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Por escrito: el fármaco oral branaplam redujo la huntingtina, pero las preocupaciones de seguridad detuvieron su desarrollo
Últimas noticias
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Desvelando el lado oscuro de la reparación de ADN para diseñar tratamientos para la EH
Un gen llamado MSH3 ayuda a reparar nuestro ADD, pero puede equivocarse y extender las repeticiones CAG en la EH. Los investigadores has desvelado nueva información sobre cómo se controla la actividad de MSH3, abriendo la puerta a nuevas terapias.
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Se recomienda precaución en el uso de la tecnología de edición genética CRISPR
Una serie reciente de estudios sobre el método de edición genética CRISPR ha suscitado preocupación sobre la idoneidad de esta tecnología para el tratamiento de enfermedades genéticas como la enfermedad de Huntington
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Cambiando trabajos: convirtiendo otros tipos celulares en neuronas
Debido a que la EH causa pérdida neuronal, algunos investigadores exploran formas de reemplazarlas. En ratones de la EH, los científicos han mostrado hace poco que las células de soporte del cerebro (glía) pueden ser reconvertidas en nuevas neuronas
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El estudio HD Young Adult define el punto óptimo: sin síntomas con cambios medibles
Sabemos que los cambios relacionados con la EH pueden ocurrir muchos años antes de la aparición de los síntomas, pero ¿cuán pronto comienzan esos cambios? Un equipo de investigadores se propuso determinarlo con un nuevo estudio exhaustivo en adultos jóvenes con EH premanifiesta.
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¿Qué significa la COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?
Actualización sobre la COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo afecta a la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
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Novedades en el diseño del ensayo clínico de reducción de huntingtina de Roche
Roche anuncia novedades en el estudio GENERATION HD1 después de revisar la fase de extensión abierta de ASO
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Se describe una nueva e interesante herramienta para reducir la huntingtina
Nuevo e interesante trabajo de reducción de la huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation utilizando «dedos de zinc» para detener la expresión del gen de la huntingtina mutante. Más detalles sobre esta nueva e interesante técnica aquí.
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¿Podrían unas esposas moleculares reducir la proteína que causa la enfermedad de Huntington?
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas de fármacos para llevar la proteína huntingtina mutante a una máquina de eliminación de residuos celulares
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Análisis del anuncio del ensayo de reducción de huntingtina PRECISION-HD2 de Wave
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína huntingtina mutante en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Resulta bastante confuso, ¿qué sabemos con certeza?
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Roche anuncia detalles de su estudio ‘fundamental’ para reducir la huntingtina
El ensayo GENERATION-HD1 probará si el RG6042, antes Ionis-HTTRx, ralentiza la progresión de la enfermedad de Huntington