La FDA aprueba un nuevo fármaco para los síntomas de la enfermedad de Huntington
La deutetrabenazina se convierte en el primer fármaco nuevo en una década autorizado por la FDA para los síntomas de la enfermedad de Huntington
Noticias importantes para la comunidad de la enfermedad de Huntington esta semana, ya que el regulador de medicamentos de los EE. UU., la FDA, ha aprobado formalmente Austedo, también conocido como deutetrabenazina, para su prescripción en la EH. Esta forma modificada de tetrabenazina ayuda a controlar la corea, los movimientos espasmódicos que se encuentran a menudo en los pacientes con EH, pero se toma dos veces al día en lugar de tres.
Información general sobre la tetrabenazina
La tetrabenazina tiene una larga historia como tratamiento de la enfermedad de Huntington, que ya hemos cubierto en HDBuzz aquí y aquí. El fármaco se utiliza para ayudar a controlar los movimientos espasmódicos, similares a los de un baile, asociados a la enfermedad. La tetrabenazina fue aprobada para la EH en la década de 1970 en algunos países, incluido el Reino Unido, pero no fue hasta 2008 cuando se convirtió en el primer fármaco aprobado explícitamente para la EH en los Estados Unidos.
Controlar la corea puede ser una parte importante de la lucha contra los síntomas de la EH, y muchos pacientes de EH encuentran alivio con la tetrabenazina. Pero como todos los fármacos, la tetrabenazina tiene un inconveniente, incluido el riesgo de aumento de la depresión y los pensamientos suicidas. Otro problema de la tetrabenazina es que el cuerpo la procesa rápidamente, por lo que muchos pacientes de EH tienen que tomar tres pastillas al día. Esto es especialmente complicado en la EH, donde las personas pueden tener problemas de memoria y otros problemas de pensamiento que les facilitan el olvido de tomar su medicamento.
Debido a estos problemas, una pequeña empresa de biotecnología llamada Auspex Pharmaceuticals desarrolló una versión modificada de la tetrabenazina (descrita aquí). Llamaron a esta nueva versión de la tetrabenazina deutetrabenazina (o a veces SD-809), porque implica el cambio de átomos llamados deuterio en la estructura de la tetrabenazina. Este ajuste ayuda a que el fármaco permanezca más tiempo en el torrente sanguíneo, lo que significa que se necesitan pastillas con menos frecuencia.
El Huntington Study Group, en colaboración con Auspex, llevó a cabo dos ensayos de deutetrabenazina de 2013 a 2015 llamados First-HD y ARC-HD. Estos estudios investigaron la deutetrabenazina de dos maneras diferentes: el estudio First-HD probó si la deutetrabenazina era mejor que las pastillas de placebo para controlar la corea. Los resultados de este ensayo fueron positivos: al igual que la tetrabenazina, el tratamiento con deutetrabenazina reduce la corea en los pacientes con EH. El estudio Arc-HD fue diseñado para asegurar la seguridad de cambiar a los pacientes que toman tetrabenazina a deutetrabenazina, lo cual se demostró que era seguro.
¿Qué está pasando ahora?
Recientemente, la historia de la deutetrabenazina cambió de varias maneras importantes. Primero, Auspex fue comprada por la compañía farmacéutica israelí Teva. En segundo lugar, Teva solicitó a la FDA estadounidense la aprobación de la deutetrabenazina para el tratamiento de la EH, basándose en el éxito de los estudios Arc- y First-HD.
El proceso de aprobación de la deutetrabenazina se topó con un obstáculo a mediados de 2016, cuando la FDA pidió a Teva información adicional sobre el fármaco. La deutetrabenazina es el primer fármaco humano con átomos de deuterio que ha llegado tan lejos, por lo que parece justificada una precaución adicional por parte de Teva y de la FDA.
Esta semana, Teva anunció que la FDA había quedado satisfecha y aprobó la deutetrabenazina para su uso en pacientes con EH en los Estados Unidos. Esto sugiere que todas las preguntas adicionales de seguridad de la FDA habían sido respondidas, y que estaban contentos de que la deutetrabenazina fuera segura para su uso. Dado que el fármaco ahora será comercializado y vendido, recibe otro nombre comercial, que es Austedo.
¿Qué pasa con el coste?
Las primeras indicaciones son que Austedo puede terminar siendo algo menos caro que la tetrabenazina. Las primeras declaraciones oficiales de Teva sugieren que Austedo puede costar alrededor de un tercio menos que la dosis equivalente de tetrabenazina. Es difícil predecir cómo la entrada de un nuevo fármaco afectará a los costes generales para los pacientes de EH, y las cosas pueden cambiar a medida que los patrones de prescripción se asienten. Por ejemplo, los fabricantes de tetrabenazina podrían bajar sus precios, o el nuevo fármaco podría encarecerse si la aceptación es menor de la esperada.
Mensaje para llevar a casa
Este es un final feliz para la historia de la deutetrabenazina y esperamos escuchar cómo les va a las personas con EH con este nuevo fármaco en el mundo real. La comunidad de la EH hizo su parte llenando y participando rápidamente en los ensayos dirigidos por el HSG, mientras que Auspex y Teva hicieron el difícil trabajo de pastorear el fármaco a través del proceso de aprobación.
Austedo añade otra flecha al carcaj de las familias y los médicos que están trabajando para controlar los síntomas de la EH. Cualquier tratamiento eficaz para los síntomas de la EH es un apoyo bienvenido, mientras trabajamos para desarrollar fármacos que prevengan o ralenticen su progresión.
