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Cae el otro zapato: uniQure comparte planes para presentar una solicitud de licencia ante la FDA para AMT-130
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Primero Dolly, ahora Piglet: se confirma un nuevo modelo de cerdo con inserción de Huntington
Por primera vez en la investigación de la EH, se ha creado un modelo animal en cerdos utilizando 2 técnicas de edición de ADN de vanguardia.
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Noticias decepcionantes del ensayo LEGATO-HD de laquinimod en la enfermedad de Huntington
El ensayo LEGATO-HD de laquinimod no ralentizó la progresión de la enfermedad de Huntington. Aquí está el resumen.
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HDBuzz se inscribe en Enroll-HD
Como prometimos, Jeff Carroll de HDBuzz finalmente se inscribió en el estudio Enroll-HD. Obtenga más información sobre este importante «estudio observacional» global sobre la EH aquí.
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Pregunte al experto: Preguntas y respuestas sobre el programa de reducción de la huntingtina
El Dr. Ed Wild contesta preguntas sobre el ensayo clínico que se acaba de anunciar en la reunión de la Asociación de EH del Reino Unido
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Experimentos emocionantes en «ciencia abierta» por investigadores de la enfermedad de Huntington
Científicos valientes abren sus cuadernos para ayudar a impulsar la investigación de la EH, con el riesgo de ser «descubiertos».
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Ovejas que guían al rebaño: metabolismo y biomarcadores en la EH
Las ovejas pueden ayudarnos a identificar biomarcadores de la EH y a reconocer los cambios metabólicos que se producen antes de que se desarrollen los síntomas.
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La estructura de la proteína que causa la enfermedad de Huntington, revelada
La estructura de la proteína huntingtina ahora está clara gracias a la crio-microscopía electrónica. Esto es algo importante
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Nuevo interés en un viejo objetivo
Resultados prometedores en ratones brindan un optimismo renovado para los antagonistas de mGluR5
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Una proteína de reparación del ADN modifica la estabilidad de los tramos largos de CAG en el gen de la enfermedad de Huntington
La reparación del ADN es un proceso fundamental para las células, pero los errores en este proceso podrían explicar la ‘inestabilidad de repetición’ en la EH
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Una actualización confirma que el ensayo de ‘silenciamiento génico’ de la enfermedad de Huntington va por buen camino
Ionis afirma que su ensayo de HTTRx, destinado a reducir la proteína huntingtina, está totalmente reclutado y planea ampliarlo