La FDA aprueba un fármaco para tratar los síntomas motores de la EH
La FDA ha aprobado valbenazina, también conocido como INGREZZA, como tratamiento para los síntomas motores de la enfermedad de Huntington
La gran mayoría de las personas con la enfermedad de Huntington experimentan síntomas motores conocidos como corea. La valbenazina, también conocida como INGREZZA, ha sido aprobada recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), lo que permite a los médicos de los Estados Unidos recetar este medicamento para la corea de la enfermedad de Huntington (EH). En este artículo repasamos los puntos clave de este anuncio y lo que significa para los familiares de personas con EH.
Antecedentes de la valbenazina
INGREZZA es el nombre comercial de la valbenazina, un fármaco desarrollado por la empresa Neurocrine Biosciences. Funciona de forma similar a la tetrabenazina y la deutetrabenazina (Austedo), fármacos que se suelen recetar para ayudar a controlar los movimientos involuntarios o espasmódicos que experimentan las personas con EH.
El tratamiento con estos fármacos bloquea una proteína llamada VMAT2 que es responsable de empaquetar ciertos tipos de sustancias químicas que las células cerebrales utilizan para comunicarse. La VMAT2 ayuda a introducir el mensajero químico dopamina (entre otros) en burbujas que se desplazan de una célula a otra. La dopamina desempeña un papel en los circuitos del movimiento de nuestro cerebro, y se cree que el bloqueo de la VMAT2 puede silenciar la comunicación cruzada. No está claro por qué esto mejora los movimientos irregulares e involuntarios, pero estos fármacos funcionan para muchas personas con corea de la EH.
La valbenazina está aprobada en los Estados Unidos desde 2017 para el tratamiento de la discinesia tardía (DT), movimientos involuntarios derivados del uso de medicamentos conocidos como neurolépticos o antipsicóticos. Muchas personas en todo el mundo toman antipsicóticos para tratar los síntomas psiquiátricos y conductuales del trastorno bipolar, la esquizofrenia y otras enfermedades (incluida la EH). Después de usar estos medicamentos durante mucho tiempo, algunas personas desarrollan DT, que a menudo implica espasmos en los músculos de la boca y la cara. La valbenazina (INGREZZA) puede ser útil para controlar esos movimientos involuntarios, por lo que Neurocrine comenzó a estudiar si también podría ser eficaz para la corea causada por la enfermedad de Huntington.
Pruebas y aprobación de la valbenazina para personas con EH
Debido a que la valbenazina se había probado en personas con DT y se había recetado durante varios años, ya sabíamos que era segura en humanos. Sin embargo, todavía se necesitaba un ensayo clínico para comprender si podía tratar eficazmente la corea de la enfermedad de Huntington. En colaboración con el Huntington Study Group, Neurocrine llevó a cabo un ensayo clínico de fase 3 llamado KINECT-HD, que comenzó en 2020. Participaron 128 personas; a la mitad se les administraron cápsulas de valbenazina una vez al día durante 12 semanas, y la otra mitad tomó un placebo (una píldora sin medicamento). Se invitó a los participantes a continuar en un ensayo más largo en curso llamado KINECT-HD2, en el que todos reciben valbenazina.
KINECT-HD fue un éxito, alcanzando su criterio de valoración principal, lo que significa que la valbenazina disminuyó la gravedad de la corea de la EH en comparación con el placebo. Mejoró la puntuación total máxima de corea (TMC), una métrica que los médicos utilizan para controlar los síntomas de la corea. Ese resultado «de primera línea» se hizo público en 2021, y desde entonces Neurocrine ha continuado sus estudios, analizando, presentando y preparando los datos de los dos ensayos de valbenazina para la EH. Lo presentaron a la FDA en diciembre de 2022, y el 18 de agosto de 2023, Neurocrine anunció que INGREZZA había sido aprobado por la FDA, lo que significa que ahora se puede recetar oficialmente a personas en los EE. UU. para tratar la corea de la EH.
«KINECT-HD fue un éxito, alcanzando su criterio de valoración principal, lo que significa que la valbenazina disminuyó la gravedad de la corea de la EH en comparación con el placebo»
Los fármacos pueden tardar algún tiempo en pasar de la aprobación al lanzamiento y a la prescripción común, especialmente en el caso de una enfermedad rara. Una vez que obtienen luz verde, las empresas pueden dedicar más energía a educar a los profesionales médicos y a la comunidad sobre una nueva terapia. A finales de septiembre, es probable que haya aumentado la concienciación entre los médicos estadounidenses, pero ya existen recursos para que los familiares obtengan más información.
¿Qué más sabemos sobre la valbenazina?
Es importante tener en cuenta que INGREZZA no ralentiza ni detiene la progresión de la EH. Sin embargo, tomar medicamentos para mejorar los movimientos involuntarios y otros síntomas de la EH puede tener un gran impacto en la calidad de vida. Para algunas personas con EH y sus seres queridos, la corea no es molesta, pero para otras, puede interferir con las actividades cotidianas e incluso con la seguridad, y el tratamiento puede marcar una gran diferencia.
INGREZZA se toma como una sola cápsula que se traga una vez al día. Esta es una característica positiva de este medicamento, ya que para muchas personas con EH, recordar tomar una compleja serie de comprimidos a lo largo del día puede ser difícil. Al igual que con los «primos químicos» de la valbenazina, puede haber formas de modificar la administración para las personas que tienen problemas para tragar o que usan una sonda de alimentación. La dosis también se puede alterar con el tiempo dependiendo de lo bien que alguien responda al fármaco y de los efectos secundarios que pueda experimentar. Neurocrine espera que esto signifique que los efectos secundarios serán más manejables para un mayor número de personas que tomen este medicamento en comparación con otros fármacos dirigidos a la VMAT2.
Crédito de la imagen: Rodrigo Senna
Equilibrio de los efectos secundarios, el coste y otros factores
Como todos los fármacos, la valbenazina tiene algunos inconvenientes. Los inhibidores de la VMAT2 tienen efectos secundarios comunes, como la somnolencia. También pueden tener efectos secundarios muy graves que incluyen la depresión, así como pensamientos o acciones suicidas. Por lo tanto, es muy importante que las personas con EH que estén considerando INGREZZA transmitan con precisión su historial médico a su proveedor de atención médica y le alerten lo antes posible si experimentan algún efecto secundario.
Además de los inhibidores de la VMAT2, existen diversos fármacos que los médicos recetan para tratar la corea junto con otros síntomas. Por ejemplo, algunos antipsicóticos utilizados para la salud mental y el comportamiento en la EH también pueden tener el efecto de calmar los movimientos. También hay consideraciones sobre el coste, especialmente en países como los Estados Unidos, donde la cobertura del seguro puede diferir o estar ausente por completo debido a la falta de atención médica universal. Empresas como Neurocrine, con nuevos fármacos en el mercado, pretenden aliviar este problema a través de diferentes canales, incluidos los programas de asistencia.
Cabe señalar que Teva introdujo en los Estados Unidos este mes una versión de deutetrabenazina de administración única diaria (Austedo XR), lo que probablemente no sea una coincidencia: las empresas con fármacos que tratan el mismo trastorno suelen adaptar sus estrategias de investigación en torno al conocimiento público, como la inminente aprobación de la FDA de otra empresa. Las razones para recetar o tomar un medicamento en lugar de otro difieren de un médico a otro y de un paciente a otro. Cada persona responde a los fármacos de forma diferente, y la cobertura y las aprobaciones varían enormemente de un lugar a otro.
«La disponibilidad de múltiples tratamientos para la corea de la EH aumenta la concienciación pública sobre la EH… y aumenta las opciones para los familiares de personas con EH en sus decisiones sanitarias»
Mensaje para llevar a casa
Mientras esperamos tratamientos que puedan ralentizar la progresión de la enfermedad, fármacos como INGREZZA pueden mejorar la calidad de vida, y es una adición bienvenida a nuestro arsenal de herramientas para luchar contra la EH. La aprobación de la valbenazina en los Estados Unidos es una buena noticia para la comunidad de la EH. Aumenta la concienciación pública sobre la enfermedad de Huntington y crea una competencia sana para mantener los costes bajos. Lo que es más importante, la disponibilidad de múltiples tratamientos para la corea aumenta las opciones para los familiares de personas con EH en sus decisiones sanitarias.
Dicho esto, fuera de los Estados Unidos, solo los participantes en los estudios de KINECT-HD podrán acceder a este fármaco, y Neurocrine aún no ha confirmado su compromiso de solicitar la aprobación regulatoria en otros países. Sí que planean dirigirse a la comunidad directamente en un futuro próximo a través de un seminario web público dirigido a los familiares de personas con EH. HDBuzz espera que todas las empresas que desarrollan terapias para la EH trabajen para lograr el acceso global a los fármacos que pueden mejorar la calidad de vida de las personas con EH.
