terapia génica
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Cae el otro zapato: uniQure comparte planes para presentar una solicitud de licencia ante la FDA para AMT-130
⏱️ 9 min de lectura | Tras un año turbulento, uniQure ha compartido noticias alentadoras de que la FDA ha acordado que los datos de su estudio de Fase I/II pueden servir como base para una solicitud que podría conducir a la aprobación de AMT-130 en EE. UU.
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Un Segundo Camino: uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido
⏱️ 6 min de lectura | Aunque el camino regulatorio en EE. UU. para AMT-130 sigue siendo complicado, uniQure ha anunciado planes para buscar la aprobación de su terapia génica para la EH en el Reino Unido. Esto es lo que significa y lo que podría venir.
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El futuro de uniQure: la FDA exige más datos para la terapia génica AMT-130
⏱️ 10 min de lectura | La FDA quiere más datos antes de aprobar el AMT-130 para la enfermedad de Huntington en EE. UU. En marzo de 2026, uniQure compartió en una actualización que los datos actuales de la Fase 1/2 no eran suficientes para la agencia. Podría ser necesario un nuevo ensayo aleatorizado y…
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UniQure consigue una reunión de tipo A con la FDA: qué significa esto para AMT-130
⏱️6 min de lectura | UniQure consiguió una reunión de tipo A con la FDA, un debate de alta prioridad para asuntos urgentes. En un plazo de 30 días, ambas partes debatirán qué tipo de paquete de datos podría respaldar el avance de AMT-130 en EE. UU.
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UniQure recibe las actas de la reunión con la FDA sobre AMT-130 mientras el apoyo de la comunidad sigue siendo fuerte
UniQure recibió las actas de la reunión de la FDA sobre AMT-130. Si bien no hubo nuevas actualizaciones, la respuesta de la comunidad ha sido poderosa, con más de 41 000 firmas en la petición y una defensa unificada de las principales organizaciones de EH.
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UniQure y la FDA ya no están de acuerdo sobre el proceso de aprobación de AMT-130
En un nuevo comunicado de prensa, uniQure compartió que la FDA ya no está de acuerdo con su enfoque para avanzar en AMT-130, específicamente el uso de un grupo de control externo. El camino a seguir es incierto, pero uniQure sigue comprometida con la comunidad de EH.
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Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
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Cae la primera ficha de dominó: La terapia génica AMT-130 frena el Huntington en un ensayo histórico
En una actualización de uniQure, informan de que su terapia génica experimental, AMT-130, tiene potencial para ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington en un estudio clínico clave.
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Fármacos basados en CRISPR: un gran paso para la humanidad
Casgevy es el primer fármaco basado en CRISPR que supera el proceso de aprobación, prácticamente cura la anemia falciforme y está allanando el camino para fármacos similares dirigidos a otras enfermedades. ¿Será la enfermedad de Huntington la siguiente?
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uniQure recibe luz verde para reanudar las pruebas de terapia génica para la EH
Tras una pausa de 3 meses en la inscripción debido a preocupaciones sobre los efectos secundarios, uniQure compartió la buena noticia de que su ensayo de la terapia génica AMT-130 para la EH continuará según lo previsto, con nuevas medidas de seguridad implementadas.
Por Dr Leora Fox