Reducción de la huntingtina
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Cae el otro zapato: uniQure comparte planes para presentar una solicitud de licencia ante la FDA para AMT-130
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Tras un año turbulento, uniQure ha compartido noticias alentadoras de que la FDA ha acordado que los datos de su estudio de Fase I/II pueden servir como base para una solicitud que podría conducir a la aprobación de AMT-130 en EE. UU.
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Skyhawk informa de resultados alentadores a 12 meses para el fármaco oral SKY-0515 contra la enfermedad de Huntington
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Tras un año de tratamiento, SKY-0515 sigue reduciendo la huntingtina y muestra tendencias alentadoras en los signos y síntomas de la EH. Un ensayo más amplio está reclutando participantes para determinar si el fármaco realmente ralentiza la progresión de la EH
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Arreglando la receta: reducir una porción de huntingtina
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En un artículo reciente, los científicos se centraron en un pequeño fragmento dañino del mensaje de huntingtina (HTT1a) en ratones con EH. Esto redujo los cúmulos de proteína tóxica y retrasó los cambios genéticos, más que al centrarse en HTT de longitud completa.
Por Jenniluyn Nguyen -
Un Segundo Camino: uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido
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Aunque el camino regulatorio en EE. UU. para AMT-130 sigue siendo complicado, uniQure ha anunciado planes para buscar la aprobación de su terapia génica para la EH en el Reino Unido. Esto es lo que significa y lo que podría venir.
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Dos años después: nuevos datos de la extensión a largo plazo de PIVOT-HD para el votoplam
9 min de lectura
PTC Therapeutics ha compartido los datos de 2 años del votoplam, una pastilla diaria para reducir la HTT. Los participantes en la etapa 2 mostraron una ralentización de hasta el 52 % en la progresión de la enfermedad. Aquí te contamos qué muestran los datos, qué falta aún por saber y cómo va el despliegue…
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El número en la balanza: qué mide la puntuación TFC y por qué importa ahora mismo
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La puntuación de Capacidad Funcional Total se ha utilizado en la investigación de la enfermedad de Huntington durante décadas. Aquí te explicamos qué mide, qué se le escapa y por qué está en el centro de un ensayo clínico muy esperado.
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Australia abre la puerta a SKY-0515: Skyhawk busca la aprobación provisional de su fármaco oral para la EH
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Un fármaco oral para la enfermedad de Huntington puede optar a una aprobación acelerada en Australia. Aún no es una aprobación completa, pero abre una vía más rápida para que esta pastilla de toma diaria pueda llegar antes a las personas con EH.
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El futuro de uniQure: la FDA exige más datos para la terapia génica AMT-130
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La FDA quiere más datos antes de aprobar el AMT-130 para la enfermedad de Huntington en EE. UU. En marzo de 2026, uniQure compartió en una actualización que los datos actuales de la Fase 1/2 no eran suficientes para la agencia. Podría ser necesario un nuevo ensayo aleatorizado y controlado con placebo.
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UniQure consigue una reunión de tipo A con la FDA: qué significa esto para AMT-130
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UniQure consiguió una reunión de tipo A con la FDA, un debate de alta prioridad para asuntos urgentes. En un plazo de 30 días, ambas partes debatirán qué tipo de paquete de datos podría respaldar el avance de AMT-130 en EE. UU.
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Primeros participantes dosificados en el nuevo ensayo POINT-HD para la reducción de la huntingtina
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POINT-HD ha comenzado a administrar las primeras dosis del fármaco RG6496 a sus participantes, lo que supone un paso temprano pero importante para un nuevo enfoque selectivo de reducción de la huntingtina.