terapia génica
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UniQure consigue una reunión de tipo A con la FDA: qué significa esto para AMT-130
⏱️6 min de lectura | UniQure consiguió una reunión de tipo A con la FDA, un debate de alta prioridad para asuntos urgentes. En un plazo de 30 días, ambas partes debatirán qué tipo de paquete de datos podría respaldar el avance de AMT-130 en EE. UU.
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UniQure recibe las actas de la reunión con la FDA sobre AMT-130 mientras el apoyo de la comunidad sigue siendo fuerte
UniQure recibió las actas de la reunión de la FDA sobre AMT-130. Si bien no hubo nuevas actualizaciones, la respuesta de la comunidad ha sido poderosa, con más de 41 000 firmas en la petición y una defensa unificada de las principales organizaciones de EH.
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UniQure y la FDA ya no están de acuerdo sobre el proceso de aprobación de AMT-130
En un nuevo comunicado de prensa, uniQure compartió que la FDA ya no está de acuerdo con su enfoque para avanzar en AMT-130, específicamente el uso de un grupo de control externo. El camino a seguir es incierto, pero uniQure sigue comprometida con la comunidad de EH.
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Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
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Cae la primera ficha de dominó: La terapia génica AMT-130 frena el Huntington en un ensayo histórico
En una actualización de uniQure, informan de que su terapia génica experimental, AMT-130, tiene potencial para ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington en un estudio clínico clave.
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Fármacos basados en CRISPR: un gran paso para la humanidad
Casgevy es el primer fármaco basado en CRISPR que supera el proceso de aprobación, prácticamente cura la anemia falciforme y está allanando el camino para fármacos similares dirigidos a otras enfermedades. ¿Será la enfermedad de Huntington la siguiente?
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uniQure recibe luz verde para reanudar las pruebas de terapia génica para la EH
Tras una pausa de 3 meses en la inscripción debido a preocupaciones sobre los efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su ensayo de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo previsto, con nuevas medidas de seguridad implementadas.
Por Dr Leora Fox -
Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.
Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.
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Desembalaje de la reciente promoción de la terapia génica
Voyager Therapeutics está cambiando hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y alejándose de un ensayo clínico de EH planificado. Pero esto podría conducir a fármacos menos invasivos a largo plazo, y muchas otras empresas están trabajando en terapias génicas para la EH.
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?