ensayo clínico
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Anuncio de los resultados de la fase 1 del fármaco SKY-0515 de Skyhawk
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Skyhawk Therapeutics ha compartido los resultados de SKY-0515, un fármaco diseñado para reducir la huntingtina. El fármaco pareció ser generalmente seguro, con una reducción del 60% de la huntingtina en sangre con la dosis más alta probada. Estos datos son un paso alentador a medida que continúan los ensayos más amplios.
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Estar al día de la investigación sobre la EH ahora es más fácil: presentamos el HDBuzz Trial Tracker
5 min de lectura
¿Alguna vez te has preguntado cuándo esperar la próxima actualización de un ensayo clínico para la enfermedad de Huntington? El HDBuzz Trial Tracker sitúa las futuras actualizaciones de los ensayos sobre la EH en un calendario claro, con explicaciones más detalladas en nuestros artículos cuando lo desees.
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UniQure consigue una reunión de tipo A con la FDA: qué significa esto para AMT-130
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UniQure consiguió una reunión de tipo A con la FDA, un debate de alta prioridad para asuntos urgentes. En un plazo de 30 días, ambas partes debatirán qué tipo de paquete de datos podría respaldar el avance de AMT-130 en EE. UU.
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Poniendo a prueba los medicamentos para la enfermedad de Huntington: resultados del ensayo Neuro-HD
6 min de lectura
Un ensayo clínico, Neuro-HD, comparó 3 fármacos comunes para los síntomas de la EH. El estudio de 1 año no encontró un medicamento “ideal”, pero sí diferencias claras entre los tratamientos. Los resultados respaldan un enfoque personalizado, síntoma por síntoma, para el tratamiento de la EH.
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Primeros participantes dosificados en el nuevo ensayo POINT-HD para la reducción de la huntingtina
6 min de lectura
POINT-HD ha comenzado a administrar las primeras dosis del fármaco RG6496 a sus participantes, lo que supone un paso temprano pero importante para un nuevo enfoque selectivo de reducción de la huntingtina.
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SOM3355 avanza hacia la fase 3 tras recibir el apoyo de la EMA y la FDA
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SOM3355, un fármaco para ayudar a controlar los síntomas de la EH, ha recibido una opinión positiva de la EMA para la designación de medicamento huérfano, y la empresa está en sintonía con la FDA tras su reunión de fin de fase 2. Se espera que un ensayo mundial de fase 3 comience en 2026.
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¿Terapia con el hada de los dientes? Se prueban células madre de dientes en un pequeño ensayo sobre la enfermedad de Huntington
8 min de lectura
Un ensayo probó células madre de dientes humanos como posible tratamiento para la EH. El enfoque pareció seguro, con algunas mejoras en los síntomas, pero el pequeño tamaño del estudio y la ciencia subyacente poco clara de este enfoque hacen que se recomiende precaución.
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UniQure y la FDA ya no están de acuerdo sobre el proceso de aprobación de AMT-130
8 min de lectura
En un nuevo comunicado de prensa, uniQure compartió que la FDA ya no está de acuerdo con su enfoque para avanzar en AMT-130, específicamente el uso de un grupo de control externo. El camino a seguir es incierto, pero uniQure sigue comprometida con la comunidad de EH.
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Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
19 min de lectura
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
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Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington 2025 – Día 3
30 min de lectura
Ponte al día de las últimas noticias sobre la EH desde el tercer día del Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington en Nashville, EE.UU.