Reducción de la huntingtina
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El ensayo del fármaco de Skyhawk despega en EE. UU.
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El ensayo FALCON-HD de Skyhawk ha administrado tratamiento a los primeros participantes en EE. UU. con el fármaco SKY-0515. Esta pastilla de toma diaria actúa sobre dos factores implicados en la EH, pero ¿consigue realmente frenar la enfermedad? Esa es la gran pregunta que este estudio espera responder.
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La FDA fija mayo de 2027 como fecha de decisión sobre la terapia génica AMT-130 para la EH
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La FDA ha aceptado la solicitud de uniQure para AMT-130, una terapia génica experimental para la enfermedad de Huntington, y ha fijado mayo de 2027 como fecha de decisión. Esto es lo que significa este hito y lo que aún queda por hacer.
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Reducir la huntingtina: el brezosirán de Alnylam muestra resultados iniciales prometedores
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Un tratamiento experimental para la EH desarrollado por Alnylam ha demostrado una reducción duradera de la huntingtina después de una sola dosis, con datos de seguridad iniciales alentadores. Ahora se ha planificado un ensayo pivotal para 2027 para determinar si este fármaco, el brezosirán, puede ralentizar la EH.
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AMT-130 a los cuatro años: señales esperanzadoras, controles complejos
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uniQure informa de que, tras 4 años, las personas que recibieron una dosis alta de AMT-130 siguen mostrando signos de una progresión más lenta de la EH, lo que ofrece esperanza para su reciente solicitud de aprobación regulatoria. Pero los nuevos análisis son matizados. Analizamos los resultados esperanzadores, pero complejos.
Por Dr Leora Fox -
Tomando un atajo: nuevas rutas para las terapias de reducción de la huntingtina
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Una nueva investigación señala a la HTT1a, una forma tóxica y acortada de la huntingtina, como un factor clave de la enfermedad y un objetivo terapéutico prometedor en la EH.
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Un impulso para el descenso de la HTT: comienza el ensayo INSIGHTT con el fármaco SRP-1005
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Un nuevo estudio de fase 1 está probando el SRP-1005, una terapia para reducir la huntingtina que se administra mediante una inyección bajo la piel. Aún es pronto, pero este enfoque podría añadir una nueva e importante flecha al carcaj del desarrollo de fármacos para la EH.
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Mirando hacia atrás y avanzando: preguntas y lecciones cuatro semanas después de las decepcionantes noticias de Roche
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La decisión de Roche de detener el desarrollo de dos programas de reducción de la huntingtina (HTT) es decepcionante, pero la historia no termina aquí. Años de investigación han respondido a algunas preguntas clave, han planteado muchas otras nuevas y servirán de base para la próxima generación de ensayos clínicos sobre la enfermedad de Huntington…
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Roche pone fin a dos programas de fármacos para la enfermedad de Huntington tras unos resultados decepcionantes
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Roche anunció que deja de desarrollar dos de sus fármacos ASO para reducir la huntingtina, tominersen y RG6496. Esto supone un final decepcionante para un capítulo importante de la investigación clínica en EH.
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Skyhawk presenta un análisis detallado de los datos de SKY-0515 y un adelanto sobre la ampliación del acceso a los ensayos en EE. UU.
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Ya están aquí los nuevos datos de 12 meses del SKY-0515 de Skyhawk: las cuatro medidas que componen la cUHDRS se mantienen en el nivel basal o por encima, superando el declive natural esperado. Además, un primer vistazo a la ampliación de los centros de ensayo en EE. UU.
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Poda de precisión con PROTAC: eliminación selectiva de la huntingtina tóxica
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Los PROTAC actúan como una herramienta de poda de precisión, eliminando la proteína huntingtina tóxica mientras dejan intacta la forma sana. En células y ratones con EH, esta limpieza selectiva mejoró la salud y frenó las características de la enfermedad.
Por Chloe Langridge