ensayo clínico
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El estudio HD Young Adult define el punto óptimo: sin síntomas con cambios medibles
7 min de lectura
Sabemos que los cambios relacionados con la EH pueden ocurrir muchos años antes de la aparición de los síntomas, pero ¿cuán pronto comienzan esos cambios? Un equipo de investigadores se propuso determinarlo con un nuevo estudio exhaustivo en adultos jóvenes con EH premanifiesta.
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¿Qué significa la COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?
9 min de lectura
Actualización sobre la COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo afecta a la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
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Análisis del anuncio del ensayo de reducción de huntingtina PRECISION-HD2 de Wave
10 min de lectura
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína huntingtina mutante en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Resulta bastante confuso, ¿qué sabemos con certeza?
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Surgen detalles del primer ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Huntington
8 min de lectura
UniQure anuncia detalles clave de su ensayo previsto para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de ‘una sola inyección’.
Por Dr Anna Pfalzer -
Pensar con claridad sobre los primeros síntomas de la EH y qué regiones del cerebro los controlan
8 min de lectura
La EH afecta a más estructuras cerebrales de lo que pensábamos: una nueva investigación amplía nuestra comprensión de los primeros signos de la EH
Por Mr. Shawn Minnig -
Noticias decepcionantes del ensayo LEGATO-HD de laquinimod en la enfermedad de Huntington
5 min de lectura
El ensayo LEGATO-HD de laquinimod no ralentizó la progresión de la enfermedad de Huntington. Aquí está el resumen.
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Una actualización confirma que el ensayo de ‘silenciamiento génico’ de la enfermedad de Huntington va por buen camino
10 min de lectura
Ionis afirma que su ensayo de HTTRx, destinado a reducir la proteína huntingtina, está totalmente reclutado y planea ampliarlo
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Una nueva forma de pensar en los ensayos para prevenir la enfermedad de Huntington
6 min de lectura
¿Podemos probar fármacos para retrasar o prevenir la aparición de la enfermedad de Huntington? Una nueva investigación sugiere que es posible
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¡Éxito! Un fármaco ASO reduce los niveles de proteína mutante en pacientes con la enfermedad de Huntington
11 min de lectura
¡Noticias increíbles de Ionis y Roche! El fármaco HTTRx reduce con éxito la proteína huntingtina dañina en el líquido cefalorraquídeo
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La FDA aprueba un nuevo fármaco para los síntomas de la enfermedad de Huntington
4 min de lectura
La deutetrabenazina se convierte en el primer fármaco nuevo en una década autorizado por la FDA para los síntomas de la enfermedad de Huntington