Reducción de la huntingtina
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Tristes noticias de Novartis: dosificación suspendida en el ensayo VIBRANT-HD de branaplam
HDBuzz se entristece al compartir la noticia de que el ensayo VIBRANT-HD del fármaco oral para reducir la huntingtina, branaplam, se ha suspendido temporalmente por la seguridad de los participantes.
Por Dr Leora Fox -
Actualizaciones de la reunión de EHDN 2021
El mes pasado, HDBuzz asistió a la reunión "on-line" del Grupo Europeo de la Enfermedad de Huntington (EHDN). Lea nuestro resumen de las últimas actualizaciones de ensayos clínicos.
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Diálogo real: preguntas y respuestas con Roche sobre GENERATION-HD1
El equipo de HDBuzz se sentó (virtualmente) para una sesión de preguntas y respuestas en profundidad con el equipo de Roche para responder preguntas sobre tominersen y la reciente suspensión del estudio GENERATION-HD1
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Analizando las recientes noticias sobre terapia génica
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.
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¿Es la sangre la clave para probar antes tratamientos en pacientes con EH?
Un nuevo estudio realizado por investigadores de Johns Hopkins describe una forma no invasiva de rastrear la progresión de la enfermedad de Huntington. Esto podría usarse incluso antes de que los pacientes comiencen a mostrar síntomas para ayudar a p
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¿Qué significa COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?
Actualización de COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo impacta en la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
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Se describe una nueva y emocionante herramienta de reducción de huntingtina
Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
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¿Podrían las "esposas" moleculares reducir la proteína que causa la enfermedad de Huntington?
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas para llavar a la proteína huntingtina mutada a una máquina de eliminación de basura celular
Por Dr Tamara Maiuri -
Analizando el anuncio de Wave de un estudio de reducción de la huntingtina: PRECISION-HD2
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína mutada huntingtina en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Bastante confuso: ¿qué sabemos con certeza?
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Roche proporciona más detalles sobre su estudio de reducción de huntingtina
El ensayo GENERATION-HD1 probará si RG6042, anteriormente Ionis-HTTRx, ralentiza la progresión de la enfermedad de Huntington