Reducción de la huntingtina
-
Diálogo real: preguntas y respuestas con Roche sobre GENERATION-HD1
El equipo de HDBuzz se sentó (virtualmente) para una sesión de preguntas y respuestas en profundidad con el equipo de Roche para responder preguntas sobre tominersen y la reciente suspensión del estudio GENERATION-HD1
-
Desembalaje de la reciente promoción de la terapia génica
Voyager Therapeutics está cambiando hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y alejándose de un ensayo clínico de EH planificado. Pero esto podría conducir a fármacos menos invasivos a largo plazo, y muchas otras empresas están trabajando en terapias génicas para la EH.
-
¿Podría la sangre ser la clave para probar tratamientos en fases más tempranas en pacientes con EH?
Un nuevo estudio realizado por investigadores de Johns Hopkins describe una forma no invasiva de rastrear la progresión de la enfermedad de Huntington. Esto podría utilizarse incluso antes de que los pacientes empiecen a mostrar síntomas para ayudar a probar tratamientos en las primeras fases de la enfermedad.
-
¿Qué significa la COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?
Actualización sobre la COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo afecta a la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?
-
Se describe una nueva e interesante herramienta para reducir la huntingtina
Nuevo e interesante trabajo de reducción de la huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation utilizando «dedos de zinc» para detener la expresión del gen de la huntingtina mutante. Más detalles sobre esta nueva e interesante técnica aquí.
-
¿Podrían unas esposas moleculares reducir la proteína que causa la enfermedad de Huntington?
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas de fármacos para llevar la proteína huntingtina mutante a una máquina de eliminación de residuos celulares
Por Dr Tamara Maiuri -
Análisis del anuncio del ensayo de reducción de huntingtina PRECISION-HD2 de Wave
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína huntingtina mutante en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Resulta bastante confuso, ¿qué sabemos con certeza?
-
Roche anuncia detalles de su estudio ‘fundamental’ para reducir la huntingtina
El ensayo GENERATION-HD1 probará si el RG6042, antes Ionis-HTTRx, ralentiza la progresión de la enfermedad de Huntington
-
Surgen detalles del primer ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Huntington
UniQure anuncia detalles clave de su ensayo previsto para evaluar la seguridad y la capacidad de la terapia génica AMT-130 para reducir la problemática proteína huntingtina utilizando un sistema de administración de virus de ‘una sola inyección’.
Por Dr Anna Pfalzer -
Conferencia sobre Terapias en la enfermedad de Huntington 2020 – Día 3
HDBuzz informa desde la Conferencia anual sobre Terapias en la enfermedad de Huntington en Palm Springs