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Un fallo en el superordenador
Últimas noticias
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UniQure consigue una reunión de tipo A con la FDA: qué significa esto para AMT-130
⏱️6 min de lectura | UniQure consiguió una reunión de tipo A con la FDA, un debate de alta prioridad para asuntos urgentes. En un plazo de 30 días, ambas partes debatirán qué tipo de paquete de datos podría respaldar el avance de AMT-130 en EE. UU.
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2025: Resumen del año
⏱️34 min de lectura | Al dar la bienvenida a 2026, recordamos los hallazgos trascendentales de los ensayos clínicos, los avances en la investigación, las decepciones regulatorias y la estrepitosa unidad comunitaria que definirán 2025 para la comunidad de la enfermedad de Huntington.
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Un camino menos transitado: cómo fabricar menos huntingtina puede alterar la inestabilidad somática y podría retrasar los síntomas
Las repeticiones CAG pueden alargarse con el tiempo a medida que se utiliza el gen de la EH, como los baches y grietas que crecen en una carretera vieja. Una nueva investigación revela que impedir que las células utilicen su gen HTT frena este desgaste, lo que podría retrasar la aparición de los síntomas de…
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Un tira y afloja en el ADN: cómo las repeticiones de Huntington se expanden y se contraen
Un nuevo estudio de Suiza arroja luz sobre cómo el número de repeticiones CAG en el gen de la enfermedad de Huntington puede aumentar o disminuir dentro de nuestras células.
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UniQure recibe las actas de la reunión con la FDA sobre AMT-130 mientras el apoyo de la comunidad sigue siendo fuerte
UniQure recibió las actas de la reunión de la FDA sobre AMT-130. Si bien no hubo nuevas actualizaciones, la respuesta de la comunidad ha sido poderosa, con más de 41 000 firmas en la petición y una defensa unificada de las principales organizaciones de EH.
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Alimentar el cerebro a través del intestino: cómo los prebióticos podrían influir en la enfermedad de Huntington
Estudios en ratones que simulan la enfermedad de Huntington sugieren que los prebióticos (el alimento que nutre a nuestras bacterias intestinales) podrían mejorar la salud intestinal y los síntomas neurológicos.
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Un viejo fármaco, nuevos trucos: la sertralina podría aligerar la carga en la EH al actuar sobre la producción de proteínas
Una nueva investigación sugiere que el antidepresivo sertralina podría haber mejorado la función en personas con la enfermedad de Huntington, haber prevenido problemas motores en ratones y haber estabilizado la producción de proteínas. ¿Podría este fármaco común estar afectando a la EH desde múltiples ángulos?
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Noviembre de 2025: Este mes en la investigación de la enfermedad de Huntington
Desde la «terapia del hada de los dientes» con células madre hasta los obstáculos de la terapia génica y nuevos conocimientos genéticos, noviembre fue un gran mes para la investigación de la EH. ¡Descubre todas estas historias en nuestro resumen mensual!
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Doblar una camisa con brazos de 3,5 metros: comprender el plegamiento de proteínas en la enfermedad de Huntington
En una publicación reciente de Nature Communications, un equipo de investigadores investigó una nueva forma de mejorar el proceso de plegamiento de proteínas en la EH y detener la formación de grupos tóxicos.
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SOM3355 avanza hacia la fase 3 tras recibir el apoyo de la EMA y la FDA
SOM3355, un fármaco para ayudar a controlar los síntomas de la EH, ha recibido una opinión positiva de la EMA para la designación de medicamento huérfano, y la empresa está en sintonía con la FDA tras su reunión de fin de fase 2. Se espera que un ensayo mundial de fase 3 comience en 2026.