SOM3355 avanza hacia la fase 3 tras recibir el apoyo de la EMA y la FDA

SOM3355 es una terapia en investigación destinada a controlar múltiples síntomas de la enfermedad de Huntington (EH) y recientemente ha superado dos hitos regulatorios clave. En septiembre, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió una opinión positiva apoyando la designación de medicamento huérfano para SOM3355. Ahora, tras una productiva reunión de fin de fase 2 en Estados Unidos, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha acordado que el estudio de fase 3 propuesto por SOM Biotech y la subsiguiente extensión de etiqueta abierta podrían constituir la base de una futura solicitud de nuevo fármaco.

Para la comunidad de la EH, estos avances subrayan un esfuerzo creciente por ampliar nuestro conjunto de herramientas terapéuticas, especialmente para la amplia y cambiante gama de síntomas que experimentan las personas a lo largo de la enfermedad.

Por qué estas decisiones son importantes

La EH afecta al movimiento, el pensamiento, el estado de ánimo y el comportamiento, y estos síntomas cambian con el tiempo a medida que la enfermedad progresa. Actualmente no existen terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas que puedan ralentizar o detener la progresión de los síntomas. Sin embargo, existen varios medicamentos aprobados para tratar ciertos síntomas, pero a menudo solo abordan un aspecto de la EH a la vez.

Por ejemplo, los inhibidores de VMAT2 y los medicamentos diseñados para mejorar los síntomas motores de las personas con EH. Si bien son eficaces para muchos, estos fármacos no abordan otros problemas como la irritabilidad, la ansiedad, la inquietud o las alteraciones del sueño. Debido a esto, las personas con EH a menudo toman varios medicamentos a la vez. Esto puede aumentar el riesgo de efectos secundarios, interacciones entre fármacos y puede crear horarios de tratamiento complejos que son difíciles de cumplir.

Un factor motivador para empresas como SOM Biotech es que este enfoque fragmentado crea la necesidad de herramientas terapéuticas adicionales, incluidas opciones que podrían simplificar los tratamientos para múltiples síntomas al tiempo que reducen los posibles efectos secundarios y las complejidades de hacer malabarismos con múltiples recetas.

¿Qué sabemos sobre SOM3355?

Se cree que SOM3355 es un fármaco que hace muchas cosas al mismo tiempo. No solo es un betabloqueante, sino que también puede actuar como inhibidor de VMAT1 y VMAT2. Las proteínas VMAT ayudan a empaquetar moléculas de neurotransmisores como la dopamina en pequeñas burbujas dentro de las células cerebrales. Al dirigirse a ambos sistemas, los fármacos como SOM3355 pueden ayudar a influir en los circuitos motores hiperactivos implicados en los síntomas motores de la EH, al tiempo que ofrecen potencialmente un apoyo más amplio para los síntomas, como la ansiedad y otros síntomas relacionados con el estado de ánimo.

SOM Biotech informa de que SOM3355 mostró señales positivas tanto en los ensayos de prueba de concepto como en los de fase 2b en la EH. Sin embargo, los detalles de estos estudios aún no se han publicado ni se han sometido a revisión por pares. Aún así, los resultados fueron lo suficientemente alentadores como para que tanto la EMA como la FDA dieran luz verde a los siguientes pasos.

Dos agencias, una dirección: avanzando hacia la fase 3

La decisión de la EMA de apoyar la designación de medicamento huérfano indica que SOM3355 puede ofrecer un «beneficio significativo», un requisito específico según las normas de la UE. Esto no garantiza la eficacia; simplemente refleja la evaluación de los reguladores de que se justifica un estudio más profundo.

Mientras tanto, la reunión de fin de fase 2 de la FDA confirmó el acuerdo sobre el diseño del ensayo fundamental de fase 3. El estudio previsto, que se espera que comience a finales de 2026, reclutará a personas con EH de leve a grave. Los participantes recibirán 600 mg de SOM3355 al día o un placebo durante 12 semanas. Posteriormente, pueden participar en una extensión de etiqueta abierta de nueve meses, durante la cual todos los participantes tienen la opción de recibir el fármaco. Esta extensión ayudará a recopilar datos de seguridad a más largo plazo y a explorar si surgen beneficios sostenidos con el tiempo.

La designación de medicamento huérfano de la EMA y la sintonía con la FDA en el diseño del ensayo de fase 3 no significan que se haya demostrado que SOM3355 funciona. Pero sí indican que los reguladores ven una justificación y un camino a seguir para el desarrollo continuo, y que los datos clínicos iniciales justifican dar el siguiente paso. Los dirigentes de SOM Biotech señalaron que la sintonía con ambas agencias refuerza la confianza en que SOM3355 está avanzando por una vía regulatoria clara y estandarizada.

¿Cómo podría encajar SOM3355 en el panorama del tratamiento de la EH?

Esta actualización sobre SOM3355 representa otro intento de ampliar nuestro conjunto de herramientas para controlar los síntomas de la EH. Para muchas personas con EH, abordar la corea por sí sola no es suficiente. Los cambios de comportamiento, las alteraciones del sueño, los cambios de humor y los problemas cognitivos a menudo tienen un mayor impacto en la independencia y el bienestar.

Un medicamento capaz de atacar varios de estos problemas simultáneamente, manteniendo al mismo tiempo los efectos secundarios manejables, sería una valiosa adición. Si SOM3355 puede cumplir esa función dependerá de los próximos datos de la fase 3.

Además, como las personas pueden responder de forma diferente a los medicamentos, más tratamientos significan una mayor probabilidad de encontrar una buena adaptación personal para cada persona con EH.

De cara al futuro

SOM3355 sigue siendo un fármaco en investigación, y solo un ensayo de fase 3 puede determinar si es lo suficientemente seguro y eficaz como para solicitar su aprobación. Pero el impulso combinado de la EMA y la FDA refleja un interés compartido en ampliar las opciones de control de los síntomas de la EH, un objetivo expresado durante mucho tiempo tanto por las familias como por los médicos.

A medida que más tratamientos en investigación avanzan por la vía, cada paso adelante se suma al impulso colectivo. Y tanto si tienen éxito como si fracasan, cada candidato amplía lo que entendemos sobre el tratamiento de la EH. La decisión sobre SOM3355 marca otro paso hacia un futuro en el que las familias tengan más y mejores opciones para controlar los síntomas de la EH.

Resumen:

• SOM3355, un fármaco candidato multi diana para el control de los síntomas de la EH, recibió una opinión positiva sobre la designación de medicamento huérfano de la EMA y la sintonía de la FDA en su plan de fase 3.
• Los primeros ensayos mostraron señales alentadoras, y aunque los datos completos aún no se han publicado, los reguladores están de acuerdo en que la evidencia justifica seguir adelante.
• Está previsto un ensayo mundial de fase 3 para 2026, en el que se probarán 600 mg diarios frente a placebo durante 12 semanas, seguido de una extensión de etiqueta abierta de 9 meses.
• Si tiene éxito, SOM3355 podría ofrecer un alivio de los síntomas más amplio que los tratamientos actuales de un solo objetivo, lo que podría simplificar la atención de las personas con EH.

Más información:

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