Reducción de la huntingtina
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Australia abre la puerta a SKY-0515: Skyhawk busca la aprobación provisional de su fármaco oral para la EH
⏱️ 8 min de lectura | Un fármaco oral para la enfermedad de Huntington puede optar a una aprobación acelerada en Australia. Aún no es una aprobación completa, pero abre una vía más rápida para que esta pastilla de toma diaria pueda llegar antes a las personas con EH.
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El futuro de uniQure: la FDA exige más datos para la terapia génica AMT-130
⏱️ 10 min de lectura | La FDA quiere más datos antes de aprobar el AMT-130 para la enfermedad de Huntington en EE. UU. En marzo de 2026, uniQure compartió en una actualización que los datos actuales de la Fase 1/2 no eran suficientes para la agencia. Podría ser necesario un nuevo ensayo aleatorizado y…
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UniQure consigue una reunión de tipo A con la FDA: qué significa esto para AMT-130
⏱️6 min de lectura | UniQure consiguió una reunión de tipo A con la FDA, un debate de alta prioridad para asuntos urgentes. En un plazo de 30 días, ambas partes debatirán qué tipo de paquete de datos podría respaldar el avance de AMT-130 en EE. UU.
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Primeros participantes dosificados en el nuevo ensayo POINT-HD para la reducción de la huntingtina
POINT-HD ha comenzado a administrar las primeras dosis del fármaco RG6496 a sus participantes, lo que supone un paso temprano pero importante para un nuevo enfoque selectivo de reducción de la huntingtina.
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Un camino menos transitado: cómo fabricar menos huntingtina puede alterar la inestabilidad somática y podría retrasar los síntomas
Las repeticiones CAG pueden alargarse con el tiempo a medida que se utiliza el gen de la EH, como los baches y grietas que crecen en una carretera vieja. Una nueva investigación revela que impedir que las células utilicen su gen HTT frena este desgaste, lo que podría retrasar la aparición de los síntomas de…
Por AJ Keefe -
UniQure recibe las actas de la reunión con la FDA sobre AMT-130 mientras el apoyo de la comunidad sigue siendo fuerte
UniQure recibió las actas de la reunión de la FDA sobre AMT-130. Si bien no hubo nuevas actualizaciones, la respuesta de la comunidad ha sido poderosa, con más de 41 000 firmas en la petición y una defensa unificada de las principales organizaciones de EH.
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UniQure y la FDA ya no están de acuerdo sobre el proceso de aprobación de AMT-130
En un nuevo comunicado de prensa, uniQure compartió que la FDA ya no está de acuerdo con su enfoque para avanzar en AMT-130, específicamente el uso de un grupo de control externo. El camino a seguir es incierto, pero uniQure sigue comprometida con la comunidad de EH.
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Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
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Premio HDBuzz 2025: Cuando la Huntingtina Buena Desaparece: Un paso hacia el diseño de tratamientos seguros para la EH
¡Estamos orgullosos de anunciar a Gravity Guignard como ganadora del Premio HDBuzz 2025! Un nuevo estudio apunta a una de las razones por las que los ensayos anteriores sobre la EH podrían haber fracasado. ¿La buena noticia? Esto muestra el camino hacia fármacos más seguros, acercándonos a terapias eficaces.
Por Gravity Guignard -
Cae la primera ficha de dominó: La terapia génica AMT-130 frena el Huntington en un ensayo histórico
En una actualización de uniQure, informan de que su terapia génica experimental, AMT-130, tiene potencial para ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington en un estudio clínico clave.