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Por escrito: el fármaco oral branaplam redujo la huntingtina, pero las preocupaciones de seguridad detuvieron su desarrollo
Últimas noticias
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UniQure y la FDA ya no están de acuerdo sobre el proceso de aprobación de AMT-130
En un nuevo comunicado de prensa, uniQure compartió que la FDA ya no está de acuerdo con su enfoque para avanzar en AMT-130, específicamente el uso de un grupo de control externo. El camino a seguir es incierto, pero uniQure sigue comprometida con la comunidad de EH.
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Octubre de 2025: este mes en la investigación de la enfermedad de Huntington
Octubre fue un mes rico en información en la investigación de la enfermedad de Huntington: mayor claridad en torno al AMT-130 de uniQure, mapeo de cómo y dónde la EH cambia el cerebro, estudios mecanicistas tempranos dirigidos a la reparación del ADN y una importante reunión que reunió al campo.
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Un mapa a través del tiempo: seguimiento de la enfermedad de Huntington desde el nacimiento en el cerebro
¿Por qué algunas células cerebrales mueren primero en la EH? Un nuevo estudio muestra que los cambios en la actividad genética comienzan al nacer en ratones, especialmente en el cuerpo estriado y la corteza, y se cartografían con herramientas espaciales y unicelulares.
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Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
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¿Qué tamaño tiene el iceberg de la enfermedad de Huntington?
Podemos contar cuántas personas son atendidas en una clínica con la enfermedad de Huntington mediante pruebas genéticas, pero ¿cuántas personas con el gen de la EH nunca son diagnosticadas por un médico? Un nuevo enfoque matemático pretende volver a plantear esta peliaguda cuestión.
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Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington 2025 – Día 3
Ponte al día de las últimas noticias sobre la EH desde el tercer día del Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington en Nashville, EE.UU.
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Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington 2025 – Día 2
Ponte al día de las últimas noticias sobre la EH desde el segundo día del Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington en Nashville, EE.UU.
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Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington 2025 – Día 1
Ponte al día de las últimas noticias sobre la EH desde el primer día del Congreso de Investigación Clínica sobre la Enfermedad de Huntington en Nashville, EE.UU.
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El control de las máquinas de exploración del ADN frena la expansión de las repeticiones CAG
Un nuevo estudio identifica pequeñas moléculas dirigidas a una máquina de reparación del ADN, lo que abre una vía potencial para retrasar la aparición de la enfermedad de Huntington.
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Premio HDBuzz 2025: Cuando la Huntingtina Buena Desaparece: Un paso hacia el diseño de tratamientos seguros para la EH
¡Estamos orgullosos de anunciar a Gravity Guignard como ganadora del Premio HDBuzz 2025! Un nuevo estudio apunta a una de las razones por las que los ensayos anteriores sobre la EH podrían haber fracasado. ¿La buena noticia? Esto muestra el camino hacia fármacos más seguros, acercándonos a terapias eficaces.