terapia génica
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uniQure recibe luz verde para reanudar las pruebas de terapia génica para la EH
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Tras una pausa de 3 meses en la inscripción debido a preocupaciones sobre los efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su ensayo de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo previsto, con nuevas medidas de seguridad implementadas.
Por Dr Leora Fox -
Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.
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Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.
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Desembalaje de la reciente promoción de la terapia génica
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Voyager Therapeutics está cambiando hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y alejándose de un ensayo clínico de EH planificado. Pero esto podría conducir a fármacos menos invasivos a largo plazo, y muchas otras empresas están trabajando en terapias génicas para la EH.
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
5 min de lectura
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
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Se recomienda precaución en el uso de la tecnología de edición genética CRISPR
5 min de lectura
Una serie reciente de estudios sobre el método de edición genética CRISPR ha suscitado preocupación sobre la idoneidad de esta tecnología para el tratamiento de enfermedades genéticas como la enfermedad de Huntington
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Se describe una nueva e interesante herramienta para reducir la huntingtina
8 min de lectura
Nuevo e interesante trabajo de reducción de la huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation utilizando «dedos de zinc» para detener la expresión del gen de la huntingtina mutante. Más detalles sobre esta nueva e interesante técnica aquí.
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Nuevas funciones de la huntingtina: eliminando la proteína sana para entender su función
7 min de lectura
Según un nuevo estudio, la eliminación de la huntingtina normal en adultos puede afectar a la función cerebral
Por Dr Leora Fox -
¿Darle esquinazo a la enfermedad de Huntington? Dos equipos informan del éxito de los fármacos con dedos de zinc en células y ratones
9 min de lectura
Éxito en células y ratones con la enfermedad de Huntington para los fármacos con dedos de zinc que reducen la producción de la proteína dañina
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Diez reglas de oro para leer una noticia científica
8 min de lectura
Evite el bombo publicitario: HDBuzz presenta diez ‘reglas de oro’ para leer una noticia o un comunicado de prensa sobre la enfermedad de Huntington