Reducción de la huntingtina
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Un Segundo Camino: uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido
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Aunque el camino regulatorio en EE. UU. para AMT-130 sigue siendo complicado, uniQure ha anunciado planes para buscar la aprobación de su terapia génica para la EH en el Reino Unido. Esto es lo que significa y lo que podría venir.
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Dos años después: nuevos datos de la extensión a largo plazo de PIVOT-HD para el votoplam
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PTC Therapeutics ha compartido los datos de 2 años del votoplam, una pastilla diaria para reducir la HTT. Los participantes en la etapa 2 mostraron una ralentización de hasta el 52 % en la progresión de la enfermedad. Aquí te contamos qué muestran los datos, qué falta aún por saber y cómo va el despliegue…
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El número en la balanza: qué mide la puntuación TFC y por qué importa ahora mismo
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La puntuación de Capacidad Funcional Total se ha utilizado en la investigación de la enfermedad de Huntington durante décadas. Aquí te explicamos qué mide, qué se le escapa y por qué está en el centro de un ensayo clínico muy esperado.
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Australia abre la puerta a SKY-0515: Skyhawk busca la aprobación provisional de su fármaco oral para la EH
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Un fármaco oral para la enfermedad de Huntington puede optar a una aprobación acelerada en Australia. Aún no es una aprobación completa, pero abre una vía más rápida para que esta pastilla de toma diaria pueda llegar antes a las personas con EH.
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El futuro de uniQure: la FDA exige más datos para la terapia génica AMT-130
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La FDA quiere más datos antes de aprobar el AMT-130 para la enfermedad de Huntington en EE. UU. En marzo de 2026, uniQure compartió en una actualización que los datos actuales de la Fase 1/2 no eran suficientes para la agencia. Podría ser necesario un nuevo ensayo aleatorizado y controlado con placebo.
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UniQure consigue una reunión de tipo A con la FDA: qué significa esto para AMT-130
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UniQure consiguió una reunión de tipo A con la FDA, un debate de alta prioridad para asuntos urgentes. En un plazo de 30 días, ambas partes debatirán qué tipo de paquete de datos podría respaldar el avance de AMT-130 en EE. UU.
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Primeros participantes dosificados en el nuevo ensayo POINT-HD para la reducción de la huntingtina
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POINT-HD ha comenzado a administrar las primeras dosis del fármaco RG6496 a sus participantes, lo que supone un paso temprano pero importante para un nuevo enfoque selectivo de reducción de la huntingtina.
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Un camino menos transitado: cómo fabricar menos huntingtina puede alterar la inestabilidad somática y podría retrasar los síntomas
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Las repeticiones CAG pueden alargarse con el tiempo a medida que se utiliza el gen de la EH, como los baches y grietas que crecen en una carretera vieja. Una nueva investigación revela que impedir que las células utilicen su gen HTT frena este desgaste, lo que podría retrasar la aparición de los síntomas de…
Por AJ Keefe -
UniQure recibe las actas de la reunión con la FDA sobre AMT-130 mientras el apoyo de la comunidad sigue siendo fuerte
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UniQure recibió las actas de la reunión de la FDA sobre AMT-130. Si bien no hubo nuevas actualizaciones, la respuesta de la comunidad ha sido poderosa, con más de 41 000 firmas en la petición y una defensa unificada de las principales organizaciones de EH.
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UniQure y la FDA ya no están de acuerdo sobre el proceso de aprobación de AMT-130
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En un nuevo comunicado de prensa, uniQure compartió que la FDA ya no está de acuerdo con su enfoque para avanzar en AMT-130, específicamente el uso de un grupo de control externo. El camino a seguir es incierto, pero uniQure sigue comprometida con la comunidad de EH.