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Reducir la huntingtina: el brezosirán de Alnylam muestra resultados iniciales prometedores
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Un tratamiento experimental para la EH desarrollado por Alnylam ha demostrado una reducción duradera de la huntingtina después de una sola dosis, con datos de seguridad iniciales alentadores. Ahora se ha planificado un ensayo pivotal para 2027 para determinar si este fármaco, el brezosirán, puede ralentizar la EH.
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Subcampeón del premio HDBuzz 2012: moscas de la fruta, conexiones defectuosas y enfermedad de Huntington
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Un estudio reciente en moscas de la fruta identifica una nueva conexión entre las sinapsis y la EH
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De ratones y hombres: uso de modelos animales para estudiar la enfermedad de Huntington
8 min de lectura
Modelos animales de la enfermedad de Huntington: lo que nos dicen sobre la enfermedad y cómo pueden ayudar a desarrollar nuevas terapias
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¿Afecta la mutación de la EH al crecimiento de los niños?
6 min de lectura
Un pequeño estudio sugiere que los niños con la mutación de la EH pero sin síntomas presentan diferencias sutiles en el crecimiento. ¿Qué significa esto?
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Las células madre ‘inducidas’ logran avances interesantes
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Células madre de pacientes con EH: se están convirtiendo en herramientas importantes para los investigadores, y ahora corrigen la mutación de la EH en el laboratorio
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El silenciamiento del gen ASO llega más lejos y dura más
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El silenciamiento del gen Huntingtin mediante fármacos ASO llega más lejos, dura más y es seguro. ¿Pronto ensayos en humanos?
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Inhibidores de la fosfodiesterasa: nuevos fármacos para la EH que pronto entrarán en ensayos clínicos
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CHDI y Pfizer anuncian un trabajo emocionante en animales y planes para un ensayo en humanos con un fármaco dirigido a las ‘fosfodiesterasas’.
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Vídeo: ¿Qué hay de nuevo en la investigación de la enfermedad de Huntington en el 2012?
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Conferencia de Ed Wild a la Asoc. Europea de EH sobre cómo se hace la investigación y los tratamientos más prometedor
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Introducción a la Enfermedad de Huntington
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Novedades sobre la investigación de la enfermedad de Huntington. Escrito por científicos. Para toda la comunidad de la EH.
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Silenciando al mensajero con el silenciamiento génico de ARN monocatenario
7 min de lectura
Los nuevos fármacos de silenciamiento génico de ‘ARN monocatenario’ podrían ser más seguros y eficaces para tratar la enfermedad de Huntington

