Prilenia comparte datos de ensayos de la EH con CHDI para ayudar en futuras investigaciones

Uno de los mayores retos de la investigación clínica es aprovechar al máximo la información que generan los ensayos. Una solución es compartir los datos entre las partes interesadas para que todo el mundo pueda aprender de estos conjuntos de datos, obtenidos de los generosos participantes de los ensayos clínicos. Recientemente, la empresa farmacéutica centrada en la enfermedad de Huntington, Prilenia, anunció que ha donado datos de los brazos de placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona. de dos de sus ensayos clínicos de la enfermedad de Huntington (EH) a la Fundación CHDI, lo que permitirá a los investigadores aprender de cientos de participantes cuyas contribuciones, de otro modo, podrían quedar en gran medida sin aprovechar.

El acuerdo no trata de probar un nuevo fármaco ni de anunciar nuevos resultados de ensayos. Se trata de algo que podría mejorar discretamente la investigación de la EH durante los próximos años: compartir datos clínicos de alta calidad para que los científicos puedan plantear nuevas preguntas mucho después de que haya finalizado un ensayo.

¿Por qué es importante compartir los datos de los ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos recopilan una enorme cantidad de información. Además de contribuir a nuestra comprensión de si un tratamiento funciona, los participantes se someten a evaluaciones clínicas periódicas, controles de seguridad y muchas otras mediciones durante meses o incluso años.

Normalmente, los investigadores analizan estos datos para responder a las preguntas específicas para las que se diseñó el ensayo, es decir, si el fármaco es seguro y si ofrece beneficios. Pero esos mismos conjuntos de datos suelen tener el potencial de responder a muchas preguntas adicionales que nunca formaron parte del estudio original.

Poner estos datos a disposición de otros investigadores permite reutilizarlos de nuevas formas, ayudando a maximizar el valor científico de la participación de cada persona. Por ejemplo, los datos de los ensayos podrían utilizarse para definir las formas más informativas de medir el éxito o estimar la rapidez con la que los participantes cambian a lo largo del tiempo.

Esto es especialmente importante en la EH, donde cada ensayo clínicoEnsayo clínico Experimentos muy bien planeados diseñados para responder determinadas preguntas sobre cómo afecta un fármaco a humanos representa un compromiso tremendo por parte de los participantes, las familias, los médicos y los investigadores.

¿Qué datos está compartiendo Prilenia?

El acuerdo abarca los brazos de placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona. de los ensayos clínicos PRIDE y PROOF-HD de Prilenia, que probaron un fármaco llamado pridopidina. En conjunto, ¡estos incluyen datos de 331 participantes! Esto comprende 82 personas del estudio PRIDE de 52 semanas y 249 personas del estudio PROOF-HD de 78 semanas. Los conjuntos de datos incluyen evaluaciones clínicas e información de seguridad recopilada de los participantes que recibieron placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona. en lugar del fármaco experimental.

Es importante destacar que CHDI aclaró a HDBuzz que solo recibe datos de los participantes del grupo placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona., no datos de personas que recibieron pridopidina. Un gran interés científico en este campo es comprender las respuestas al placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona. en los ensayos clínicos de la EH (cambios que pueden producirse incluso en ausencia de un fármaco) y cómo podrían influir en los resultados de los ensayos. Estos datos serán muy útiles para abordar esa cuestión.

¿Por qué estudiar al grupo placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona.?

A primera vista, los datos del placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona. pueden no parecer especialmente emocionantes. Pero estos conjuntos de datos pueden ser increíblemente valiosos. Las personas que reciben el placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona. siguen acudiendo a las visitas clínicas, completan evaluaciones motoras y cognitivas, se someten a controles de seguridad y aportan información detallada sobre cómo cambia la EH con el tiempo. Esto permite a los investigadores comprender mejor la variabilidad natural de la enfermedad y cómo pueden cambiar los participantes simplemente por el hecho de participar en un ensayo clínicoEnsayo clínico Experimentos muy bien planeados diseñados para responder determinadas preguntas sobre cómo afecta un fármaco a humanos.

Se espera que una mejor comprensión de los efectos relacionados con el placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona. pueda mejorar la forma en que se diseñan e interpretan los futuros ensayos de la EH. También puede ayudar a los investigadores a determinar cuándo se pueden utilizar los datos de los estudios observacionales como comparación frente a los participantes que reciben un tratamiento experimental. Por ejemplo, los datos de Enroll-HD se utilizaron como grupo de comparación externo en el ensayo de uniQure.

Unos mejores modelos de progresión de la enfermedad y de los efectos del placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona. podrían, en última instancia, hacer que los futuros ensayos fueran más eficientes y mejorar la capacidad de los investigadores para detectar si un tratamiento experimental está proporcionando realmente un beneficio.

¿Podrán otros investigadores utilizar los datos?

Sí, pero no de inmediato. Los datos se compartirán a través de los mismos mecanismos que CHDI ya utiliza para otros conjuntos de datos de la EH, como PREDICT-HD, TRACK-HD y TrackOn HD. Los investigadores cualificados de instituciones de investigación reconocidas podrán solicitar el acceso a través del proceso de acceso a datos de Enroll-HD ya existente.

El acuerdo también permite a los investigadores combinar estos datos con otros conjuntos de datos de la EH si procede, abriendo la puerta a análisis más amplios que no serían posibles utilizando únicamente estudios individuales.

Al igual que con otros conjuntos de datos clínicos compartidos, la identidad de los participantes permanece protegida mediante codificación segura y anonimización. Prilenia conserva la propiedad de los datos originales, mientras que CHDI recibe los derechos para utilizar la información con fines de investigación y para permitir el acceso a investigadores externos cualificados.

Una cultura de apertura creciente

Aunque el intercambio de datos es cada vez más común en toda la investigación biomédica, no siempre ha sido algo habitual, por lo que se trata de un paso importante para este campo.

La comunidad de la EH ha adoptado cada vez más recursos colaborativos como Enroll-HD, donde el intercambio de datos ha acelerado la investigación relacionada con la progresión de la enfermedad, los biomarcadores y el diseño de ensayos. Este último acuerdo continúa esa tendencia al garantizar que la información generada durante ensayos clínicos costosos y laboriosos pueda impulsar la investigación de la EH mucho después de que los estudios originales hayan finalizado.

Prilenia también ha indicado que los datos del brazo de placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona. de su estudio de fase 3 PRECISE-HD, actualmente en curso, podrían compartirse eventualmente de forma similar, ampliando aún más los recursos disponibles para la comunidad investigadora.

Mirando más allá de los ensayos individuales

Los ensayos clínicos negativos o no concluyentes pueden parecer a veces el final de la historia para un tratamiento potencial. Pero los datos recopilados durante esos estudios suelen seguir siendo enormemente valiosos. Cada participante aporta información que ayuda a los investigadores a comprender mejor la EH, incluso cuando un fármaco experimental no acaba convirtiéndose en un tratamiento.

Al poner estos conjuntos de datos de placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona. a disposición de la comunidad investigadora en general, Prilenia y CHDI están ayudando a garantizar que las contribuciones de cientos de participantes en ensayos sigan haciendo avanzar la investigación de la EH. El objetivo inmediato es comprender mejor los efectos del placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona., pero el impacto a largo plazo puede ir mucho más allá, fundamentando un diseño de ensayos clínicos más inteligente, mejorando los análisis estadísticos y ayudando a que los futuros estudios planteen mejores preguntas.

En una enfermedad en la que cada participante y cada conjunto de datos es precioso, esto representa una inversión importante en el futuro de la investigación de la EH.

Resumen:

• Prilenia ha donado datos del brazo de placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona. de sus ensayos clínicos de la EH PRIDE y PROOF-HD a la Fundación CHDI.
• El conjunto de datos incluye información de 331 participantes, lo que proporciona un recurso valioso para la futura investigación de la EH.
• Los investigadores utilizarán los datos para comprender mejor los efectos del placeboPlacebo Un placebo es una medicina falsa que no contiene ingredientes activos. El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona., la progresión de la enfermedad y cómo mejorar el diseño y la interpretación de los futuros ensayos clínicos.
• Los investigadores cualificados podrán solicitar el acceso a través del proceso de intercambio de datos establecido por CHDI, lo que permitirá combinar los datos con otros conjuntos de datos de la EH cuando proceda.
• Compartir los datos de los ensayos clínicos maximiza el impacto de la contribución de cada participante, garantizando que la información valiosa siga beneficiando a la comunidad de la EH mucho después de que los ensayos individuales hayan finalizado.