ensayo clínico
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Prilenia comparte datos de ensayos de la EH con CHDI para ayudar en futuras investigaciones
Los datos de los ensayos clínicos pueden impulsar descubrimientos mucho después de que termine un estudio. Prilenia ha donado datos del brazo de placebo de dos ensayos clínicos de la EH a CHDI, un recurso valioso para que los investigadores comprendan mejor los efectos del placebo, la progresión de la EH y el diseño de…
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Mirando hacia atrás y avanzando: preguntas y lecciones cuatro semanas después de las decepcionantes noticias de Roche
⏱️ 10 min de lectura | La decisión de Roche de detener el desarrollo de dos programas de reducción de la huntingtina (HTT) es decepcionante, pero la historia no termina aquí. Años de investigación han respondido a algunas preguntas clave, han planteado muchas otras nuevas y servirán de base para la próxima generación de ensayos…
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Pasándolo a papel: un ensayo clínico que intenta controlar la poda descontrolada
⏱️10 min de lectura | Cuatro años después de anunciar resultados positivos en su ensayo de ANX005 (tanruprubart) para la EH, Annexon ha publicado formalmente los resultados. Es seguro, alcanza su objetivo y puede haber ayudado a algunos participantes, así que ¿cuál es el retraso?
Por Dr Leora Fox -
Roche pone fin a dos programas de fármacos para la enfermedad de Huntington tras unos resultados decepcionantes
⏱️ Lectura de 10 min | Roche anunció que deja de desarrollar dos de sus fármacos ASO para reducir la huntingtina, tominersen y RG6496. Esto supone un final decepcionante para un capítulo importante de la investigación clínica en EH.
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Skyhawk presenta un análisis detallado de los datos de SKY-0515 y un adelanto sobre la ampliación del acceso a los ensayos en EE. UU.
⏱️ 6 min de lectura | Ya están aquí los nuevos datos de 12 meses del SKY-0515 de Skyhawk: las cuatro medidas que componen la cUHDRS se mantienen en el nivel basal o por encima, superando el declive natural esperado. Además, un primer vistazo a la ampliación de los centros de ensayo en EE. UU.
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Cae el otro zapato: uniQure comparte planes para presentar una solicitud de licencia ante la FDA para AMT-130
⏱️ 9 min de lectura | Tras un año turbulento, uniQure ha compartido noticias alentadoras de que la FDA ha acordado que los datos de su estudio de Fase I/II pueden servir como base para una solicitud que podría conducir a la aprobación de AMT-130 en EE. UU.
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Primer participante dosificado en un ensayo pionero con células madre neuronales para la enfermedad de Huntington
Un nuevo ensayo clínico para la EH está en marcha. Se ha dosificado al primer participante en REGEN4HD, un estudio que comprueba si el trasplante de células madre neuronales es seguro como posible tratamiento para la EH.
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Skyhawk informa de resultados alentadores a 12 meses para el fármaco oral SKY-0515 contra la enfermedad de Huntington
Tras un año de tratamiento, SKY-0515 sigue reduciendo la huntingtina y muestra tendencias alentadoras en los signos y síntomas de la EH. Un ensayo más amplio está reclutando participantes para determinar si el fármaco realmente ralentiza la progresión de la EH
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Un Segundo Camino: uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido
⏱️ 6 min de lectura | Aunque el camino regulatorio en EE. UU. para AMT-130 sigue siendo complicado, uniQure ha anunciado planes para buscar la aprobación de su terapia génica para la EH en el Reino Unido. Esto es lo que significa y lo que podría venir.
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Dos años después: nuevos datos de la extensión a largo plazo de PIVOT-HD para el votoplam
⏱️ 10 min de lectura | PTC Therapeutics ha compartido los datos de 2 años del votoplam, una pastilla diaria para reducir la HTT. Los participantes en la etapa 2 mostraron una ralentización de hasta el 52 % en la progresión de la enfermedad. Aquí te contamos qué muestran los datos, qué falta aún por…