Reducción de la huntingtina
-
UniQure y la FDA ya no están de acuerdo sobre el proceso de aprobación de AMT-130
En un nuevo comunicado de prensa, uniQure compartió que la FDA ya no está de acuerdo con su enfoque para avanzar en AMT-130, específicamente el uso de un grupo de control externo. El camino a seguir es incierto, pero uniQure sigue comprometida con la comunidad de EH.
-
Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
-
Premio HDBuzz 2025: Cuando la Huntingtina Buena Desaparece: Un paso hacia el diseño de tratamientos seguros para la EH
¡Estamos orgullosos de anunciar a Gravity Guignard como ganadora del Premio HDBuzz 2025! Un nuevo estudio apunta a una de las razones por las que los ensayos anteriores sobre la EH podrían haber fracasado. ¿La buena noticia? Esto muestra el camino hacia fármacos más seguros, acercándonos a terapias eficaces.
Por Gravity Guignard -
Cae la primera ficha de dominó: La terapia génica AMT-130 frena el Huntington en un ensayo histórico
En una actualización de uniQure, informan de que su terapia génica experimental, AMT-130, tiene potencial para ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington en un estudio clínico clave.
-
SKY-0515 reduce la huntingtina en personas con enfermedad de Huntington en un ensayo actualizado
SKY-0515, un fármaco oral, disminuye de forma segura la huntingtina en personas con EH y también puede reducir la PMS1. Esto podría ofrecer un posible enfoque doble para tratar la EH. El SKY-0515 se está probando ahora en un ensayo más amplio de fase 2/3.
-
Cirujanos moleculares para la enfermedad de Huntington se suben a RIDE con los avances de CRISPR
Una nueva tecnología basada en CRISPR, llamada RIDE, es un gran avance para esta tecnología pionera. Con la precisión de un bisturí lo suficientemente afilado como para reescribir el código mismo de la vida, los investigadores la han utilizado con la esperanza de tratar la enfermedad de Huntington.
-
Buscando el equilibrio: ¿cómo compensa la proteína huntingtina en la EH?
Se analizan la causa y el efecto de varias formas de la proteína HTT. Encuentran que tanto la HTT expandida como la no expandida contribuyen a la comunicación de las células cerebrales y que el cerebro tiene una capacidad asombrosa para compensar
-
En marcha el estudio GENERATION HD2 de fase II de Roche
Roche publicó una carta a la comunidad a principios de 2023 para comunicar que su ensayo clínico de fase II para estudiar el fármaco reductor de huntingtina, tominersen, ya está en marcha. En este artículo, resumimos las últimas noticias sobre este fármaco reductor de huntingtina.
-
uniQure recibe luz verde para reanudar las pruebas de terapia génica para la EH
Tras una pausa de 3 meses en la inscripción debido a preocupaciones sobre los efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su ensayo de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo previsto, con nuevas medidas de seguridad implementadas.
Por Dr Leora Fox -
Novedades sobre el ensayo PIVOT-HD de PTC Therapeutics
La semana pasada, PTC Therapeutics publicó un comunicado en el que informaba de que se había interrumpido la captación de participantes en el brazo estadounidense del ensayo PIVOT-HD. En este artículo, expondremos exactamente lo que se sabe y lo que significa este anuncio.