terapia génica
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Medicamentos basados en CRISPR: un gran salto para la humanidad
Casgevy es el primer medicamento basado en CRISPR que ha sido aprobado, prácticamente cura la anemia de células falciformes y está allanando el camino para medicamentos similares dirigidos a otras enfermedades. ¿Será la EH la siguiente?
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uniQure obtiene luz verde para reanudar las pruebas de la terapia génica en la EH
Tras una pausa de 3 meses debido a problemas de efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su prueba de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo planeado, con nuevas medidas de seguridad
By Dr Leora Fox -
Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.
Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.
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Analizando las recientes noticias sobre terapia génica
Voyager Therapeutics se inclina hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y abandona un ensayo clínico planificado para la EH. Esto podría traer fármacos menos invasivos a largo plazo y otras empresas trabajan en terapias génicas.
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
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Se recomienda precaución con el uso de la tecnología de edición génica CRISPR
Una serie de estudios recientes sobre el método de edición de genes CRISPR plantea preocupaciones sobre la idoneidad de esta tecnología para el tratamiento de enfermedades genéticas como la enfermedad de Huntington.
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Se describe una nueva y emocionante herramienta de reducción de huntingtina
Nuevo y emocionante trabajo de reducción de huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation usando "Zinc Fingers" para detener la expresión del gen mutado de la huntingtina. Más información sobre esta nueva y emocionante técnica aquí.
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Nuevas funciones de la huntingtina: eliminando la proteína sana para entender su función
Según un nuevo estudio, la eliminación de la huntingtina normal en adultos puede afectar a la función cerebral
By Dr Leora Fox -
¿Dándole el dedo a la enfermedad de Huntington? Dos equipos han conseguido buenos resultados con fármacos zinc-finger en células y ratones
Los resultados en células y ratones con la EH con fármacos zinc-finger reducen la producción de la proteína dañina