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Por escrito: el fármaco oral branaplam redujo la huntingtina, pero las preocupaciones de seguridad detuvieron su desarrollo
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Un fallo en la puntada revela por qué importan los patrones de la secuencia de ADN en la enfermedad de Huntington
Dos personas con el mismo número de repeticiones CAG pueden tener trayectorias de EH muy diferentes. Un nuevo estudio en personas con 36-42 repeticiones muestra que los patrones de la secuencia de ADN desempeñan un papel clave en el inicio y la progresión de los síntomas.
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Gusanos al rescate: Separando lo bueno, lo malo y el huntingtin apelmazado
⏱️ 7 min de lectura | Un equipo de investigadores desarrolló una plataforma sencilla para probar la toxicidad de diferentes tipos de agregados de proteína HTT utilizando un modelo de gusano de laboratorio. Demostraron que ciertos tipos de agregados son perjudiciales para los gusanos, mientras que otros no.
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Enero de 2026: Este mes en la investigación de la enfermedad de Huntington
⏱️ 9 min de lectura | Resumen de la investigación sobre la EH de enero de 2026: SKY-0515 muestra datos de seguridad prometedores, la defensa de la comunidad ayuda a asegurar una reunión crítica de la FDA para AMT-130, además de nuevos conocimientos sobre el sueño, las vacunas y el manejo de los síntomas. ¡Lee…
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Anuncio de los resultados de la fase 1 del fármaco SKY-0515 de Skyhawk
Skyhawk Therapeutics ha compartido los resultados de SKY-0515, un fármaco diseñado para reducir la huntingtina. El fármaco pareció ser generalmente seguro, con una reducción del 60% de la huntingtina en sangre con la dosis más alta probada. Estos datos son un paso alentador a medida que continúan los ensayos más amplios.
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La defensa de la comunidad de la enfermedad de Huntington ayuda a conseguir una reunión crítica con la FDA para AMT-130
⏱️5 min de lectura | La movilización sin precedentes de la comunidad de la enfermedad de Huntington ayudó a asegurar una reunión de alta prioridad con la FDA para discutir el camino a seguir para AMT-130.
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Mejor sueño, mejor función: un nuevo estudio relaciona la calidad del sueño con los resultados clínicos en la enfermedad de Huntington
⏱️6 min de lectura | La mayoría de las personas con EH informan de problemas de sueño, y una nueva investigación sugiere que la calidad del sueño está relacionada con muchos aspectos de la vida con la enfermedad. Los dispositivos portátiles rastrearon a personas con EH durante un año y revelaron que un mejor sueño…
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Estar al día de la investigación sobre la EH ahora es más fácil: presentamos el HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min de lectura | ¿Alguna vez te has preguntado cuándo esperar la próxima actualización de un ensayo clínico para la enfermedad de Huntington? El HDBuzz Trial Tracker sitúa las futuras actualizaciones de los ensayos sobre la EH en un calendario claro, con explicaciones más detalladas en nuestros artículos cuando lo desees.
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UniQure consigue una reunión de tipo A con la FDA: qué significa esto para AMT-130
⏱️6 min de lectura | UniQure consiguió una reunión de tipo A con la FDA, un debate de alta prioridad para asuntos urgentes. En un plazo de 30 días, ambas partes debatirán qué tipo de paquete de datos podría respaldar el avance de AMT-130 en EE. UU.
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2025: Resumen del año
⏱️34 min de lectura | Al dar la bienvenida a 2026, recordamos los hallazgos trascendentales de los ensayos clínicos, los avances en la investigación, las decepciones regulatorias y la estrepitosa unidad comunitaria que definirán 2025 para la comunidad de la enfermedad de Huntington.
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Un tira y afloja en el ADN: cómo las repeticiones de Huntington se expanden y se contraen
Un nuevo estudio de Suiza arroja luz sobre cómo el número de repeticiones CAG en el gen de la enfermedad de Huntington puede aumentar o disminuir dentro de nuestras células.