eficaces para la enfermedad de Huntington se siente terriblemente lento para las personas que más los necesitan. Pero se están llevando a cabo ensayos clínicos para probar nuevos tratamientos para la enfermedad de Huntington. Antes de que un fármaco pueda ser aprobado para su uso en la EH, debe ser probado en pacientes sintomáticos y demostrar que tiene un beneficio. La mejora debe ser lo suficientemente sólida como para que quede claro que el fármaco funcionó. Esto puede requerir un gran número de sujetos, porque cuantas más personas prueben un fármaco, más probable es que se obtengan resultados concluyentes.
Puede que a algunas personas de la comunidad de la EH les sorprenda oírlo, pero encontrar suficientes voluntarios para los ensayos de fármacos para la EH no es fácil. Motivados por esta preocupación, un grupo de profesionales de la EH, liderado por la Dra. LaVonne Goodman, se propuso encontrar formas de mejorar el reclutamiento de voluntarios para participar en los ensayos clínicos de la EH.
El ensayo
El ensayo que Goodman y su equipo se propusieron ayudar a completar fue el estudio «HART», recientemente finalizado, sobre Huntexil para los síntomas de movimiento en la enfermedad de Huntington.
Los científicos que planificaron el ensayo HART calcularon de antemano que se necesitaban 220 voluntarios para probar el fármaco de forma concluyente. Serían reclutados de 28 clínicas en los EE.UU. y Canadá. Cada voluntario permanecería en el ensayo durante tres meses.
Reclutamiento
El reclutamiento para HART en los EE.UU. fue lento. Se tardó casi 2 años (desde octubre de 2008 hasta agosto de 2010) en encontrar 220 pacientes voluntarios. En comparación, un ensayo en Europa con el mismo fármaco, llamado ensayo ‘MermaiHD’, reclutó a 420 pacientes con EH en menos de un año.
Mejorar esa lenta tasa de reclutamiento para los ensayos clínicos acortaría el retraso en la obtención de los resultados de los ensayos. Para ayudar con esto, Goodman y sus colegas se propusieron comprender qué factores ayudan a las familias con EH a involucrarse en los ensayos.
En un estudio anterior, con colaboradores de la Sociedad de la Enfermedad de Huntington de América y CHDI Inc., Goodman se había propuesto descubrir cuánto entienden los pacientes y sus familias sobre la EH. Mediante encuestas a pacientes y familiares en las reuniones de los capítulos locales, demostró que el deseo de información sobre los ensayos y la motivación para participar en ellos era muy alto. Lo que faltaba era información para las familias sobre los ensayos disponibles. Goodman concluyó que «la educación en los grupos de apoyo es un mecanismo que puede aumentar la participación en los ensayos clínicos».
Se presentó una oportunidad para probar estas ideas cuando el Evergreen Neuroscience Institute se convirtió en un nuevo centro del Huntington Study Group involucrado en el ensayo HART. Sin una base de pacientes con EH propia, el centro necesitaba reclutar de nuevas maneras. Los defensores de la comunidad, educados sobre los ensayos en general y sobre Huntexil en particular, se reunieron con pequeños grupos de pacientes y familias con EH. En tres sesiones mantuvieron debates en grupo sobre los riesgos y beneficios de esta investigación. Al final de estas sesiones educativas, se puso a disposición de los interesados información impresa.
“Toda la comunidad de la EH se beneficia de los ensayos clínicos, porque tanto si tienen éxito como si fracasan, nos acercan al día en que los tratamientos estén disponibles para todos”
Además de este trabajo en persona, la HDSA envió folletos a los miembros de su lista de correo. Las personas que se habían ofrecido a participar en los ensayos también fueron alertadas a través de un sitio web, HDTrials.org, que existe para facilitar este tipo de comunicación. Por último, los sitios web de la HDSA se actualizaron con información sobre el ensayo.
Resultados
Entonces, ¿cuál de estas técnicas tuvo más éxito a la hora de animar a los participantes dispuestos y capaces a inscribirse en el ensayo? El Evergreen Neuroscience Institute vio a diecisiete pacientes voluntarios con EH, 13 de los cuales completaron el ensayo HART. Esto convirtió a Evergreen en el tercer centro más grande de los veintiocho centros del ensayo HART, lo que es bastante impresionante, teniendo en cuenta que no tenían ningún paciente con EH habitual para empezar. También fueron el centro más rápido del estudio en términos de tasa de reclutamiento. Claramente, el Evergreen Neuroscience Institute estaba haciendo algo bien.
¿Dónde se enteraron sus diecisiete voluntarios del estudio? Más de la mitad fueron reclutados por el trabajo de defensa local en persona. Reunirse con las familias y hablar con ellas sobre la investigación clínica fue la forma más eficaz de Evergreen de reclutar pacientes voluntarios. Los otros centros involucrados en el estudio HART tuvieron una experiencia diferente: la mayoría de los otros voluntarios en el estudio HART llegaron a través de la derivación directa por parte de profesionales que trabajaban en el centro.
Mensaje para llevar a casa
Parece que, en este caso, trabajar en persona con las familias fue la mejor manera de reclutar voluntarios para los ensayos clínicos. Toda la comunidad de la EH se beneficia de los ensayos clínicos, porque tanto si tienen éxito como si fracasan, nos acercan al día en que los tratamientos estén disponibles para todos. En el futuro, habrá aún más ensayos, muchos de ellos en curso al mismo tiempo, y conseguir que participen suficientes pacientes es un reto para toda la comunidad mundial de la EH. Goodman y su equipo han demostrado una forma de acelerar el reclutamiento de voluntarios para llevar a cabo ensayos exitosos.
Saber más
- Artículo en PLoS currents HD por Goodman y sus colegas, pieza original (acceso abierto)
- Descripción del ensayo HART en ClinicalTrials.gov del Instituto Nacional de Salud
- El sitio de Goodman, HD Drug Works, que ofrece detalles de ensayos clínicos pasados, presentes y futuros de la enfermedad de Huntington
- El Huntington Study Group, una red de médicos e investigadores estadounidenses que coordina los ensayos clínicos de la EH
- La Sociedad de la Enfermedad de Huntington de América (HDSA)
- HDtrials.org, que proporciona una notificación rápida a las familias con EH sobre las oportunidades de participación en ensayos y estudios clínicos
