ensayo clínico
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Novedades sobre el ensayo PIVOT-HD de PTC Therapeutics
5 min de lectura
La semana pasada, PTC Therapeutics publicó un comunicado en el que informaba de que se había interrumpido la captación de participantes en el brazo estadounidense del ensayo PIVOT-HD. En este artículo, expondremos exactamente lo que se sabe y lo que significa este anuncio.
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Impulso hacia adelante para Roche y Wave según las últimas noticias sobre ensayos para reducir la huntingtina
11 min de lectura
Dos compañías que desarrollan medicamentos para la enfermedad de Huntington anunciaron noticias sobre sus medicamentos para reducir la huntingtina. Hablemos de la historia y las advertencias que rodean estas noticias esperanzadoras.
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Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.
8 min de lectura
Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.
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Tristes noticias de Novartis: dosificación suspendida en el ensayo VIBRANT-HD de branaplam
7 min de lectura
HDBuzz se entristece al compartir la noticia de que el ensayo VIBRANT-HD del fármaco oral para reducir la huntingtina, branaplam, se ha suspendido temporalmente por la seguridad de los participantes.
Por Dr Leora Fox -
Revisión de la terapia vitamínica para la EH
6 min de lectura
Se está planificando en España un pequeño ensayo clínico de altas dosis de biotina y tiamina para el tratamiento de la EH. Este ensayo se basa en investigaciones que relacionan la EH con otra enfermedad neurodegenerativa llamada enfermedad de los ganglios basales sensible a la biotina-tiamina (BTBGD).
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El ensayo KINECT-HD muestra que la valbenazina mejora los movimientos involuntarios en la enfermedad de Huntington
7 min de lectura
En una muy necesaria buena noticia para la comunidad de la enfermedad de Huntington, el ensayo KINECT-HD de Neurocrine Bioscience demostró que el tratamiento con valbenazina redujo significativamente los movimientos involuntarios llamados corea
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Actualizaciones de la reunión de EHDN 2021
9 min de lectura
El mes pasado, HDBuzz asistió a la reunión "on-line" del Grupo Europeo de la Enfermedad de Huntington (EHDN). Lea nuestro resumen de las últimas actualizaciones de ensayos clínicos.
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Diálogo real: preguntas y respuestas con Roche sobre GENERATION-HD1
18 min de lectura
El equipo de HDBuzz se sentó (virtualmente) para una sesión de preguntas y respuestas en profundidad con el equipo de Roche para responder preguntas sobre tominersen y la reciente suspensión del estudio GENERATION-HD1
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Desembalaje de la reciente promoción de la terapia génica
10 min de lectura
Voyager Therapeutics está cambiando hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y alejándose de un ensayo clínico de EH planificado. Pero esto podría conducir a fármacos menos invasivos a largo plazo, y muchas otras empresas están trabajando en terapias génicas para la EH.
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
5 min de lectura
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?