Desarrollo de fármacos
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Un Segundo Camino: uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido
⏱️ 6 min de lectura | Aunque el camino regulatorio en EE. UU. para AMT-130 sigue siendo complicado, uniQure ha anunciado planes para buscar la aprobación de su terapia génica para la EH en el Reino Unido. Esto es lo que significa y lo que podría venir.
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Dos años después: nuevos datos de la extensión a largo plazo de PIVOT-HD para el votoplam
⏱️ 10 min de lectura | PTC Therapeutics ha compartido los datos de 2 años del votoplam, una pastilla diaria para reducir la HTT. Los participantes en la etapa 2 mostraron una ralentización de hasta el 52 % en la progresión de la enfermedad. Aquí te contamos qué muestran los datos, qué falta aún por…
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Australia abre la puerta a SKY-0515: Skyhawk busca la aprobación provisional de su fármaco oral para la EH
⏱️ 8 min de lectura | Un fármaco oral para la enfermedad de Huntington puede optar a una aprobación acelerada en Australia. Aún no es una aprobación completa, pero abre una vía más rápida para que esta pastilla de toma diaria pueda llegar antes a las personas con EH.
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UniQure recibe las actas de la reunión con la FDA sobre AMT-130 mientras el apoyo de la comunidad sigue siendo fuerte
UniQure recibió las actas de la reunión de la FDA sobre AMT-130. Si bien no hubo nuevas actualizaciones, la respuesta de la comunidad ha sido poderosa, con más de 41 000 firmas en la petición y una defensa unificada de las principales organizaciones de EH.
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UniQure y la FDA ya no están de acuerdo sobre el proceso de aprobación de AMT-130
En un nuevo comunicado de prensa, uniQure compartió que la FDA ya no está de acuerdo con su enfoque para avanzar en AMT-130, específicamente el uso de un grupo de control externo. El camino a seguir es incierto, pero uniQure sigue comprometida con la comunidad de EH.
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Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
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El control de las máquinas de exploración del ADN frena la expansión de las repeticiones CAG
Un nuevo estudio identifica pequeñas moléculas dirigidas a una máquina de reparación del ADN, lo que abre una vía potencial para retrasar la aparición de la enfermedad de Huntington.
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Premio HDBuzz 2025: Cuando la Huntingtina Buena Desaparece: Un paso hacia el diseño de tratamientos seguros para la EH
¡Estamos orgullosos de anunciar a Gravity Guignard como ganadora del Premio HDBuzz 2025! Un nuevo estudio apunta a una de las razones por las que los ensayos anteriores sobre la EH podrían haber fracasado. ¿La buena noticia? Esto muestra el camino hacia fármacos más seguros, acercándonos a terapias eficaces.
Por Gravity Guignard -
La Pridopidina se topa con un obstáculo: La EMA rechaza la aprobación de un tratamiento para la enfermedad de Huntington
La EMA ha rechazado la pridopidina para el tratamiento de la EH en Europa. Aunque es decepcionante, este resultado concuerda con los datos del ensayo. Prilenia planea más estudios y, pese a los contratiempos, la investigación sobre la EH en 2025 sigue aportando impulso y esperanza.
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Conferencia sobre terapeútica de la enfermedad de Huntington 2024 – Día 1
Consulte las actualizaciones de investigación del día 1 de la Conferencia sobre Terapéutica de la EH de 2024 #HDTC2024