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EHDN 2026 Parte 1: ¿Qué nos depara la línea de desarrollo de tratamientos para la enfermedad de Huntington?
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Últimas noticias
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Poda de precisión con PROTAC: eliminación selectiva de la huntingtina tóxica
6 min de lectura
Los PROTAC actúan como una herramienta de poda de precisión, eliminando la proteína huntingtina tóxica mientras dejan intacta la forma sana. En células y ratones con EH, esta limpieza selectiva mejoró la salud y frenó las características de la enfermedad.
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Tu ADN no debería costarte tu seguro: lo que las familias con EH deben saber
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Australia acaba de hacer historia al prohibir que las aseguradoras de vida utilicen las pruebas genéticas en tu contra. Pero para las familias con EH en otros países, las leyes destinadas a proteger no han seguido el ritmo de la ciencia. Vamos a analizar lo que necesitas saber.
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Cae el otro zapato: uniQure comparte planes para presentar una solicitud de licencia ante la FDA para AMT-130
8 min de lectura
Tras un año turbulento, uniQure ha compartido noticias alentadoras de que la FDA ha acordado que los datos de su estudio de Fase I/II pueden servir como base para una solicitud que podría conducir a la aprobación de AMT-130 en EE. UU.
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Primer participante dosificado en un ensayo pionero con células madre neuronales para la enfermedad de Huntington
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Un nuevo ensayo clínico para la EH está en marcha. Se ha dosificado al primer participante en REGEN4HD, un estudio que comprueba si el trasplante de células madre neuronales es seguro como posible tratamiento para la EH.
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Necesidades cambiantes, cuidados cambiantes: adaptar el apoyo psicológico a las distintas etapas de la enfermedad de Huntington
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La enfermedad de Huntington afecta a mucho más que el movimiento: también tiene un gran impacto en la salud mental. Los investigadores exploran por qué la atención psicológica es importante y cómo debe adaptarse en cada etapa de la EH.
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Sellando el hueco: un argumento a favor de una reparación del ADN más lenta e inteligente
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Tu cuerpo ensambla el ADN como un equipo de trabajadores que colocan y unen un patrón de baldosas. Un estudio reciente muestra que un asistente especial podría ralentizar la expansión somática de CAG y retrasar el inicio de la EH.
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Informe anual de HDBuzz 2025: esto es lo que has hecho posible
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En 2025, nos ayudaste a llegar a 329.000 personas con noticias independientes e imparciales sobre investigación de la EH. Ya está aquí nuestro Informe anual 2025. Echa un vistazo a lo que construimos juntos y plantéate ayudarnos a seguir adelante.
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Skyhawk informa de resultados alentadores a 12 meses para el fármaco oral SKY-0515 contra la enfermedad de Huntington
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Tras un año de tratamiento, SKY-0515 sigue reduciendo la huntingtina y muestra tendencias alentadoras en los signos y síntomas de la EH. Un ensayo más amplio está reclutando participantes para determinar si el fármaco realmente ralentiza la progresión de la EH
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Mayo de 2026: este mes en la investigación sobre la enfermedad de Huntington
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Mayo de 2026: los datos de 2 años del ensayo con votoplam sugieren que la progresión de la enfermedad podría ralentizarse; el AMT-130 se dirige al Reino Unido para su revisión regulatoria; los cerdos revelan células inmunitarias que invaden el cerebro con EH; y la nueva ciencia pone el foco en los fragmentos tóxicos de…
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Arreglando la receta: reducir una porción de huntingtina
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En un artículo reciente, los científicos se centraron en un pequeño fragmento dañino del mensaje de huntingtina (HTT1a) en ratones con EH. Esto redujo los cúmulos de proteína tóxica y retrasó los cambios genéticos, más que al centrarse en HTT de longitud completa.