Reducción de la huntingtina
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Tomando un atajo: nuevas rutas para las terapias de reducción de la huntingtina
⏱️ 5 min de lectura | Una nueva investigación señala a la HTT1a, una forma tóxica y acortada de la huntingtina, como un factor clave de la enfermedad y un objetivo terapéutico prometedor en la EH.
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Un impulso para el descenso de la HTT: comienza el ensayo INSIGHTT con el fármaco SRP-1005
Un nuevo estudio de fase 1 está probando el SRP-1005, una terapia para reducir la huntingtina que se administra mediante una inyección bajo la piel. Aún es pronto, pero este enfoque podría añadir una nueva e importante flecha al carcaj del desarrollo de fármacos para la EH.
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Mirando hacia atrás y avanzando: preguntas y lecciones cuatro semanas después de las decepcionantes noticias de Roche
⏱️ 10 min de lectura | La decisión de Roche de detener el desarrollo de dos programas de reducción de la huntingtina (HTT) es decepcionante, pero la historia no termina aquí. Años de investigación han respondido a algunas preguntas clave, han planteado muchas otras nuevas y servirán de base para la próxima generación de ensayos…
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Roche pone fin a dos programas de fármacos para la enfermedad de Huntington tras unos resultados decepcionantes
⏱️ Lectura de 10 min | Roche anunció que deja de desarrollar dos de sus fármacos ASO para reducir la huntingtina, tominersen y RG6496. Esto supone un final decepcionante para un capítulo importante de la investigación clínica en EH.
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Skyhawk presenta un análisis detallado de los datos de SKY-0515 y un adelanto sobre la ampliación del acceso a los ensayos en EE. UU.
⏱️ 6 min de lectura | Ya están aquí los nuevos datos de 12 meses del SKY-0515 de Skyhawk: las cuatro medidas que componen la cUHDRS se mantienen en el nivel basal o por encima, superando el declive natural esperado. Además, un primer vistazo a la ampliación de los centros de ensayo en EE. UU.
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Poda de precisión con PROTAC: eliminación selectiva de la huntingtina tóxica
⏱️6 min de lectura | Los PROTAC actúan como una herramienta de poda de precisión, eliminando la proteína huntingtina tóxica mientras dejan intacta la forma sana. En células y ratones con EH, esta limpieza selectiva mejoró la salud y frenó las características de la enfermedad.
Por Chloe Langridge -
Cae el otro zapato: uniQure comparte planes para presentar una solicitud de licencia ante la FDA para AMT-130
⏱️ 9 min de lectura | Tras un año turbulento, uniQure ha compartido noticias alentadoras de que la FDA ha acordado que los datos de su estudio de Fase I/II pueden servir como base para una solicitud que podría conducir a la aprobación de AMT-130 en EE. UU.
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Skyhawk informa de resultados alentadores a 12 meses para el fármaco oral SKY-0515 contra la enfermedad de Huntington
Tras un año de tratamiento, SKY-0515 sigue reduciendo la huntingtina y muestra tendencias alentadoras en los signos y síntomas de la EH. Un ensayo más amplio está reclutando participantes para determinar si el fármaco realmente ralentiza la progresión de la EH
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Arreglando la receta: reducir una porción de huntingtina
⏱️7 min de lectura | En un artículo reciente, los científicos se centraron en un pequeño fragmento dañino del mensaje de huntingtina (HTT1a) en ratones con EH. Esto redujo los cúmulos de proteína tóxica y retrasó los cambios genéticos, más que al centrarse en HTT de longitud completa.
Por Jenniluyn Nguyen -
Un Segundo Camino: uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido
⏱️ 6 min de lectura | Aunque el camino regulatorio en EE. UU. para AMT-130 sigue siendo complicado, uniQure ha anunciado planes para buscar la aprobación de su terapia génica para la EH en el Reino Unido. Esto es lo que significa y lo que podría venir.