ensayo clínico
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Primer participante dosificado en un ensayo pionero con células madre neuronales para la enfermedad de Huntington
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Un nuevo ensayo clínico para la EH está en marcha. Se ha dosificado al primer participante en REGEN4HD, un estudio que comprueba si el trasplante de células madre neuronales es seguro como posible tratamiento para la EH.
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Skyhawk informa de resultados alentadores a 12 meses para el fármaco oral SKY-0515 contra la enfermedad de Huntington
9 min de lectura
Tras un año de tratamiento, SKY-0515 sigue reduciendo la huntingtina y muestra tendencias alentadoras en los signos y síntomas de la EH. Un ensayo más amplio está reclutando participantes para determinar si el fármaco realmente ralentiza la progresión de la EH
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Un Segundo Camino: uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido
5 min de lectura
Aunque el camino regulatorio en EE. UU. para AMT-130 sigue siendo complicado, uniQure ha anunciado planes para buscar la aprobación de su terapia génica para la EH en el Reino Unido. Esto es lo que significa y lo que podría venir.
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Dos años después: nuevos datos de la extensión a largo plazo de PIVOT-HD para el votoplam
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PTC Therapeutics ha compartido los datos de 2 años del votoplam, una pastilla diaria para reducir la HTT. Los participantes en la etapa 2 mostraron una ralentización de hasta el 52 % en la progresión de la enfermedad. Aquí te contamos qué muestran los datos, qué falta aún por saber y cómo va el despliegue…
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El número en la balanza: qué mide la puntuación TFC y por qué importa ahora mismo
9 min de lectura
La puntuación de Capacidad Funcional Total se ha utilizado en la investigación de la enfermedad de Huntington durante décadas. Aquí te explicamos qué mide, qué se le escapa y por qué está en el centro de un ensayo clínico muy esperado.
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Tu muñeca bajo vigilancia: ¿podría un reloj inteligente revelar los síntomas de la enfermedad de Huntington?
7 min de lectura
Un sensor de muñeca rastreó los movimientos del brazo en personas con EH durante una semana y pudo distinguir quién tenía la enfermedad y quién no. Este tipo de tecnología podría cambiar la forma en que medimos los efectos de los fármacos en los ensayos clínicos.
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Australia abre la puerta a SKY-0515: Skyhawk busca la aprobación provisional de su fármaco oral para la EH
7 min de lectura
Un fármaco oral para la enfermedad de Huntington puede optar a una aprobación acelerada en Australia. Aún no es una aprobación completa, pero abre una vía más rápida para que esta pastilla de toma diaria pueda llegar antes a las personas con EH.
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El futuro de uniQure: la FDA exige más datos para la terapia génica AMT-130
10 min de lectura
La FDA quiere más datos antes de aprobar el AMT-130 para la enfermedad de Huntington en EE. UU. En marzo de 2026, uniQure compartió en una actualización que los datos actuales de la Fase 1/2 no eran suficientes para la agencia. Podría ser necesario un nuevo ensayo aleatorizado y controlado con placebo.
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El ensayo de Vico se ajusta a una dosificación dos veces al año, y EE. UU. es el siguiente
6 min de lectura
El fármaco VO659 de Vico Therapeutics para la enfermedad de Huntington se está probando ahora solo dos veces al año, y la FDA ha dado luz verde para que los ensayos en EE. UU. comiencen a finales de este año.
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Por escrito: el fármaco oral branaplam redujo la huntingtina, pero las preocupaciones de seguridad detuvieron su desarrollo
9 min de lectura
Ya se han publicado en una revista revisada por pares los resultados del ensayo VIBRANT-HD. Este ensayo evaluó el fármaco oral branaplam, que redujo la HTT, pero presentó graves problemas de seguridad, lo que finalmente detuvo el ensayo.