Reducción de la huntingtina
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SKY-0515 reduce la huntingtina en personas con enfermedad de Huntington en un ensayo actualizado
SKY-0515, un fármaco oral, disminuye de forma segura la huntingtina en personas con EH y también puede reducir la PMS1. Esto podría ofrecer un posible enfoque doble para tratar la EH. El SKY-0515 se está probando ahora en un ensayo más amplio de fase 2/3.
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Cirujanos moleculares para la enfermedad de Huntington se suben a RIDE con los avances de CRISPR
Una nueva tecnología basada en CRISPR, llamada RIDE, es un gran avance para esta tecnología pionera. Con la precisión de un bisturí lo suficientemente afilado como para reescribir el código mismo de la vida, los investigadores la han utilizado con la esperanza de tratar la enfermedad de Huntington.
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Buscando el equilibrio: ¿cómo compensa la proteína huntingtina en la EH?
Se analizan la causa y el efecto de varias formas de la proteína HTT. Encuentran que tanto la HTT expandida como la no expandida contribuyen a la comunicación de las células cerebrales y que el cerebro tiene una capacidad asombrosa para compensar
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En marcha el estudio GENERATION HD2 de fase II de Roche
Roche publicó una carta a la comunidad a principios de 2023 para comunicar que su ensayo clínico de fase II para estudiar el fármaco reductor de huntingtina, tominersen, ya está en marcha. En este artículo, resumimos las últimas noticias sobre este fármaco reductor de huntingtina.
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uniQure recibe luz verde para reanudar las pruebas de terapia génica para la EH
Tras una pausa de 3 meses en la inscripción debido a preocupaciones sobre los efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su ensayo de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo previsto, con nuevas medidas de seguridad implementadas.
Por Dr Leora Fox -
Novedades sobre el ensayo PIVOT-HD de PTC Therapeutics
La semana pasada, PTC Therapeutics publicó un comunicado en el que informaba de que se había interrumpido la captación de participantes en el brazo estadounidense del ensayo PIVOT-HD. En este artículo, expondremos exactamente lo que se sabe y lo que significa este anuncio.
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Impulso hacia adelante para Roche y Wave según las últimas noticias sobre ensayos para reducir la huntingtina
Dos compañías que desarrollan medicamentos para la enfermedad de Huntington anunciaron noticias sobre sus medicamentos para reducir la huntingtina. Hablemos de la historia y las advertencias que rodean estas noticias esperanzadoras.
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Conferencia de la Fundación de Enfermedades Hereditarias (HDF) 2022 – Día 1
Lea las actualizaciones de los ensayos clínicos y la investigación científica sobre la enfermedad de Huntington del día 1 del Simposio Bienal HDF Milton Wexler 2022 #HDF2022
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Tristes noticias de Novartis: dosificación suspendida en el ensayo VIBRANT-HD de branaplam
HDBuzz se entristece al compartir la noticia de que el ensayo VIBRANT-HD del fármaco oral para reducir la huntingtina, branaplam, se ha suspendido temporalmente por la seguridad de los participantes.
Por Dr Leora Fox -
Actualizaciones de la reunión de EHDN 2021
El mes pasado, HDBuzz asistió a la reunión "on-line" del Grupo Europeo de la Enfermedad de Huntington (EHDN). Lea nuestro resumen de las últimas actualizaciones de ensayos clínicos.