Reducción de la huntingtina
-
Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
-
Premio HDBuzz 2025: Cuando la Huntingtina Buena Desaparece: Un paso hacia el diseño de tratamientos seguros para la EH
¡Estamos orgullosos de anunciar a Gravity Guignard como ganadora del Premio HDBuzz 2025! Un nuevo estudio apunta a una de las razones por las que los ensayos anteriores sobre la EH podrían haber fracasado. ¿La buena noticia? Esto muestra el camino hacia fármacos más seguros, acercándonos a terapias eficaces.
Por Gravity Guignard -
Cae la primera ficha de dominó: La terapia génica AMT-130 frena el Huntington en un ensayo histórico
En una actualización de uniQure, informan de que su terapia génica experimental, AMT-130, tiene potencial para ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington en un estudio clínico clave.
-
SKY-0515 reduce la huntingtina en personas con enfermedad de Huntington en un ensayo actualizado
SKY-0515, un fármaco oral, disminuye de forma segura la huntingtina en personas con EH y también puede reducir la PMS1. Esto podría ofrecer un posible enfoque doble para tratar la EH. El SKY-0515 se está probando ahora en un ensayo más amplio de fase 2/3.
-
Buscando el equilibrio: ¿cómo compensa la proteína huntingtina en la EH?
Se analizan la causa y el efecto de varias formas de la proteína HTT. Encuentran que tanto la HTT expandida como la no expandida contribuyen a la comunicación de las células cerebrales y que el cerebro tiene una capacidad asombrosa para compensar
-
Fase II del Estudio GENERATION HD2 de Roche en marcha
Roche envió una carta abierta a principios de 2023, para compartir que su ensayo clínico en Fase II para estudiar el fármaco reductor de la huntingtina, Tominersen, ya está en marcha. En este artículo resumimos las últimas novedades sobre el fármaco
-
uniQure obtiene luz verde para reanudar las pruebas de la terapia génica en la EH
Tras una pausa de 3 meses debido a problemas de efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su prueba de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo planeado, con nuevas medidas de seguridad
Por Dr Leora Fox -
Actualización sobre el ensayo PIVOT-HD de PTC Therapeutics
La semana pasada, PTC Therapeutics publicó un anuncio en el que se informa que se ha detenido el reclutamiento de participantes en EEUU del ensayo PIVOT-HD. En este artículo, expondremos exactamente lo que se sabe y lo que significa
-
Impulso hacia adelante para Roche y Wave según las últimas noticias sobre ensayos para reducir la huntingtina
Dos compañías que desarrollan medicamentos para la enfermedad de Huntington anunciaron noticias sobre sus medicamentos para reducir la huntingtina. Hablemos de la historia y las advertencias que rodean estas noticias esperanzadoras.
-
Conferencia de la Fundación de Enfermedades Hereditarias (HDF) 2022 – Día 1
Lea las actualizaciones de los ensayos clínicos y la investigación científica sobre la enfermedad de Huntington del día 1 del Simposio Bienal HDF Milton Wexler 2022 #HDF2022