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Estudiando las repeticiones: Lo que 900.000 genomas nos enseñan sobre el crecimiento de las repeticiones de ADN
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Análisis de todo el genoma en busca de nuevas dianas farmacológicas para la EH
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Los científicos analizan TODO el genoma para encontrar nuevas dianas terapéuticas potenciales para la EH. Este ambicioso estudio proporciona una gran cantidad de datos para los investigadores de la EH
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La tercera dimensión: uso de minicerebros para comprender los cambios en el desarrollo cerebral en la EH
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Los investigadores demuestran que las repeticiones CAG muy expandidas en el gen de la EH pueden causar cambios tempranos en el desarrollo utilizando modelos cerebrales 3D llamados organoides. ¿Qué encontraron?
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Surgen detalles del primer ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Huntington
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UniQure anuncia detalles clave de su ensayo previsto para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de ‘una sola inyección’.
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Una nueva molécula puede revertir la enfermedad de Huntington en modelos de laboratorio
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Un equipo de científicos de Canadá y Japón han identificado una pequeña molécula que puede cambiar el tamaño de la repetición de CAG en diferentes modelos de laboratorio de la enfermedad de Huntington. #HuntingtonsDisease #DrugDiscovery
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Novedades sobre el primer estudio de reducción de la Huntingtina
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Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina
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Una función temprana del gen de la enfermedad de Huntington, pero no se crea todo lo que dicen los titulares
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Un sorprendente artículo nuevo arroja luz sobre el papel del gen de la EH en las primeras etapas del desarrollo. ¿Deberíamos preocuparnos?
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A veces, los niños también contraen la enfermedad de Huntington
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Por fin, un gran estudio que muestra cómo es la EH infantil. Esto nos ayudará a determinar si los nuevos fármacos también funcionan en niños
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Pensar con claridad sobre los primeros síntomas de la EH y qué regiones del cerebro los controlan
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La EH afecta a más estructuras cerebrales de lo que pensábamos: una nueva investigación amplía nuestra comprensión de los primeros signos de la EH
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¿Una ‘bisagra oxidada’ causa la enfermedad de Huntington?
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Científicos canadienses han descubierto que la proteína huntingtina mutante es menos flexible de lo normal.
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Primero Dolly, ahora Piglet: se confirma un nuevo modelo de cerdo con inserción de Huntington
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Por primera vez en la investigación de la EH, se ha creado un modelo animal en cerdos utilizando 2 técnicas de edición de ADN de vanguardia.