Desarrollo de fármacos
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Desvelando el lado oscuro de la reparación de ADN para diseñar tratamientos para la EH
Un gen llamado MSH3 ayuda a reparar nuestro ADD, pero puede equivocarse y extender las repeticiones CAG en la EH. Los investigadores has desvelado nueva información sobre cómo se controla la actividad de MSH3, abriendo la puerta a nuevas terapias.
Por Emma Bunting -
El estudio HD Young Adult define el punto óptimo: sin síntomas con cambios medibles
Sabemos que los cambios relacionados con la EH pueden ocurrir muchos años antes de la aparición de los síntomas, pero ¿cuán pronto comienzan esos cambios? Un equipo de investigadores se propuso determinarlo con un nuevo estudio exhaustivo en adultos jóvenes con EH premanifiesta.
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¿Qué significa la COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?
Actualización sobre la COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo afecta a la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
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Se describe una nueva e interesante herramienta para reducir la huntingtina
Nuevo e interesante trabajo de reducción de la huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation utilizando «dedos de zinc» para detener la expresión del gen de la huntingtina mutante. Más detalles sobre esta nueva e interesante técnica aquí.
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¿Podrían unas esposas moleculares reducir la proteína que causa la enfermedad de Huntington?
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas de fármacos para llevar la proteína huntingtina mutante a una máquina de eliminación de residuos celulares
Por Dr Tamara Maiuri -
Análisis del anuncio del ensayo de reducción de huntingtina PRECISION-HD2 de Wave
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína huntingtina mutante en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Resulta bastante confuso, ¿qué sabemos con certeza?
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Una nueva molécula puede revertir la enfermedad de Huntington en modelos de laboratorio
Un equipo de científicos de Canadá y Japón han identificado una pequeña molécula que puede cambiar el tamaño de la repetición de CAG en diferentes modelos de laboratorio de la enfermedad de Huntington. #HuntingtonsDisease #DrugDiscovery
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Conferencia sobre Terapias en la enfermedad de Huntington 2020 – Día 1
Informe de HDBuzz desde la Conferencia anual sobre Terapias en el Enfermedad de Huntington en Palm Springs
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Novedades sobre el primer estudio de reducción de la Huntingtina
Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina
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Primero Dolly, ahora Piglet: se confirma un nuevo modelo de cerdo con inserción de Huntington
Por primera vez en la investigación de la EH, se ha creado un modelo animal en cerdos utilizando 2 técnicas de edición de ADN de vanguardia.
Por Caroline Casey