Reducción de la huntingtina
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AMT-130 a los cuatro años: señales esperanzadoras, controles complejos
12 min de lectura
uniQure informa de que, tras 4 años, las personas que recibieron una dosis alta de AMT-130 siguen mostrando signos de una progresión más lenta de la EH, lo que ofrece esperanza para su reciente solicitud de aprobación regulatoria. Pero los nuevos análisis son matizados. Analizamos los resultados esperanzadores, pero complejos.
Por Dr Leora Fox -
Tomando un atajo: nuevas rutas para las terapias de reducción de la huntingtina
6 min de lectura
Una nueva investigación señala a la HTT1a, una forma tóxica y acortada de la huntingtina, como un factor clave de la enfermedad y un objetivo terapéutico prometedor en la EH.
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Un impulso para el descenso de la HTT: comienza el ensayo INSIGHTT con el fármaco SRP-1005
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Un nuevo estudio de fase 1 está probando el SRP-1005, una terapia para reducir la huntingtina que se administra mediante una inyección bajo la piel. Aún es pronto, pero este enfoque podría añadir una nueva e importante flecha al carcaj del desarrollo de fármacos para la EH.
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Mirando hacia atrás y avanzando: preguntas y lecciones cuatro semanas después de las decepcionantes noticias de Roche
10 min de lectura
La decisión de Roche de detener el desarrollo de dos programas de reducción de la huntingtina (HTT) es decepcionante, pero la historia no termina aquí. Años de investigación han respondido a algunas preguntas clave, han planteado muchas otras nuevas y servirán de base para la próxima generación de ensayos clínicos sobre la enfermedad de Huntington…
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Roche pone fin a dos programas de fármacos para la enfermedad de Huntington tras unos resultados decepcionantes
10 min de lectura
Roche anunció que deja de desarrollar dos de sus fármacos ASO para reducir la huntingtina, tominersen y RG6496. Esto supone un final decepcionante para un capítulo importante de la investigación clínica en EH.
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Skyhawk presenta un análisis detallado de los datos de SKY-0515 y un adelanto sobre la ampliación del acceso a los ensayos en EE. UU.
6 min de lectura
Ya están aquí los nuevos datos de 12 meses del SKY-0515 de Skyhawk: las cuatro medidas que componen la cUHDRS se mantienen en el nivel basal o por encima, superando el declive natural esperado. Además, un primer vistazo a la ampliación de los centros de ensayo en EE. UU.
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Poda de precisión con PROTAC: eliminación selectiva de la huntingtina tóxica
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Los PROTAC actúan como una herramienta de poda de precisión, eliminando la proteína huntingtina tóxica mientras dejan intacta la forma sana. En células y ratones con EH, esta limpieza selectiva mejoró la salud y frenó las características de la enfermedad.
Por Chloe Langridge -
Cae el otro zapato: uniQure comparte planes para presentar una solicitud de licencia ante la FDA para AMT-130
8 min de lectura
Tras un año turbulento, uniQure ha compartido noticias alentadoras de que la FDA ha acordado que los datos de su estudio de Fase I/II pueden servir como base para una solicitud que podría conducir a la aprobación de AMT-130 en EE. UU.
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Skyhawk informa de resultados alentadores a 12 meses para el fármaco oral SKY-0515 contra la enfermedad de Huntington
9 min de lectura
Tras un año de tratamiento, SKY-0515 sigue reduciendo la huntingtina y muestra tendencias alentadoras en los signos y síntomas de la EH. Un ensayo más amplio está reclutando participantes para determinar si el fármaco realmente ralentiza la progresión de la EH
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Arreglando la receta: reducir una porción de huntingtina
8 min de lectura
En un artículo reciente, los científicos se centraron en un pequeño fragmento dañino del mensaje de huntingtina (HTT1a) en ratones con EH. Esto redujo los cúmulos de proteína tóxica y retrasó los cambios genéticos, más que al centrarse en HTT de longitud completa.
Por Jenniluyn Nguyen