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Por escrito: el fármaco oral branaplam redujo la huntingtina, pero las preocupaciones de seguridad detuvieron su desarrollo
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Una proteína de reparación del ADN modifica la estabilidad de los tramos largos de CAG en el gen de la enfermedad de Huntington
La reparación del ADN es un proceso fundamental para las células, pero los errores en este proceso podrían explicar la ‘inestabilidad de repetición’ en la EH
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Una actualización confirma que el ensayo de ‘silenciamiento génico’ de la enfermedad de Huntington va por buen camino
Ionis afirma que su ensayo de HTTRx, destinado a reducir la proteína huntingtina, está totalmente reclutado y planea ampliarlo
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La huntingtina agarra un martillo: reparación del ADN en la EH
Un estudio reciente sugiere que la huntingtina ayuda a reparar el ADN dañado, bajo la dirección de una proteína de reparación genética llamada ATM.
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Desactive el editor del genoma cuando haya terminado
La edición del genoma CRISPR ahora tiene un interruptor de apagado. Analizamos la tecnología en la EH sin exageraciones
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Una nueva forma de pensar en los ensayos para prevenir la enfermedad de Huntington
¿Podemos probar fármacos para retrasar o prevenir la aparición de la enfermedad de Huntington? Una nueva investigación sugiere que es posible
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¡Éxito! Un fármaco ASO reduce los niveles de proteína mutante en pacientes con la enfermedad de Huntington
¡Noticias increíbles de Ionis y Roche! El fármaco HTTRx reduce con éxito la proteína huntingtina dañina en el líquido cefalorraquídeo
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Las alteraciones de la melatonina en la enfermedad de Huntington ayudan a explicar los problemas de sueño
Un estudio demuestra que los pacientes con EH tienen niveles reducidos de melatonina, lo que puede explicar por qué tantos sufren problemas de sueño
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El lado dulce de la cuestión: los cerebros con la enfermedad de Huntington utilizan el azúcar de forma diferente
Nuevas observaciones sugieren que los cerebros de los portadores de la mutación de la EH consumen energía de forma diferente. ¿Nos importa? (¡Sí!)
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Nuevas funciones de la huntingtina: eliminando la proteína sana para entender su función
Según un nuevo estudio, la eliminación de la huntingtina normal en adultos puede afectar a la función cerebral
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La FDA aprueba un nuevo fármaco para los síntomas de la enfermedad de Huntington
La deutetrabenazina se convierte en el primer fármaco nuevo en una década autorizado por la FDA para los síntomas de la enfermedad de Huntington